アルファ1アンチトリプシン欠乏症（AATD）による肺気腫の被験者におけるアルファ1-プロテイナーゼ阻害剤（ヒト）、改変プロセス（アルファ-1 MP）の有効性と安全性 (SPARTA)
2026年6月18日 更新者：Grifols Therapeutics LLC
アルファ 1 アンチトリプシン欠乏による肺気腫の被験者における週 1 回の静脈内アルファ 1 プロテイナーゼ阻害剤 (ヒト) の 2 つの用量レジメン (60 mg/kg および 120 mg/kg) の有効性と安全性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照試験
これは、コンピューター断層撮影法 (CT) を使用して、156 週間 (つまり 3 年間) にわたって、アルファ 1 MP とプラセボの 2 つの別々の投与計画の有効性と安全性を評価するための、多施設無作為化プラセボ対照二重盲検臨床試験です。効果の主な尺度としての肺の。
テストされる 2 つのアルファ 1 MP 用量は、156 週間にわたって IV 注入によって毎週投与される 60 mg/kg および 120 mg/kg です。
この研究は、オプションの事前スクリーニング段階、スクリーニング段階、156 週間の治療段階、および 160 週目の研究訪問の終了で構成されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
345
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- Grifols Investigative site
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- Grifols Investigative site
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Leesburg、Florida、アメリカ、34748
- Grifols Investigative site
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Grifols Investigative site
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Grifols Investigative site
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North Carolina
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Wilmington、North Carolina、アメリカ、28401
- Grifols Investigative site
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Grifols Investigative site
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Grifols Investigative site
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Grifols Investigative site
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Texas
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Tyler、Texas、アメリカ、75708
- Grifols Investigative site
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Buenos Aires
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Vicente López、Buenos Aires、アルゼンチン、B1602DOH
- Grifols Investigative site
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Córdoba Province
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Córdoba、Córdoba Province、アルゼンチン、5000
- Grifols Investigative site
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Tallinn、エストニア、13419
- Grifols Investigative site
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Tartu、エストニア、51014
- Grifols Investigative site
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、2010
- Grifols Investigative site
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Queensland
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Chermside、Queensland、オーストラリア、4032
- Grifols Investigative site
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South Australia
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Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
- Grifols Investigative site
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Victoria
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Fitzroy、Victoria、オーストラリア、3065
- Grifols Investigative site
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Western Australia
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Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
- Grifols Investigative site
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Newfoundland and Labrador
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St. John's、Newfoundland and Labrador、カナダ、A1B 3V6
- Grifols Investigative site
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3H3A8
- Grifols Investigative site
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5T3A11
- Grifols Investigative site
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Gothenburg、スウェーデン、41345
- Grifols Investigative site
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Linköping、スウェーデン、587 58
- Grifols Investigative site
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Malmö、スウェーデン、20502
- Grifols Investigative site
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Stockholm、スウェーデン、11361
- Grifols Investigative site
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Uppsala、スウェーデン、752 37
- Grifols Investigative site
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Principality of Asturias
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Oviedo、Principality of Asturias、スペイン、33011
- Grifols Investigative site
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Vizcaya
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Barakaldo、Vizcaya、スペイン、48903
- Grifols Investigative site
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Arhus C、デンマーク、8000
- Grifols Investigative site
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Hellerup、デンマーク、2900
- Grifols Investigative site
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Homburg Saar、ドイツ、66421
- Grifols Investigative site
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Baden-Wurttemberg
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Heidelberg、Baden-Wurttemberg、ドイツ、69126
- Grifols Investigative site
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Hesse
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Marburg、Hesse、ドイツ、35043
- Grifols Investigative site
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North Rhine-Westphalia
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Essen、North Rhine-Westphalia、ドイツ、45239
- Grifols Investigative site
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Auckland、ニュージーランド、1051
- Grifols Investigative site
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Christchurch、ニュージーランド、8013
- Grifols Investigative site
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Hamilton、ニュージーランド、3240
- Grifols Investigative site
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Turku、フィンランド、20520
- Grifols Investigative site
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Gironde
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Pessac、Gironde、フランス、33604
- Grifols Investigative site
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Rhone
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Bron、Rhone、フランス、69500
- Grifols Investigative site
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São Paulo
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Santo André、São Paulo、ブラジル、09060-650
- Grifols Investigative site
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São Paulo、São Paulo、ブラジル、04023-061
- Grifols Investigative site
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São Paulo、São Paulo、ブラジル、05403-000
- Grifols Investigative site
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Krakow、ポーランド、31-066
- Grifols Investigative site
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Warsaw、ポーランド、01-138
- Grifols Investigative site
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Chisinau、モルドバ、2025
- Grifols Investigative site
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Oradea、ルーマニア、410176
- Grifols Investigative site
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Timișoara、ルーマニア、300312
- Grifols Investigative site
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Barnaul、ロシア、656038
- Grifols Investigative site
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Moscow、ロシア、105077
- Grifols Investigative site
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Yaroslavl、ロシア、150003
- Grifols Investigative site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 文書化された合計 alpha1-PI 血清レベルが 11 μM 未満であること。
- ZZ、SZ、Z(null)、(null)(null)、S(null)、または「リスクのある」対立遺伝子の組み合わせによる先天性 AATD と診断されている。
- スクリーニング時（-3週目）に、1秒間の気管支拡張薬強制呼気量（FEV1）が30％以上かつ予測値の80％未満であり、FEV1 /強制肺活量（FVC）が70％未満（慢性疾患に対するグローバルイニシアチブ）閉塞性肺疾患 [GOLD] ステージ II または III)。
- -過去2年以内に一酸化炭素拡散能（DLCO）が予測値の60％以下（HgBで補正）、または過去2年以内にCTスキャンで肺気腫の証拠がある 治験責任医師の判断による。
- -治験責任医師の判断により、肺気腫の臨床的証拠がある。
除外基準:
- -スクリーニング訪問前の6か月以内に1か月以上alpha1-PI増強療法を受けました。
- -スクリーニング訪問から1か月以内にalpha1-PI増強療法を受けました。
- -スクリーニング来院前の5週間以内またはスクリーニング期間中に慢性閉塞性肺疾患（COPD）の増悪があった。
- 物理的に (例: CT スキャナー内に収まらない) または精神的に (例: 閉所恐怖症) CT スキャンを受けることができない。
- -肺または肝臓移植の病歴。
- -過去2年間の肺手術（肺生検を除く）。
- 肺移植を含む肺手術の順番待ちリストに載っています。
- -過去12か月間の喫煙、または喫煙が原因であるスクリーニング時の尿コチニン検査が陽性。 おそらく、蒸気タバコを含むニコチン代替品です。
- -血漿由来のアルファ1-PI製剤またはその他の血液製剤に対するアナフィラキシーまたは重度の全身反応の病歴。
- -5 mg /日プレドニゾンに相当する安定用量を超える全身ステロイドの使用（つまり、2日ごとに10 mg） スクリーニング来院前の5週間以内（吸入ステロイドは全身ステロイドとは見なされません）またはスクリーニング中。
- -スクリーニング訪問前の5週間以内またはスクリーニング段階中のCOPD増悪に対する全身またはエアロゾル化抗生物質の使用。
- -既知の選択的または重度の免疫グロブリンA（IgA）欠損症。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アルファ-1 MP 60 mg/kg
Alpha-1 MP 60 mg/kg を 156 週間、IV 注入により毎週投与
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他の名前：
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実験的：アルファ-1 MP 120 mg/kg
Alpha-1 MP 120 mg/kg を 156 週間、IV 注入により毎週投与
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他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
0.9% 注射用塩化ナトリウム、USP、156 週間、IV 注入により毎週投与
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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全肺 PD15 のベースラインからの変化 (15 パーセンタイル ポイント)
時間枠：-3 週 (ベースライン測定)、52 週、104 週、130 週、156 週
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CTスキャンで測定した肺全体のPD15
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-3 週 (ベースライン測定)、52 週、104 週、130 週、156 週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象（AE）
時間枠：-3 週目から 160 週目まで
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有害事象のモニタリング
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-3 週目から 160 週目まで
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重大な有害事象 (SAE)
時間枠：-3 週目から 160 週目まで
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SAEのモニタリング
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-3 週目から 160 週目まで
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AEによる研究の中止
時間枠：-3 週目から 160 週目まで
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AEによる中止のモニタリング
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-3 週目から 160 週目まで
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重度の COPD 増悪
時間枠：-3 週目から 160 週目まで
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-米国胸部学会/欧州呼吸器学会（ATS / ERS）基準で定義された重度のCOPD増悪（つまり、入院を必要とするCOPD増悪）
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-3 週目から 160 週目まで
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肺基底部の PD15 のベースラインからの変化
時間枠：-3 週 (ベースライン測定)、52 週、104 週、130 週、156 週
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CTスキャンによる肺基底部のPD15測定
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-3 週 (ベースライン測定)、52 週、104 週、130 週、156 週
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一酸化炭素拡散能（DLco）のベースラインからの変化
時間枠：26週、52週、78週、104週、130週、156週
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DLco は、American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) のガイドラインに従って実施されました。
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26週、52週、78週、104週、130週、156週
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1 秒間の強制呼気量のベースラインからの変化 (FEV1)
時間枠：26週、52週、78週、104週、130週、156週
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ATS/ERS ガイドラインに従って FEV1 を実施
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26週、52週、78週、104週、130週、156週
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Saint George's Respiratory Questionnaire のベースラインからの変化: 最小値 = 0、最大値 = 100、スコアが高いほど状態が悪いことを示す
時間枠：26週、52週、78週、104週、130週、156週
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健康関連QOL評価ツール
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26週、52週、78週、104週、130週、156週
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EuroQoL (Quality of Life)- 5 Dimension- 5 Level (EQ-5D-5L) のベースラインからの変化: 最小値 (5 レベルの各レベル) = 1、最大値 (5 レベルの各レベル) = 5、スコアが高いほど状態が悪いことを示します
時間枠：26週、52週、78週、104週、130週、156週
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健康関連QOL評価ツール
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26週、52週、78週、104週、130週、156週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
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研究記録日
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主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年11月1日
一次修了 (推定)
2026年8月1日
研究の完了 (推定)
2027年1月1日
試験登録日
最初に提出
2013年10月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年11月7日
最初の投稿 (推定)
2013年11月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月18日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GTi1201
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