Un estudio piloto de tratamiento del factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF-1) en el trastorno del espectro autista
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Lexie Massa
- Número de teléfono: 212-241-3692
- Correo electrónico: alexandra.massa@mssm.edu
Ubicaciones de estudio
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Cumplir con los criterios del DSM-5 para el trastorno del espectro autista confirmado por la entrevista de diagnóstico de autismo revisada (ADI-R) y el programa de observación de diagnóstico de autismo genérico (ADOS-G)
- Niños de 5 a 12 años de edad
- Retraso en el lenguaje (falta de pronunciación fluida de frases) reflejado por el uso del Módulo ADOS 1 o 2
- Debe estar en regímenes de medicamentos estables durante al menos tres meses antes de la inscripción, suponiendo que el medicamento concomitante sea seguro para usar con IGF-1
Criterio de exclusión:
- epífisis cerradas
- Neoplasia activa o sospechada
- Hipertensión intracraneal
- Insuficiencia hepática
- Insuficiencia renal
- Cardiomegalia/valvulopatía
- Antecedentes de alergia a IGF-1
- Pacientes con condiciones comórbidas consideradas demasiado comprometidas médicamente para tolerar el riesgo del tratamiento experimental con IGF-1
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
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Placebo
Otros nombres:
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Experimental: IGF-1
Formato cruzado aleatorizado, controlado con placebo, con 12 semanas en cada brazo de tratamiento (IGF-1 y placebo), separadas por una fase de lavado de cuatro semanas. La titulación de la dosis se iniciará a 0,04 mg/kg dos veces al día mediante inyección subcutánea y se incrementará, según la tolerancia, cada semana en 0,04 mg/kg por dosis hasta un máximo de 0,12 mg/kg dos veces al día. Las dosis pueden reducirse según la tolerabilidad en 0,04 mg/kg por dosis. El medicamento se administrará dos veces al día con las comidas y los padres realizarán un control de glucosa preprandial al inicio del tratamiento, antes de cada inyección y hasta que se establezca una dosis bien tolerada. |
IGF-1 es un compuesto comercialmente disponible aprobado por la FDA (IND exención #113450) que cruza la barrera hematoencefálica y tiene efectos beneficiosos sobre el desarrollo sináptico al promover la supervivencia de las células neuronales, la maduración sináptica y la plasticidad sináptica.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Lista de verificación de conducta aberrante: subescala de retraimiento social
Periodo de tiempo: Fase 1 - Semana 4 y 12, Fase 2 - Semana 4 y 8
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Lista de verificación de comportamiento aberrante: la subescala de retraimiento social tiene 16 elementos. Cada elemento se califica como 0 (nunca es un problema), 1 (problema leve), 2 (problema moderadamente grave) o 3 (problema grave).
Las puntuaciones totales de la subescala varían de 0 a 48.
Una puntuación más alta indica peores resultados de salud.
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Fase 1 - Semana 4 y 12, Fase 2 - Semana 4 y 8
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Inventario de conducta y trastorno social generalizado del desarrollo (PDDBI)
Periodo de tiempo: Semana 4 de la Fase 1
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Inventario de conducta y trastorno generalizado del desarrollo social (PDDBI): cada elemento está marcado como "0" (no muestra la conducta), "1" (rara vez muestra la conducta), "2" (a veces/muestra parcialmente la conducta), " 3" (normalmente muestra el comportamiento) o "?" (incierto/no entiendo). Las subescalas sensorial, ritual, pragmática social, pragmática semántica, excitación, miedos específicos y agresividad varían de 0 a 100, donde una puntuación más alta indica peor gravedad que el niño promedio con autismo. Las subescalas de Enfoque social, Expresión y Memoria de aprendizaje varían de 0 a 100, donde una puntuación más alta indica mejores habilidades en relación con el niño promedio con autismo. Puntuaciones informadas en subescalas. Las puntuaciones no se informaron a escala completa. |
Semana 4 de la Fase 1
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Inventario de conducta y trastorno social generalizado del desarrollo (PDDBI)
Periodo de tiempo: Semana 12 de la Fase 1
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Inventario de conducta y trastorno generalizado del desarrollo social (PDDBI): cada elemento está marcado como "0" (no muestra la conducta), "1" (rara vez muestra la conducta), "2" (a veces/muestra parcialmente la conducta), " 3" (normalmente muestra el comportamiento) o "?" (incierto/no entiendo). Las subescalas sensorial, ritual, pragmática social, pragmática semántica, excitación, miedos específicos y agresividad varían de 0 a 100, donde una puntuación más alta indica peor gravedad que el niño promedio con autismo. Las subescalas de Enfoque social, Expresión y Memoria de aprendizaje varían de 0 a 100, donde una puntuación más alta indica mejores habilidades en relación con el niño promedio con autismo. Puntuaciones informadas en subescalas. Las puntuaciones no se informaron a escala completa. |
Semana 12 de la Fase 1
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Inventario de conducta y trastorno social generalizado del desarrollo (PDDBI)
Periodo de tiempo: Semana 4 de la Fase 2
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Inventario de conducta y trastorno generalizado del desarrollo social (PDDBI): cada elemento está marcado como "0" (no muestra la conducta), "1" (rara vez muestra la conducta), "2" (a veces/muestra parcialmente la conducta), " 3" (normalmente muestra el comportamiento) o "?" (incierto/no entiendo). Las subescalas sensorial, ritual, pragmática social, pragmática semántica, excitación, miedos específicos y agresividad varían de 0 a 100, donde una puntuación más alta indica peor gravedad que el niño promedio con autismo. Las subescalas de Enfoque social, Expresión y Memoria de aprendizaje varían de 0 a 100, donde una puntuación más alta indica mejores habilidades en relación con el niño promedio con autismo. Puntuaciones informadas en subescalas. Las puntuaciones no se informaron a escala completa. |
Semana 4 de la Fase 2
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Inventario de conducta y trastorno social generalizado del desarrollo (PDDBI)
Periodo de tiempo: Semana 8 de la Fase 2
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Inventario de conducta y trastorno generalizado del desarrollo social (PDDBI): cada elemento está marcado como "0" (no muestra la conducta), "1" (rara vez muestra la conducta), "2" (a veces/muestra parcialmente la conducta), " 3" (normalmente muestra el comportamiento) o "?" (incierto/no entiendo). Las subescalas sensorial, ritual, pragmática social, pragmática semántica, excitación, miedos específicos y agresividad varían de 0 a 100, donde una puntuación más alta indica peor gravedad que el niño promedio con autismo. Las subescalas de Enfoque social, Expresión y Memoria de aprendizaje varían de 0 a 100, donde una puntuación más alta indica mejores habilidades en relación con el niño promedio con autismo. Puntuaciones informadas en subescalas. Las puntuaciones no se informaron a escala completa. |
Semana 8 de la Fase 2
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Comportamiento repetitivo
Periodo de tiempo: Fase 1 - Semana 4 y 12, Fase 2 - Semana 4 y 8
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Comportamiento repetitivo: Escala de comportamiento repetitivo (RBS): incluye 43 ítems con una puntuación de 0 (el comportamiento no ocurre), 1 (el comportamiento ocurre y es un problema leve), 2 (el comportamiento ocurre y es un problema moderado), 3 (el comportamiento ocurre y es un problema moderado). un problema grave).
Escala completa de 0 a 129, donde las puntuaciones más altas indican peores resultados.
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Fase 1 - Semana 4 y 12, Fase 2 - Semana 4 y 8
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Tensión del cuidador
Periodo de tiempo: Fase 1 - Semana 4 y 12, Fase 2 - Semana 4 y 8
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Índice de tensión del cuidador: herramienta de 21 preguntas, con respuesta 1 (para nada) - 5 (mucho).
Puntuación total en una escala de 21 a 105.
Una puntuación más alta indica peores resultados de salud.
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Fase 1 - Semana 4 y 12, Fase 2 - Semana 4 y 8
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Escala infantil de trastorno obsesivo compulsivo de Yale-Brown para trastornos generalizados del desarrollo
Periodo de tiempo: Fase 1 - Semana 4 y 12, Fase 2 - Semana 4 y 8
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Entrevista calificada por un médico diseñada para evaluar el comportamiento repetitivo en niños con trastornos generalizados del desarrollo (TGD).
Es una modificación de la Escala Obsesivo Compulsiva Infantil de Yale-Brown (CY-BOCS), desarrollada para evaluar a niños de desarrollo típico con conducta obsesivo compulsiva.
Debido a las limitaciones del lenguaje en niños con PDD, el CY-BOCS-PDD solo incluye los cinco elementos de compulsión: tiempo invertido, interferencia, angustia, resistencia al comportamiento repetitivo y control del comportamiento repetitivo.
Cada ítem se califica de 0 (ninguno) a 4 (extremo), y las puntuaciones pueden variar de 0 a 20; las puntuaciones más altas reflejan síntomas más graves.
Por lo general, una puntuación de 8 se considera clínicamente significativa.
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Fase 1 - Semana 4 y 12, Fase 2 - Semana 4 y 8
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La Impresión Clínica Global - Escala de Gravedad (CGI-S)
Periodo de tiempo: Fase 1 - Semana 4 y 12, Fase 2 - Semana 4 y 8
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La CGI-S es una escala de 7 puntos que requiere que el médico califique la gravedad de la enfermedad del paciente en el momento de la evaluación, en relación con la experiencia pasada del médico con pacientes que tienen el mismo diagnóstico.
Teniendo en cuenta la experiencia clínica total, se evalúa al paciente según la gravedad de su enfermedad mental en el momento de la calificación.
La escala completa es de 1 (normal, nada enfermo) a 7 (extremadamente enfermo).
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Fase 1 - Semana 4 y 12, Fase 2 - Semana 4 y 8
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Puntuación compuesta de comportamiento adaptativo de Vineland
Periodo de tiempo: Línea de base y fase 1 Semana 12
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Las Escalas de Comportamiento Adaptativo de Vineland, Segunda Edición (Formulario de Entrevista de Encuesta) arrojan una puntuación estándar general (Compuesto de Comportamiento Adaptativo, ABC) y puntuaciones estándar por edad en cuatro dominios.
Las puntuaciones ABC tienen una media de 100 y una desviación estándar de 15 (rango = 20 a 160).
Las puntuaciones más altas sugieren un mayor nivel de funcionamiento adaptativo.
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Línea de base y fase 1 Semana 12
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GCO 13-1206
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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