자폐 스펙트럼 장애에서 인슐린 유사 성장 인자-1(IGF-1)의 파일럿 치료 연구
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- ADI-R(Autism Diagnostic Interview-Revised) 및 ADOS-G(Autism Diagnostic Observation Schedule- Generic)에 의해 확인된 자폐 스펙트럼 장애에 대한 DSM-5 기준 충족
- 5-12세 사이의 어린이
- ADOS 모듈 1 또는 2 사용으로 반영된 언어 지연(유창한 구 말하기 부족)
- 병용 약물이 IGF-1과 함께 사용하기에 안전하다고 가정하고 등록 전 최소 3개월 동안 안정적인 약물 요법을 받아야 합니다.
제외 기준:
- 닫힌 epiphyses
- 활동성 또는 의심되는 신생물
- 두개내 고혈압
- 간부전
- 신부전
- 심비대/판막병증
- IGF-1에 대한 알레르기 병력
- IGF-1을 사용한 실험적 치료의 위험을 견디기에는 의학적으로 너무 타협된 것으로 간주되는 동반이환 상태의 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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위약
다른 이름들:
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실험적: IGF-1
각 치료군(IGF-1 및 위약)에서 12주를 포함하는 무작위, 위약 대조, 교차 형식, 4주 워시아웃 단계로 구분됩니다. 용량 적정은 0.04mg/kg으로 1일 2회 피하 주사로 시작하고 허용되는 대로 매주 용량당 0.04mg/kg씩 증가시켜 최대 0.12mg/kg으로 1일 2회 투여합니다. 용량은 내약성에 따라 용량당 0.04mg/kg씩 감소할 수 있습니다. 약물은 식사와 함께 1일 2회 투여될 것이며, 식전 포도당 모니터링은 치료 개시 시, 각 주사 전 및 내약 용량이 확립될 때까지 부모에 의해 수행될 것이다. |
IGF-1은 FDA 승인(IND 면제 #113450)으로 시판되는 화합물로 혈뇌 장벽을 통과하고 신경 세포 생존, 시냅스 성숙 및 시냅스 가소성을 촉진하여 시냅스 발달에 유익한 효과가 있습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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비정상적인 행동 체크리스트 - 사회적 철수 하위 척도
기간: 1단계 - 4주차 및 12주차, 2단계 - 4주차 및 8주차
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이상 행동 체크리스트 - 사회적 금단 하위척도에는 16개 항목이 있으며, 각 항목은 0(전혀 문제 없음), 1(약간 문제), 2(중간 심각한 문제) 또는 3(심각한 문제)으로 점수가 매겨집니다.
총 하위 척도 점수 범위는 0~48입니다.
점수가 높을수록 건강 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
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1단계 - 4주차 및 12주차, 2단계 - 4주차 및 8주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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사회 전반적 발달 장애 행동 목록(PDDBI)
기간: 1단계 4주차
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사회 전반적 발달 장애 행동 척도(PDDBI) - 각 항목은 "0"(행동을 보이지 않음), "1"(거의 행동을 보이지 않음), "2"(가끔/부분적으로 행동을 보임), " 3"(보통/일반적으로 동작을 나타냄) 또는 "?" (불확실하다/이해하지 못함). 감각적, 의식적, 사회적 실용적, 의미적 실용적, 각성, 특정 두려움 및 공격성 하위 척도의 범위는 0에서 100까지이며, 점수가 높을수록 평균 자폐 아동보다 심각도가 더 나쁘다는 것을 나타냅니다. 사회적 접근, 표현 및 학습 기억 하위 척도의 범위는 0에서 100까지이며, 점수가 높을수록 평균 자폐 아동에 비해 기술이 더 우수함을 나타냅니다. 하위 척도로 보고된 점수. 점수는 전체 규모로 보고되지 않았습니다. |
1단계 4주차
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사회 전반적 발달 장애 행동 목록(PDDBI)
기간: 1단계 12주차
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사회 전반적 발달 장애 행동 척도(PDDBI) - 각 항목은 "0"(행동을 보이지 않음), "1"(거의 행동을 보이지 않음), "2"(가끔/부분적으로 행동을 보임), " 3"(보통/일반적으로 동작을 나타냄) 또는 "?" (불확실하다/이해하지 못함). 감각적, 의식적, 사회적 실용적, 의미적 실용적, 각성, 특정 두려움 및 공격성 하위 척도의 범위는 0에서 100까지이며, 점수가 높을수록 평균 자폐 아동보다 심각도가 더 나쁘다는 것을 나타냅니다. 사회적 접근, 표현 및 학습 기억 하위 척도의 범위는 0에서 100까지이며, 점수가 높을수록 평균 자폐 아동에 비해 기술이 더 우수함을 나타냅니다. 하위 척도로 보고된 점수. 점수는 전체 규모로 보고되지 않았습니다. |
1단계 12주차
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사회 전반적 발달 장애 행동 목록(PDDBI)
기간: 2단계 4주차
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사회 전반적 발달 장애 행동 척도(PDDBI) - 각 항목은 "0"(행동을 보이지 않음), "1"(거의 행동을 보이지 않음), "2"(가끔/부분적으로 행동을 보임), " 3"(보통/일반적으로 동작을 나타냄) 또는 "?" (불확실하다/이해하지 못함). 감각적, 의식적, 사회적 실용적, 의미적 실용적, 각성, 특정 두려움 및 공격성 하위 척도의 범위는 0에서 100까지이며, 점수가 높을수록 평균 자폐 아동보다 심각도가 더 나쁘다는 것을 나타냅니다. 사회적 접근, 표현 및 학습 기억 하위 척도의 범위는 0에서 100까지이며, 점수가 높을수록 평균 자폐 아동에 비해 기술이 더 우수함을 나타냅니다. 하위 척도로 보고된 점수. 점수는 전체 규모로 보고되지 않았습니다. |
2단계 4주차
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사회 전반적 발달 장애 행동 목록(PDDBI)
기간: 2단계의 8주차
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사회 전반적 발달 장애 행동 척도(PDDBI) - 각 항목은 "0"(행동을 보이지 않음), "1"(거의 행동을 보이지 않음), "2"(가끔/부분적으로 행동을 보임), " 3"(보통/일반적으로 동작을 나타냄) 또는 "?" (불확실하다/이해하지 못함). 감각적, 의식적, 사회적 실용적, 의미적 실용적, 각성, 특정 두려움 및 공격성 하위 척도의 범위는 0에서 100까지이며, 점수가 높을수록 평균 자폐 아동보다 심각도가 더 나쁘다는 것을 나타냅니다. 사회적 접근, 표현 및 학습 기억 하위 척도의 범위는 0에서 100까지이며, 점수가 높을수록 평균 자폐 아동에 비해 기술이 더 우수함을 나타냅니다. 하위 척도로 보고된 점수. 점수는 전체 규모로 보고되지 않았습니다. |
2단계의 8주차
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반복적인 행동
기간: 1단계 - 4주차 및 12주차, 2단계 - 4주차 및 8주차
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반복 행동: 반복 행동 척도(RBS) - 0(행동이 발생하지 않음), 1(행동이 발생하고 경미한 문제), 2(행동이 발생하고 중간 정도의 문제), 3(행동이 발생하고 발생함)으로 채점된 43개 항목을 포함합니다. 심각한 문제).
전체 범위는 0~129이며, 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 의미합니다.
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1단계 - 4주차 및 12주차, 2단계 - 4주차 및 8주차
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간병인 균주
기간: 1단계 - 4주차 및 12주차, 2단계 - 4주차 및 8주차
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간병인 긴장 지수 - 21개의 질문 도구로 응답은 1(전혀 아님) - 5(매우 많음)입니다.
21~105점의 총점입니다.
점수가 높을수록 건강 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
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1단계 - 4주차 및 12주차, 2단계 - 4주차 및 8주차
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전반적 발달 장애에 대한 아동 예일-브라운 강박 장애 척도
기간: 1단계 - 4주차 및 12주차, 2단계 - 4주차 및 8주차
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전반적 발달 장애(PDD)가 있는 아동의 반복적 행동을 평가하기 위해 고안된 임상의 평가 인터뷰입니다.
이는 강박 행동을 보이는 일반적으로 발달하는 어린이를 평가하기 위해 개발된 Children's Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale(CY-BOCS)의 변형입니다.
PDD가 있는 아동의 언어 제한으로 인해 CY-BOCS-PDD에는 소요 시간, 간섭, 고통, 반복 행동에 대한 저항, 반복 행동 제어의 5가지 강박 항목만 포함됩니다.
각 항목은 0(없음)부터 4(극심함)까지 평가되며 점수 범위는 0부터 20까지이며 점수가 높을수록 증상이 더 심함을 나타냅니다.
일반적으로 점수 8은 임상적으로 유의한 것으로 간주됩니다.
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1단계 - 4주차 및 12주차, 2단계 - 4주차 및 8주차
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임상적 전반적 인상 - 심각도 척도(CGI-S)
기간: 1단계 - 4주차 및 12주차, 2단계 - 4주차 및 8주차
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CGI-S는 동일한 진단을 받은 환자에 대한 임상의의 과거 경험과 비교하여 평가 시점에 임상의가 환자 질병의 심각도를 평가하도록 요구하는 7점 척도입니다.
전체 임상 경험을 고려하여 평가 시점에 환자의 정신 질환 중증도를 평가합니다.
전체 척도는 1(정상, 전혀 아프지 않음)부터 7(매우 아프다)까지입니다.
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1단계 - 4주차 및 12주차, 2단계 - 4주차 및 8주차
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Vineland 적응 행동 종합 점수
기간: 기준선 및 1단계 12주차
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Vineland 적응 행동 척도 제2판(설문조사 인터뷰 양식)은 4개 영역에서 전체 표준 점수(적응 행동 종합, ABC)와 연령 표준 점수를 산출합니다.
ABC 점수의 평균은 100이고 표준 편차는 15입니다(범위 = 20~160).
점수가 높을수록 적응 기능 수준이 높다는 것을 의미합니다.
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기준선 및 1단계 12주차
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
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기타 연구 ID 번호
- GCO 13-1206
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자폐 스펙트럼 장애에 대한 임상 시험
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University Hospital, Basel, SwitzerlandGebert Rüf-Stiftung완전한ESBL(Extended Spectrum Beta Lactamases) 대장균스위스
IGF-1에 대한 임상 시험
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Baskent University완전한
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University of Roma La Sapienza완전한
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University of Jordan완전한IGF-I/IGFBP-3 비율을 이용한 GHD 진단
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Center for International Blood and Marrow Transplant...National Marrow Donor Program; Pediatric Blood and Marrow Transplant Consortium; medac GmbH; St. Baldrick's Foundation 그리고 다른 협력자들완전한
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Bristol-Myers Squibb완전한