Eficacia y seguridad del inhibidor de proteinasa alfa1 (humano), proceso modificado (MP alfa-1) en sujetos con enfisema pulmonar debido a deficiencia de antitripsina alfa1 (AATD) (SPARTA)
18 de junio de 2026 actualizado por: Grifols Therapeutics LLC
Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de dos regímenes de dosis (60 mg/kg y 120 mg/kg) del inhibidor de proteinasa alfa1 intravenoso semanal (humano) en sujetos con enfisema pulmonar debido a deficiencia de antitripsina alfa1
Este es un estudio clínico multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego para evaluar la eficacia y seguridad de dos regímenes de dosis separadas de Alpha-1 MP versus placebo durante 156 semanas (es decir, 3 años) mediante tomografía computarizada (TC) de los pulmones como medida principal de la eficacia.
Las dos dosis de Alpha-1 MP que se probarán son 60 mg/kg y 120 mg/kg administradas semanalmente por infusión IV durante 156 semanas.
El estudio consta de una fase de preselección opcional, una fase de detección, una fase de tratamiento de 156 semanas y una visita de finalización del estudio en la semana 160.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
345
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Homburg Saar, Alemania, 66421
- Grifols Investigative site
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Baden-Wurttemberg
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Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Alemania, 69126
- Grifols Investigative site
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Hesse
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Marburg, Hesse, Alemania, 35043
- Grifols Investigative site
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North Rhine-Westphalia
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Essen, North Rhine-Westphalia, Alemania, 45239
- Grifols Investigative site
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Buenos Aires
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Vicente López, Buenos Aires, Argentina, B1602DOH
- Grifols Investigative site
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Córdoba Province
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Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5000
- Grifols Investigative site
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australia, 2010
- Grifols Investigative site
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Queensland
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Chermside, Queensland, Australia, 4032
- Grifols Investigative site
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Grifols Investigative site
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Victoria
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Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- Grifols Investigative site
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Grifols Investigative site
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São Paulo
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Santo André, São Paulo, Brasil, 09060-650
- Grifols Investigative site
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 04023-061
- Grifols Investigative site
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-000
- Grifols Investigative site
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Newfoundland and Labrador
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St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá, A1B 3V6
- Grifols Investigative site
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H3A8
- Grifols Investigative site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5T3A11
- Grifols Investigative site
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Arhus C, Dinamarca, 8000
- Grifols Investigative site
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Hellerup, Dinamarca, 2900
- Grifols Investigative site
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Principality of Asturias
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Oviedo, Principality of Asturias, España, 33011
- Grifols Investigative site
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Vizcaya
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Barakaldo, Vizcaya, España, 48903
- Grifols Investigative site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Grifols Investigative site
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- Grifols Investigative site
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Leesburg, Florida, Estados Unidos, 34748
- Grifols Investigative site
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Grifols Investigative site
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Grifols Investigative site
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North Carolina
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Wilmington, North Carolina, Estados Unidos, 28401
- Grifols Investigative site
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Grifols Investigative site
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Grifols Investigative site
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Grifols Investigative site
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Texas
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Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
- Grifols Investigative site
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Tallinn, Estonia, 13419
- Grifols Investigative site
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Tartu, Estonia, 51014
- Grifols Investigative site
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Turku, Finlandia, 20520
- Grifols Investigative site
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Gironde
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Pessac, Gironde, Francia, 33604
- Grifols Investigative site
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Rhone
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Bron, Rhone, Francia, 69500
- Grifols Investigative site
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Chisinau, Moldava, 2025
- Grifols Investigative site
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Auckland, Nueva Zelanda, 1051
- Grifols Investigative site
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Christchurch, Nueva Zelanda, 8013
- Grifols Investigative site
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Hamilton, Nueva Zelanda, 3240
- Grifols Investigative site
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Krakow, Polonia, 31-066
- Grifols Investigative site
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Warsaw, Polonia, 01-138
- Grifols Investigative site
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Oradea, Rumania, 410176
- Grifols Investigative site
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Timișoara, Rumania, 300312
- Grifols Investigative site
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Barnaul, Rusia, 656038
- Grifols Investigative site
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Moscow, Rusia, 105077
- Grifols Investigative site
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Yaroslavl, Rusia, 150003
- Grifols Investigative site
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Gothenburg, Suecia, 41345
- Grifols Investigative site
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Linköping, Suecia, 587 58
- Grifols Investigative site
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Malmö, Suecia, 20502
- Grifols Investigative site
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Stockholm, Suecia, 11361
- Grifols Investigative site
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Uppsala, Suecia, 752 37
- Grifols Investigative site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tener un nivel sérico total de alfa1-PI documentado < 11 µM.
- Tener un diagnóstico de AATD congénito con una combinación alélica de alelos ZZ, SZ, Z (nulo), (nulo) (nulo), S (nulo) o "en riesgo".
- En la visita de selección (semana -3), tener un volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) posterior al broncodilatador ≥ 30 % y < 80 % del valor previsto y FEV1/capacidad vital forzada (FVC) < 70 % (Iniciativa global para la atención crónica). enfermedad pulmonar obstructiva [GOLD] estadio II o III).
- Tener una capacidad de difusión de monóxido de carbono (DLCO) ≤ 60 % de lo previsto (corregido para HgB) en los últimos 2 años O evidencia de enfisema pulmonar en una tomografía computarizada en los últimos 2 años según el criterio del investigador.
- Tener evidencia clínica de enfisema pulmonar según el criterio del investigador.
Criterio de exclusión:
- Ha recibido terapia de aumento de alfa1-PI durante más de 1 mes dentro de los seis meses anteriores a la visita de selección.
