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Wirksamkeit und Sicherheit von Alpha1-Proteinase-Inhibitor (Mensch), modifiziertes Verfahren (Alpha-1 MP) bei Patienten mit Lungenemphysem aufgrund von Alpha1-Antitrypsin-Mangel (AATD) (SPARTA)

6. März 2024 aktualisiert von: Grifols Therapeutics LLC

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Zwei-Dosen-Schemata (60 mg/kg und 120 mg/kg) von wöchentlich intravenösem Alpha1-Proteinase-Inhibitor (Mensch) bei Patienten mit Lungenemphysem aufgrund von Alpha1-Antitrypsin-Mangel

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von zwei separaten Dosierungsschemata von Alpha-1 MP im Vergleich zu Placebo für 156 Wochen (d. h. 3 Jahre) unter Verwendung von Computertomographie (CT). der Lunge als Hauptindikator für die Wirksamkeit. Die beiden zu testenden Alpha-1 MP-Dosen betragen 60 mg/kg und 120 mg/kg, verabreicht wöchentlich durch IV-Infusion für 156 Wochen. Die Studie besteht aus einer optionalen Vorscreening-Phase, einer Screening-Phase, einer 156-wöchigen Behandlungsphase und einem Besuch am Ende der Studie in Woche 160.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

345

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2010
        • St Vincent'S Hospital Sydney
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Institute for Respiratory Health Inc
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Instituto do Coração - Incor- HCFMUSP
    • Sao Paulo
      • Santo André, Sao Paulo, Brasilien, 09060-650
        • Faculdade de Medicina do ABC
      • São Paulo, Sao Paulo, Brasilien, 04023-061
        • UNIFESP - Universidade Federal de São Paulo
  • Dänemark
      • Arhus C, Dänemark, 8000
        • Århus Universitetshospital
      • Hellerup, Dänemark, 2900
        • Gentofte Hospital
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • North Estonia Medical Centre Foundation
      • Tartu, Estland, 51014
        • Tartu University Hospital
  • Finnland
      • Turku, Finnland, 20520
        • Turku University Central Hospital, Department of Pulmonary Diseases
  • Frankreich
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Frankreich, 69500
        • Hôpital Cardio-Vasculaire et Pneumologique Louis Pradel
  • Kanada
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
        • Health Sciences Centre
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H3A8
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T3A11
        • Inspiration Research Limited
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1051
        • New Zealand Respiratory and Sleep institute
      • Christchurch, Neuseeland, 8013
        • Christchurch Hospital NZ
      • Hamilton, Neuseeland, 3240
        • Waikato Hospital
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warszawa, Polen, 01-138
        • Instytut Gruzlicy i Chorob Pluc w Warszawie
  • Russische Föderation
      • Barnaul, Russische Föderation, 656038
        • SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
      • Yaroslavl, Russische Föderation, 150003
        • SAIH of Yaroslavl region "Clinical Hospital of Emergency Medical Care n.a. N. V. Solovyev
  • Schweden
      • Göteborg, Schweden, 41345
        • Sahlgrenska Sjukhuset
      • Linköping, Schweden, 587 58
        • CTC - Clinical Trial Consultants AB
      • Malmö, Schweden, 20502
        • Skånes Universitetssjukhus, Malmo
      • Stockholm, Schweden, 11361
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
      • Uppsala, Schweden, 752 37
        • CTC Clinical Trial Consultants AB
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28401
        • Accellacare
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Vereinigte Staaten, 75708
        • University of Texas Health Center at Tyler

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Haben Sie einen dokumentierten Gesamt-Alpha1-PI-Serumspiegel < 11 µM.
  • Eine kongenitale AATD-Diagnose mit einer Allelkombination von ZZ-, SZ-, Z(null), (null)(null), S(null) oder „Risiko“-Allelen haben.
  • Haben Sie beim Screening-Besuch (Woche -3) ein erzwungenes Ausatmungsvolumen nach Bronchodilatator in 1 Sekunde (FEV1) ≥ 30 % und < 80 % des vorhergesagten und FEV1/erzwungene Vitalkapazität (FVC) < 70 % (Global Initiative for Chronic Obstruktive Lungenerkrankung [GOLD] Stadium II oder III).
  • Haben Sie eine Kohlenmonoxid-Diffusionskapazität (DLCO) ≤ 60% des vorhergesagten (korrigiert für HgB) innerhalb der letzten 2 Jahre ODER Nachweis eines Lungenemphysems auf CT-Scan innerhalb der letzten 2 Jahre nach Einschätzung des Ermittlers.
  • Haben Sie klinische Beweise für ein Lungenemphysem gemäß dem Urteil des Ermittlers.

Ausschlusskriterien:

  • Hat eine alpha1-PI-Augmentationstherapie für mehr als 1 Monat innerhalb der sechs Monate vor dem Screening-Besuch erhalten.
  • Hat innerhalb eines Monats nach dem Screening-Besuch eine alpha1-PI-Augmentationstherapie erhalten.
  • Hat innerhalb der 5 Wochen vor dem Screening-Besuch oder während der Screening-Phase eine Exazerbation einer chronisch obstruktiven Lungenerkrankung (COPD) gehabt.
  • Unfähig, sich körperlich (z. B. nicht in den CT-Scanner zu passen) oder geistig (z. B. Klaustrophobie) einem CT-Scan zu unterziehen.
  • Vorgeschichte einer Lungen- oder Lebertransplantation.
  • Jede Lungenoperation in den letzten 2 Jahren (ohne Lungenbiopsie).
  • Auf der Warteliste für Lungenoperationen, einschließlich Lungentransplantation.
  • Rauchen in den letzten 12 Monaten oder ein positiver Urin-Cotinin-Test beim Screening, der auf das Rauchen zurückzuführen ist. Vielleicht auf Nikotinersatz, einschließlich Dampfzigaretten.
  • Anaphylaxie in der Vorgeschichte oder schwere systemische Reaktion auf ein aus Plasma gewonnenes alpha1-PI-Präparat oder andere Blutprodukte.
  • Anwendung von systemischen Steroiden über einer stabilen Dosis von 5 mg/Tag Prednison (d. h. 10 mg alle 2 Tage) innerhalb von 5 Wochen vor dem Screening-Besuch (inhalierte Steroide gelten nicht als systemische Steroide) oder während der Screening-Phase.
  • Verwendung von systemischen oder aerosolisierten Antibiotika für eine COPD-Exazerbation innerhalb von 5 Wochen vor dem Screening-Besuch oder während der Screening-Phase.
  • Bekannter selektiver oder schwerer Immunglobulin A (IgA)-Mangel.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Alpha-1 MP 60 mg/kg
Alpha-1 MP 60 mg/kg wöchentlich verabreicht durch IV-Infusion für 156 Wochen
Biologisch: Alpha-1 MP
Andere Namen:
  • Prolastin-C
Experimental: Alpha-1 MP 120 mg/kg
Alpha-1 MP 120 mg/kg wöchentlich verabreicht durch IV-Infusion für 156 Wochen
Biologisch: Alpha-1 MP
Andere Namen:
  • Prolastin-C
Placebo-Komparator: Placebo
0,9 % Natriumchlorid zur Injektion, USP, wöchentlich verabreicht durch IV-Infusion für 156 Wochen
Sonstiges: 0,9 % Natriumchlorid zur Injektion, USP
Andere Namen:
  • Kochsalzlösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Gesamtlungen-PD15 (15. Perzentilpunkt)
Zeitfenster: Woche -3 (Basismessung), Woche 52, Woche 104, Woche 130, Woche 156
Gesamtlungen-PD15, gemessen durch CT-Scan
Woche -3 (Basismessung), Woche 52, Woche 104, Woche 130, Woche 156

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse (UEs)
Zeitfenster: Woche -3 bis Woche 160
Überwachung von UEs
Woche -3 bis Woche 160
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: Woche -3 bis Woche 160
Überwachung von SUEs
Woche -3 bis Woche 160
Studienabbruch wegen UE
Zeitfenster: Woche -3 bis Woche 160
Überwachung von Abbrüchen wegen UE
Woche -3 bis Woche 160
Schwere COPD-Exazerbationen
Zeitfenster: Woche -3 bis Woche 160
Schwere COPD-Exazerbationen gemäß den Kriterien der American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) (d. h. COPD-Exazerbationen, die einen Krankenhausaufenthalt erfordern)
Woche -3 bis Woche 160
Änderung von Baseline in PD15 der basalen Lungenregion
Zeitfenster: Woche -3 (Basismessung), Woche 52, Woche 104, Woche 130, Woche 156
PD15 der basalen Lungenregion, gemessen durch CT-Scan
Woche -3 (Basismessung), Woche 52, Woche 104, Woche 130, Woche 156
Änderung der Kohlenmonoxid-Diffusionskapazität (DLco) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Wochen 26, 52, 78, 104, 130 und 156
DLco durchgeführt gemäß den Richtlinien der American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS).
Wochen 26, 52, 78, 104, 130 und 156
Änderungen des forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (FEV1) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Wochen 26, 52, 78, 104, 130 und 156
FEV1 durchgeführt gemäß ATS/ERS-Richtlinien
Wochen 26, 52, 78, 104, 130 und 156
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Saint George's Respiratory Questionnaire: Minimalwert = 0, Maximalwert = 100, höhere Werte weisen auf einen schlechteren Zustand hin
Zeitfenster: Wochen 26, 52, 78, 104, 130 und 156
Gesundheitsbezogenes Tool zur Bewertung der Lebensqualität
Wochen 26, 52, 78, 104, 130 und 156
Veränderung vom Ausgangswert in der EuroQoL (Quality of Life) – 5 Dimension – 5 Level (EQ-5D-5L): Minimalwert (für jeden der 5 Levels) = 1, Maximalwert (für jeden der 5 Levels) = 5, höhere Werte weisen auf einen schlechteren Zustand hin
Zeitfenster: Wochen 26, 52, 78, 104, 130 und 156
Gesundheitsbezogenes Instrument zur Bewertung der Lebensqualität
Wochen 26, 52, 78, 104, 130 und 156

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. November 2013

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Oktober 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. November 2013

Zuerst gepostet (Geschätzt)

13. November 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GTi1201

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Lungenemphysem bei Alpha-1-PI-Mangel

  • University of Alabama at Birmingham
    National Institutes of Health (NIH); Mereo BioPharma
    Abgeschlossen
    Alvelestat (MPH966) zur Behandlung von ALpha-1-ANTitrypsin-Mangel (ATALANTa)
    Emphysem oder COPD | Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) | Pi*ZZ, Pi*SZ, Pi*Null, ein weiterer seltener Phänotyp/Genotyp, von dem bekannt ist, dass er entweder mit niedrigem oder funktionell beeinträchtigtem AAT, einschließlich F- oder I-Mutationen, assoziiert ist
    Vereinigte Staaten

Klinische Studien zur Alpha-1 MP

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