Um estudo piloto de tratamento do fator de crescimento semelhante à insulina-1 (IGF-1) no transtorno do espectro do autismo
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Atende aos critérios do DSM-5 para Transtorno do Espectro do Autismo confirmados pelo Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) e pelo Autism Diagnostic Observation Schedule- Generic (ADOS-G)
- Crianças entre 5 e 12 anos de idade
- Atraso de linguagem (falta de fala de frase fluente) refletido pelo uso do Módulo ADOS 1 ou 2
- Deve estar em regimes de medicação estáveis por pelo menos três meses antes da inscrição, assumindo que a medicação concomitante é segura para uso com IGF-1
Critério de exclusão:
- Epífises fechadas
- Neoplasia ativa ou suspeita
- hipertensão intracraniana
- insuficiência hepática
- Insuficiência renal
- Cardiomegalia/valvulopatia
- Histórico de alergia ao IGF-1
- Pacientes com comorbidades consideradas muito comprometidas clinicamente para tolerar o risco de tratamento experimental com IGF-1
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
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Placebo
Outros nomes:
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Experimental: IGF-1
Formato cruzado randomizado, controlado por placebo com 12 semanas em cada braço de tratamento (IGF-1 e placebo), separados por uma fase de wash-out de quatro semanas. A titulação da dose será iniciada em 0,04 mg/kg duas vezes ao dia por injeção subcutânea e aumentada, conforme tolerado, a cada semana em 0,04 mg/kg por dose até um máximo de 0,12 mg/kg duas vezes ao dia. As doses podem ser diminuídas de acordo com a tolerabilidade em 0,04 mg/kg por dose. A medicação será administrada duas vezes ao dia com as refeições, e o monitoramento da glicose pré-prandial será feito pelos pais no início do tratamento, antes de cada injeção e até que uma dose bem tolerada seja estabelecida. |
O IGF-1 é um composto comercialmente disponível aprovado pela FDA (isenção IND #113450) que atravessa a barreira hematoencefálica e tem efeitos benéficos no desenvolvimento sináptico ao promover a sobrevivência das células neuronais, a maturação sináptica e a plasticidade sináptica.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Lista de Verificação de Comportamento Aberrante - Subescala de Retirada Social
Prazo: Fase 1 - Semanas 4 e 12, Fase 2 - Semanas 4 e 8
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A Lista de Verificação de Comportamento Aberrante - Subescala de Retraimento Social tem 16 itens. Cada item é pontuado como 0 (nunca foi um problema), 1 (problema leve), 2 (problema moderadamente sério) ou 3 (problema grave).
As pontuações totais da subescala variam de 0 a 48.
Uma pontuação mais alta indica piores resultados de saúde.
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Fase 1 - Semanas 4 e 12, Fase 2 - Semanas 4 e 8
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Inventário de Transtorno Social Global do Desenvolvimento e Comportamento (PDDBI)
Prazo: Semana 4 da Fase 1
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Inventário de Transtorno de Comportamento do Desenvolvimento Social Invasivo (PDDBI) - Cada item é marcado como "0" (não mostra o comportamento), "1" (raramente mostra o comportamento), "2" (às vezes/mostra parcialmente o comportamento), " 3" (geralmente/normalmente mostra o comportamento) ou "?" (incerto/não entendo). As subescalas Sensorial, Ritual, Pragmática Social, Pragmática Semântica, Despertar, Medos Específicos e Agressividade variam de 0 a 100, onde a pontuação mais alta indica pior gravidade do que a média das crianças com autismo. As subescalas Abordagem Social, Expressiva e Memória de Aprendizagem variam de 0 a 100, onde a pontuação mais alta indica melhores habilidades em relação à criança média com autismo. Pontuações relatadas em subescalas. As pontuações não foram relatadas em escala completa. |
Semana 4 da Fase 1
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Inventário de Transtorno Social Global do Desenvolvimento e Comportamento (PDDBI)
Prazo: Semana 12 da Fase 1
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Inventário de Transtorno de Comportamento do Desenvolvimento Social Invasivo (PDDBI) - Cada item é marcado como "0" (não mostra o comportamento), "1" (raramente mostra o comportamento), "2" (às vezes/mostra parcialmente o comportamento), " 3" (geralmente/normalmente mostra o comportamento) ou "?" (incerto/não entendo). As subescalas Sensorial, Ritual, Pragmática Social, Pragmática Semântica, Despertar, Medos Específicos e Agressividade variam de 0 a 100, onde a pontuação mais alta indica pior gravidade do que a média das crianças com autismo. As subescalas Abordagem Social, Expressiva e Memória de Aprendizagem variam de 0 a 100, onde a pontuação mais alta indica melhores habilidades em relação à criança média com autismo. Pontuações relatadas em subescalas. As pontuações não foram relatadas em escala completa. |
Semana 12 da Fase 1
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Inventário de Transtorno Social Global do Desenvolvimento e Comportamento (PDDBI)
Prazo: Semana 4 da Fase 2
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Inventário de Transtorno de Comportamento do Desenvolvimento Social Invasivo (PDDBI) - Cada item é marcado como "0" (não mostra o comportamento), "1" (raramente mostra o comportamento), "2" (às vezes/mostra parcialmente o comportamento), " 3" (geralmente/normalmente mostra o comportamento) ou "?" (incerto/não entendo). As subescalas Sensorial, Ritual, Pragmática Social, Pragmática Semântica, Despertar, Medos Específicos e Agressividade variam de 0 a 100, onde a pontuação mais alta indica pior gravidade do que a média das crianças com autismo. As subescalas Abordagem Social, Expressiva e Memória de Aprendizagem variam de 0 a 100, onde a pontuação mais alta indica melhores habilidades em relação à criança média com autismo. Pontuações relatadas em subescalas. As pontuações não foram relatadas em escala completa. |
Semana 4 da Fase 2
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Inventário de Transtorno Social Global do Desenvolvimento e Comportamento (PDDBI)
Prazo: Semana 8 da Fase 2
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Inventário de Transtorno de Comportamento do Desenvolvimento Social Invasivo (PDDBI) - Cada item é marcado como "0" (não mostra o comportamento), "1" (raramente mostra o comportamento), "2" (às vezes/mostra parcialmente o comportamento), " 3" (geralmente/normalmente mostra o comportamento) ou "?" (incerto/não entendo). As subescalas Sensorial, Ritual, Pragmática Social, Pragmática Semântica, Despertar, Medos Específicos e Agressividade variam de 0 a 100, onde a pontuação mais alta indica pior gravidade do que a média das crianças com autismo. As subescalas Abordagem Social, Expressiva e Memória de Aprendizagem variam de 0 a 100, onde a pontuação mais alta indica melhores habilidades em relação à criança média com autismo. Pontuações relatadas em subescalas. As pontuações não foram relatadas em escala completa. |
Semana 8 da Fase 2
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Comportamento repetitivo
Prazo: Fase 1 - Semanas 4 e 12, Fase 2 - Semanas 4 e 8
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Comportamento Repetitivo: Escala de Comportamento Repetitivo (RBS) - Inclui 43 itens pontuados 0 (o comportamento não ocorre), 1 (o comportamento ocorre e é um problema leve), 2 (o comportamento ocorre e é um problema moderado), 3 (o comportamento ocorre e é um problema grave).
Escala completa de 0 a 129, com pontuações mais altas indicando piores resultados.
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Fase 1 - Semanas 4 e 12, Fase 2 - Semanas 4 e 8
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Tensão do cuidador
Prazo: Fase 1 - Semanas 4 e 12, Fase 2 - Semanas 4 e 8
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Índice de Tensão do Cuidador - ferramenta de 21 perguntas, com resposta 1 (nem todas) - 5 (muito).
Pontuação total na escala de 21 a 105.
Uma pontuação mais alta indica piores resultados de saúde.
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Fase 1 - Semanas 4 e 12, Fase 2 - Semanas 4 e 8
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Escala de transtorno obsessivo-compulsivo infantil de Yale-Brown para transtornos invasivos do desenvolvimento
Prazo: Fase 1 - Semanas 4 e 12, Fase 2 - Semanas 4 e 8
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Entrevista avaliada por médicos projetada para avaliar o comportamento repetitivo em crianças com transtornos invasivos do desenvolvimento (TIDs).
É uma modificação da Escala Obsessiva Compulsiva Infantil de Yale-Brown (CY-BOCS), desenvolvida para avaliar crianças com desenvolvimento típico e comportamento obsessivo-compulsivo.
Devido às limitações de linguagem em crianças com TID, o CY-BOCS-PDD inclui apenas os cinco itens de compulsão: Tempo gasto, Interferência, Angústia, Resistência ao comportamento repetitivo e Controle do comportamento repetitivo.
Cada item é classificado de 0 (nenhum) a 4 (extremo), e as pontuações podem variar de 0 a 20, com pontuações mais altas refletindo sintomas mais graves.
Normalmente, uma pontuação 8 é considerada clinicamente significativa.
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Fase 1 - Semanas 4 e 12, Fase 2 - Semanas 4 e 8
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A Impressão Clínica Global - Escala de Gravidade (CGI-S)
Prazo: Fase 1 - Semanas 4 e 12, Fase 2 - Semanas 4 e 8
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O CGI-S é uma escala de 7 pontos que exige que o médico avalie a gravidade da doença do paciente no momento da avaliação, em relação à experiência anterior do médico com pacientes que têm o mesmo diagnóstico.
Considerando a experiência clínica total, um paciente é avaliado quanto à gravidade da doença mental no momento da avaliação.
A escala completa vai de 1 (normal, nada doente) a 7 (extremamente doente).
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Fase 1 - Semanas 4 e 12, Fase 2 - Semanas 4 e 8
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Pontuação composta de comportamento adaptativo de Vineland
Prazo: Linha de base e Fase 1 Semana 12
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As Vineland Adaptive Behavior Scales, Segunda Edição (Formulário de Entrevista de Pesquisa) produz uma pontuação padrão geral (Adaptive Behavior Composite, ABC) e pontuações padrão de idade em quatro domínios.
As pontuações ABC têm média de 100 e desvio padrão de 15 (variação = 20 a 160).
Pontuações mais altas sugerem um nível mais alto de funcionamento adaptativo.
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Linha de base e Fase 1 Semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GCO 13-1206
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