- Ha recibido terapia de aumento de alfa1-PI dentro de un mes de la visita de selección.
- Ha tenido una exacerbación de la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) en las 5 semanas anteriores a la visita de selección o durante la fase de selección.
- Incapaz física (p. ej., incapaz de caber dentro del escáner de TC) o mental (p. ej., claustrofóbico) de someterse a una TC.
- Antecedentes de trasplante de pulmón o hígado.
- Cualquier cirugía pulmonar durante los últimos 2 años (excluyendo biopsia pulmonar).
- En lista de espera para cirugía pulmonar, incluido trasplante de pulmón.
- Fumar durante los últimos 12 meses o una prueba de cotinina en orina positiva en el examen de detección que se debe al tabaquismo. Tal vez en el reemplazo de nicotina, incluidos los cigarrillos de vapor.
- Antecedentes de anafilaxia o respuesta sistémica grave a cualquier preparación de PI alfa1 derivada de plasma u otro(s) producto(s) sanguíneo(s).
- Uso de esteroides sistémicos por encima de una dosis estable equivalente a 5 mg/día de prednisona (es decir, 10 mg cada 2 días) dentro de las 5 semanas anteriores a la visita de selección (los esteroides inhalados no se consideran esteroides sistémicos) o durante la fase de selección.
- Uso de antibióticos sistémicos o en aerosol para una exacerbación de la EPOC dentro de las 5 semanas anteriores a la Visita de Selección o durante la Fase de Selección.
- Deficiencia conocida de inmunoglobulina A (IgA) selectiva o severa.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Alfa-1 MP 60 mg/kg
Alpha-1 MP 60 mg/kg administrado semanalmente por infusión IV durante 156 semanas
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Otros nombres:
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Experimental: Alfa-1 MP 120 mg/kg
Alpha-1 MP 120 mg/kg administrado semanalmente por infusión IV durante 156 semanas
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Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Cloruro de sodio al 0,9 % para inyección, USP, administrado semanalmente por infusión IV durante 156 semanas
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el valor inicial en PD15 de pulmón completo (punto percentil 15)
Periodo de tiempo: Semana -3 (medida de referencia), Semana 52, Semana 104, Semana 130, Semana 156
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Pulmón completo PD15 medido por tomografía computarizada
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Semana -3 (medida de referencia), Semana 52, Semana 104, Semana 130, Semana 156
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Semana -3 a Semana 160
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Monitoreo de EA
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Semana -3 a Semana 160
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Eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Semana -3 a Semana 160
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Monitoreo de SAEs
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Semana -3 a Semana 160
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Interrupciones del estudio debido a EA
Periodo de tiempo: Semana -3 a Semana 160
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Seguimiento de bajas por EA
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Semana -3 a Semana 160
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Exacerbaciones graves de la EPOC
Periodo de tiempo: Semana -3 a Semana 160
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Exacerbaciones graves de la EPOC según la definición de los criterios de la American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) (es decir, exacerbaciones de la EPOC que requieren hospitalización)
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Semana -3 a Semana 160
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Cambio desde el inicio en PD15 de la región pulmonar basal
Periodo de tiempo: Semana -3 (medida de referencia), Semana 52, Semana 104, Semana 130, Semana 156
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PD15 de la región basal del pulmón medida por tomografía computarizada
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Semana -3 (medida de referencia), Semana 52, Semana 104, Semana 130, Semana 156
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Cambio desde la línea de base en la capacidad de difusión de monóxido de carbono (DLco)
Periodo de tiempo: Semanas 26, 52, 78, 104, 130 y 156
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DLco realizada de acuerdo con las pautas de la American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS)
|
Semanas 26, 52, 78, 104, 130 y 156
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Cambios desde el inicio en el volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1)
Periodo de tiempo: Semanas 26, 52, 78, 104, 130 y 156
|
FEV1 realizado de acuerdo con las pautas ATS/ERS
|
Semanas 26, 52, 78, 104, 130 y 156
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Cambio desde el inicio en el Cuestionario Respiratorio de Saint George: valor mínimo = 0, valor máximo = 100, las puntuaciones más altas indican una peor condición
Periodo de tiempo: Semanas 26, 52, 78, 104, 130 y 156
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Herramienta de evaluación de la calidad de vida relacionada con la salud
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Semanas 26, 52, 78, 104, 130 y 156
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Cambio respecto al basal en el EuroQoL (Calidad de Vida)- 5 Dimensión- 5 Nivel (EQ-5D-5L): Valor mínimo (para cada uno de los 5 niveles) = 1, valor máximo (para cada uno de los 5 niveles) = 5, puntuaciones más altas indican peor condición
Periodo de tiempo: Semanas 26, 52, 78, 104, 130 y 156
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Herramienta de evaluación de la calidad de vida relacionada con la salud
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Semanas 26, 52, 78, 104, 130 y 156
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2013
Finalización primaria (Estimado)
1 de agosto de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de enero de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de octubre de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de noviembre de 2013
Publicado por primera vez (Estimado)
13 de noviembre de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedad crónica
- Atributos de la enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades Pulmonares Obstructivas
- Enfermedades del HIGADO
- Enfisema subcutáneo
- Enfisema
- Enfermedad Pulmonar Obstructiva Crónica
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfisema pulmonar
- deficiencia de alfa 1-antitripsina
- Terapéutica
- Rutas de administración de drogas
- Terapia con drogas
- Químicos inorgánicos
- Compuestos de cloro
- Compuestos de sodio
- Cloruros
- Ácido clorhídrico
- Inyecciones
- Cloruro de sodio
- Receptor Mp alfa1
Otros números de identificación del estudio
- GTi1201
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .