Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost inhibitoru alfa1-proteinázy (člověk), upravený proces (alfa-1 MP) u pacientů s plicním emfyzémem v důsledku nedostatku alfa1 antitrypsinu (AATD) (SPARTA)

6. března 2024 aktualizováno: Grifols Therapeutics LLC

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti dvou dávkových režimů (60 mg/kg a 120 mg/kg) týdenního intravenózního inhibitoru alfa1 proteinázy (člověk) u pacientů s plicním emfyzémem v důsledku nedostatku alfa1 antitrypsinu

Toto je multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená klinická studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti dvou samostatných dávkovacích režimů Alpha-1 MP oproti placebu po dobu 156 týdnů (tj. 3 roky) pomocí počítačové tomografie (CT). plic jako hlavní měřítko účinnosti. Dvě testované dávky Alpha-1 MP jsou 60 mg/kg a 120 mg/kg podávané týdně intravenózní infuzí po dobu 156 týdnů. Studie se skládá z volitelné fáze předběžného screeningu, fáze screeningu, 156týdenní léčebné fáze a návštěvy na konci studie ve 160. týdnu.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

345

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2010
        • St Vincent'S Hospital Sydney
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Austrálie, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Austrálie, 3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Institute for Respiratory Health Inc
  • Brazílie
      • São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Instituto do Coração - Incor- HCFMUSP
    • Sao Paulo
      • Santo André, Sao Paulo, Brazílie, 09060-650
        • Faculdade de Medicina do ABC
      • São Paulo, Sao Paulo, Brazílie, 04023-061
        • UNIFESP - Universidade Federal de São Paulo
  • Dánsko
      • Arhus C, Dánsko, 8000
        • Århus Universitetshospital
      • Hellerup, Dánsko, 2900
        • Gentofte Hospital
  • Estonsko
      • Tallinn, Estonsko, 13419
        • North Estonia Medical Centre Foundation
      • Tartu, Estonsko, 51014
        • Tartu University Hospital
  • Finsko
      • Turku, Finsko, 20520
        • Turku University Central Hospital, Department of Pulmonary Diseases
  • Francie
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francie, 69500
        • Hôpital Cardio-Vasculaire et Pneumologique Louis Pradel
  • Kanada
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
        • Health Sciences Centre
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H3A8
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T3A11
        • Inspiration Research Limited
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1051
        • New Zealand Respiratory and Sleep institute
      • Christchurch, Nový Zéland, 8013
        • Christchurch Hospital NZ
      • Hamilton, Nový Zéland, 3240
        • Waikato Hospital
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 31-066
        • SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warszawa, Polsko, 01-138
        • Instytut Gruzlicy i Chorob Pluc w Warszawie
  • Ruská Federace
      • Barnaul, Ruská Federace, 656038
        • SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
      • Yaroslavl, Ruská Federace, 150003
        • SAIH of Yaroslavl region "Clinical Hospital of Emergency Medical Care n.a. N. V. Solovyev
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Spojené státy, 28401
        • Accellacare
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
        • University of Texas Health Center at Tyler
  • Švédsko
      • Göteborg, Švédsko, 41345
        • Sahlgrenska Sjukhuset
      • Linköping, Švédsko, 587 58
        • CTC - Clinical Trial Consultants AB
      • Malmö, Švédsko, 20502
        • Skånes Universitetssjukhus, Malmo
      • Stockholm, Švédsko, 11361
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
      • Uppsala, Švédsko, 752 37
        • CTC Clinical Trial Consultants AB

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mějte zdokumentovanou celkovou hladinu alfa1-PI v séru < 11 µM.
  • Mějte diagnózu vrozeného AATD s alelickou kombinací alel ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) nebo "rizikových" alel.
  • Při screeningové návštěvě (3. týden) mějte po bronchodilatačním usilovném výdechovém objemu za 1 sekundu (FEV1) ≥ 30 % a < 80 % předpokládané a FEV1/usilované vitální kapacity (FVC) < 70 % (Global Initiative for Chronic Obstrukční plicní nemoc [GOLD] fáze II nebo III).
  • Mít difuzní kapacitu oxidu uhelnatého (DLCO) ≤ 60 % předpokládané (upravené na HgB) během posledních 2 let NEBO průkaz plicního emfyzému na CT vyšetření během posledních 2 let podle úsudku zkoušejícího.
  • Mějte klinický průkaz plicního emfyzému podle úsudku zkoušejícího.

Kritéria vyloučení:

  • Absolvoval augmentační terapii alfa1-PI déle než 1 měsíc během šesti měsíců před screeningovou návštěvou.
  • Během jednoho měsíce od screeningové návštěvy podstoupil augmentační terapii alfa1-PI.
  • Měl exacerbaci chronické obstrukční plicní nemoci (CHOPN) během 5 týdnů před screeningovou návštěvou nebo během screeningové fáze.
  • Neschopný fyzicky (např. nevejde se do CT skeneru) nebo mentálně (např. klaustrofobický) podstoupit CT vyšetření.
  • Transplantace plic nebo jater v anamnéze.
  • Jakákoli operace plic během posledních 2 let (kromě plicní biopsie).
  • Na čekací listině na operaci plic, včetně transplantace plic.
  • Kouření během posledních 12 měsíců nebo pozitivní test na kotinin v moči při screeningu, který je způsoben kouřením. Možná na náhradu nikotinu, včetně parních cigaret.
  • Anamnéza anafylaxe nebo závažné systémové reakce na jakýkoli přípravek alfa1-PI získaný z plazmy nebo jiný krevní produkt (produkty).
  • Použití systémových steroidů nad stabilní dávku ekvivalentní 5 mg/den prednisonu (tj. 10 mg každé 2 dny) během 5 týdnů před screeningovou návštěvou (inhalační steroidy nejsou považovány za systémové steroidy) nebo během screeningové fáze.
  • Použití systémových nebo aerosolových antibiotik pro exacerbaci CHOPN během 5 týdnů před screeningovou návštěvou nebo během screeningové fáze.
  • Známý selektivní nebo závažný nedostatek imunoglobulinu A (IgA).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Alfa-1 MP 60 mg/kg
Alfa-1 MP 60 mg/kg podávaná týdně intravenózní infuzí po dobu 156 týdnů
Biologický: Alfa-1 MP
Ostatní jména:
  • Prolastin-C
Experimentální: Alfa-1 MP 120 mg/kg
Alfa-1 MP 120 mg/kg podávaná týdně intravenózní infuzí po dobu 156 týdnů
Biologický: Alfa-1 MP
Ostatní jména:
  • Prolastin-C
Komparátor placeba: Placebo
0,9% chlorid sodný pro injekci, USP, podávaný týdně intravenózní infuzí po dobu 156 týdnů
Jiný: 0,9% chlorid sodný pro injekci, USP
Ostatní jména:
  • Solný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v PD15 celých plic (15. percentilový bod)
Časové okno: Týden -3 (základní měření), Týden 52, Týden 104, Týden 130, Týden 156
PD15 celých plic měřeno CT skenem
Týden -3 (základní měření), Týden 52, Týden 104, Týden 130, Týden 156

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: Týden -3 až týden 160
Monitorování AE
Týden -3 až týden 160
Závažné nežádoucí příhody (SAE)
Časové okno: Týden -3 až týden 160
Monitorování SAE
Týden -3 až týden 160
Ukončení studie kvůli AE
Časové okno: Týden -3 až týden 160
Monitorování přerušení z důvodu AE
Týden -3 až týden 160
Těžké exacerbace CHOPN
Časové okno: Týden -3 až týden 160
Těžké exacerbace CHOPN podle kritérií American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) (tj. exacerbace CHOPN vyžadující hospitalizaci)
Týden -3 až týden 160
Změna od výchozí hodnoty v PD15 bazální oblasti plic
Časové okno: Týden -3 (základní měření), Týden 52, Týden 104, Týden 130, Týden 156
PD15 bazální oblasti plic měřeno CT skenem
Týden -3 (základní měření), Týden 52, Týden 104, Týden 130, Týden 156
Změna kapacity difuze oxidu uhelnatého (DLco) od výchozí hodnoty
Časové okno: Týdny 26, 52, 78, 104, 130 a 156
DLco provedeno podle pokynů American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS).
Týdny 26, 52, 78, 104, 130 a 156
Změny objemu usilovného výdechu od výchozí hodnoty za 1 sekundu (FEV1)
Časové okno: Týdny 26, 52, 78, 104, 130 a 156
FEV1 provedeno podle pokynů ATS/ERS
Týdny 26, 52, 78, 104, 130 a 156
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku Saint George's Respiratory Questionnaire: Minimální hodnota = 0, maximální hodnota = 100, vyšší skóre znamená horší stav
Časové okno: Týdny 26, 52, 78, 104, 130 a 156
Nástroj pro hodnocení kvality života související se zdravím
Týdny 26, 52, 78, 104, 130 a 156
Změna od základní hodnoty v EuroQoL (Quality of Life) – 5 Dimension – 5 Level (EQ-5D-5L): Minimální hodnota (pro každou z 5 úrovní) = 1, maximální hodnota (pro každou z 5 úrovní) = 5, vyšší skóre znamená horší stav
Časové okno: Týdny 26, 52, 78, 104, 130 a 156
Nástroj pro hodnocení kvality života související se zdravím
Týdny 26, 52, 78, 104, 130 a 156

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Grifols Therapeutics LLC

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. listopadu 2013

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. října 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. listopadu 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

13. listopadu 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GTi1201

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alfa-1 MP

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit