Werkzaamheid en veiligheid van alfa1-proteïnaseremmer (menselijk), gemodificeerd proces (alfa-1 MP) bij proefpersonen met longemfyseem als gevolg van alfa1-antitrypsinedeficiëntie (AATD) (SPARTA)
18 juni 2026 bijgewerkt door: Grifols Therapeutics LLC
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid te beoordelen van twee dosisregimes (60 mg/kg en 120 mg/kg) van wekelijkse intraveneuze alfa1-proteïnaseremmer (menselijk) bij proefpersonen met longemfyseem als gevolg van alfa1-antitrypsinedeficiëntie
Dit is een multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid te beoordelen van twee afzonderlijke doseringsregimes van Alpha-1 MP versus placebo gedurende 156 weken (d.w.z. 3 jaar) met behulp van computertomografie (CT). van de longen als belangrijkste graadmeter voor de werkzaamheid.
De twee te testen Alpha-1 MP-doses zijn 60 mg/kg en 120 mg/kg, wekelijks toegediend via een intraveneus infuus gedurende 156 weken.
Het onderzoek bestaat uit een optionele pre-screeningfase, een screeningsfase, een behandelingsfase van 156 weken en een eindonderzoeksbezoek in week 160.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
345
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Buenos Aires
-
Vicente López, Buenos Aires, Argentinië, B1602DOH
- Grifols Investigative site
-
-
Córdoba Province
-
Córdoba, Córdoba Province, Argentinië, 5000
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australië, 2010
- Grifols Investigative site
-
-
Queensland
-
Chermside, Queensland, Australië, 4032
- Grifols Investigative site
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australië, 5000
- Grifols Investigative site
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australië, 3065
- Grifols Investigative site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
São Paulo
-
Santo André, São Paulo, Brazilië, 09060-650
- Grifols Investigative site
-
São Paulo, São Paulo, Brazilië, 04023-061
- Grifols Investigative site
-
São Paulo, São Paulo, Brazilië, 05403-000
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
- Grifols Investigative site
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H3A8
- Grifols Investigative site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5T3A11
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Arhus C, Denemarken, 8000
- Grifols Investigative site
-
Hellerup, Denemarken, 2900
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Homburg Saar, Duitsland, 66421
- Grifols Investigative site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 69126
- Grifols Investigative site
-
-
Hesse
-
Marburg, Hesse, Duitsland, 35043
- Grifols Investigative site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 45239
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Tallinn, Estland, 13419
- Grifols Investigative site
-
Tartu, Estland, 51014
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Turku, Finland, 20520
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Gironde
-
Pessac, Gironde, Frankrijk, 33604
- Grifols Investigative site
-
-
Rhone
-
Bron, Rhone, Frankrijk, 69500
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Chisinau, Moldavië, 2025
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland, 1051
- Grifols Investigative site
-
Christchurch, Nieuw-Zeeland, 8013
- Grifols Investigative site
-
Hamilton, Nieuw-Zeeland, 3240
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31-066
- Grifols Investigative site
-
Warsaw, Polen, 01-138
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Oradea, Roemenië, 410176
- Grifols Investigative site
-
Timișoara, Roemenië, 300312
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Barnaul, Rusland, 656038
- Grifols Investigative site
-
Moscow, Rusland, 105077
- Grifols Investigative site
-
Yaroslavl, Rusland, 150003
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Spanje, 33011
- Grifols Investigative site
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Spanje, 48903
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
- Grifols Investigative site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- Grifols Investigative site
-
Leesburg, Florida, Verenigde Staten, 34748
- Grifols Investigative site
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Grifols Investigative site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Grifols Investigative site
-
-
North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Verenigde Staten, 28401
- Grifols Investigative site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Grifols Investigative site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Grifols Investigative site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- Grifols Investigative site
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75708
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Zweden, 41345
- Grifols Investigative site
-
Linköping, Zweden, 587 58
- Grifols Investigative site
-
Malmö, Zweden, 20502
- Grifols Investigative site
-
Stockholm, Zweden, 11361
- Grifols Investigative site
-
Uppsala, Zweden, 752 37
- Grifols Investigative site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Een gedocumenteerd totaal alfa1-PI-serumniveau < 11 µM hebben.
- Een diagnose hebben van congenitale AATD met een allelische combinatie van ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) of "at-risk" allelen.
- Zorg bij het screeningsbezoek (week -3) voor een post-bronchodilatator geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) ≥ 30% en < 80% van de voorspelde en FEV1/geforceerde vitale capaciteit (FVC) < 70% (Global Initiative for Chronic Obstructieve longziekte [GOLD] stadium II of III).
- Een diffusiecapaciteit voor koolmonoxide (DLCO) ≤ 60% van voorspeld (gecorrigeerd voor HgB) hebben in de afgelopen 2 jaar OF bewijs van longemfyseem op CT-scan in de afgelopen 2 jaar volgens het oordeel van de onderzoeker.
- Klinisch bewijs hebben van longemfyseem volgens het oordeel van de onderzoeker.
Uitsluitingscriteria:
- Heeft gedurende meer dan 1 maand alfa1-PI-augmentatietherapie ontvangen in de zes maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek.
- Heeft alfa1-PI-augmentatietherapie ontvangen binnen een maand na het screeningsbezoek.
- Heeft een exacerbatie van chronische obstructieve longziekte (COPD) gehad binnen de 5 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek of tijdens de screeningsfase.
- Niet in staat om fysiek (bijvoorbeeld niet in de CT-scanner te passen) of mentaal (bijvoorbeeld claustrofobisch) een CT-scan te ondergaan.
- Geschiedenis van long- of levertransplantatie.
- Elke longoperatie gedurende de afgelopen 2 jaar (exclusief longbiopsie).
- Op de wachtlijst voor longchirurgie, inclusief longtransplantatie.
- Roken in de afgelopen 12 maanden of een positieve urine-cotininetest bij screening die te wijten is aan roken. Misschien op nicotinevervangers, inclusief dampsigaretten.
- Voorgeschiedenis van anafylaxie of ernstige systemische respons op een van plasma afgeleid alfa1-PI-preparaat of ander(e) bloedproduct(en).
- Gebruik van systemische steroïden boven een stabiele dosis gelijk aan 5 mg/dag prednison (d.w.z. 10 mg elke 2 dagen) binnen de 5 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek (inhalatiesteroïden worden niet beschouwd als systemische steroïden) of tijdens de screeningsfase.
- Gebruik van systemische antibiotica of antibiotica in spuitbus bij een COPD-exacerbatie binnen de 5 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek of tijdens de screeningsfase.
- Bekende selectieve of ernstige immunoglobuline A (IgA)-deficiëntie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Alfa-1 MP 60 mg/kg
Alpha-1 MP 60 mg/kg wekelijks toegediend via intraveneuze infusie gedurende 156 weken
|
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Alfa-1 MP 120 mg/kg
Alpha-1 MP 120 mg/kg wekelijks toegediend via intraveneuze infusie gedurende 156 weken
|
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
0,9% natriumchloride voor injectie, USP, wekelijks toegediend via IV-infusie gedurende 156 weken
|
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in PD15 van de hele long (15e percentielpunt)
Tijdsspanne: Week -3 (nulmeting), week 52, week 104, week 130, week 156
|
Gehele long PD15 gemeten met CT-scan
|
Week -3 (nulmeting), week 52, week 104, week 130, week 156
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Week -3 tot en met week 160
|
Monitoring van AE's
|
Week -3 tot en met week 160
|
|
Ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Week -3 tot en met week 160
|
Monitoring van SAE's
|
Week -3 tot en met week 160
|
|
Beëindiging van de studie vanwege AE's
Tijdsspanne: Week -3 tot en met week 160
|
Bewaken van stopzettingen als gevolg van AE's
|
Week -3 tot en met week 160
|
|
Ernstige COPD-exacerbaties
Tijdsspanne: Week -3 tot en met week 160
|
Ernstige COPD-exacerbaties zoals gedefinieerd door de criteria van de American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) (d.w.z. COPD-exacerbaties die ziekenhuisopname vereisen)
|
Week -3 tot en met week 160
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in PD15 van het basale longgebied
Tijdsspanne: Week -3 (nulmeting), week 52, week 104, week 130, week 156
|
PD15 van het basale longgebied gemeten door CT-scan
|
Week -3 (nulmeting), week 52, week 104, week 130, week 156
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de diffusiecapaciteit van koolmonoxide (DLco)
Tijdsspanne: Week 26, 52, 78, 104, 130 en 156
|
DLco uitgevoerd volgens de richtlijnen van de American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS).
|
Week 26, 52, 78, 104, 130 en 156
|
|
Veranderingen ten opzichte van baseline in geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1)
Tijdsspanne: Week 26, 52, 78, 104, 130 en 156
|
FEV1 uitgevoerd volgens ATS/ERS-richtlijnen
|
Week 26, 52, 78, 104, 130 en 156
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire: minimumwaarde = 0, maximumwaarde = 100, hogere scores duiden op een slechtere toestand
Tijdsspanne: Week 26, 52, 78, 104, 130 en 156
|
Gezondheidsgerelateerde levenskwaliteitsbeoordelingstool
|
Week 26, 52, 78, 104, 130 en 156
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in de EuroQoL (Quality of Life)- 5 Dimension- 5 Level (EQ-5D-5L): Minimale waarde (voor elk van de 5 niveaus) = 1, maximale waarde (voor elk van de 5 niveaus) = 5, hogere scores wijzen op een slechtere conditie
Tijdsspanne: Week 26, 52, 78, 104, 130 en 156
|
Gezondheidsgerelateerde levenskwaliteitsbeoordelingstool
|
Week 26, 52, 78, 104, 130 en 156
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 november 2013
Primaire voltooiing (Geschat)
1 augustus 2026
Studie voltooiing (Geschat)
1 januari 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
28 oktober 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
7 november 2013
Eerst geplaatst (Geschat)
13 november 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
23 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Chronische ziekte
- Ziekte attributen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekten van de luchtwegen
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Longziekten
- Longziekten, obstructief
- Lever Ziekten
- Subcutaan emfyseem
- Emfyseem
- Longziekte, chronisch obstructief
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Pathologische aandoeningen, tekenen en symptomen
- Longemfyseem
- Alpha 1-antitrypsinetekort
- Therapeutica
- Routes voor het toedienen van geneesmiddelen
- Drugstherapie
- Anorganische chemicaliën
- Chloorverbindingen
- Natriumverbindingen
- Chloriden
- Zoutzuur
- Injecties
- Natriumchloride
- Mp alpha1-receptor
Andere studie-ID-nummers
- GTi1201
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .