Эффективность и безопасность ингибитора альфа-1-протеиназы (человека), модифицированного процесса (альфа-1 MP) у субъектов с эмфиземой легких из-за дефицита альфа-1-антитрипсина (AATD) (SPARTA)
18 июня 2026 г. обновлено: Grifols Therapeutics LLC
Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности и безопасности двух режимов дозирования (60 мг/кг и 120 мг/кг) еженедельного внутривенного введения ингибитора альфа-1 протеиназы (человека) у субъектов с эмфиземой легких из-за дефицита альфа-1-антитрипсина
Это многоцентровое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое клиническое исследование для оценки эффективности и безопасности двух отдельных режимов дозирования Альфа-1 МП по сравнению с плацебо в течение 156 недель (т. е. 3 года) с использованием компьютерной томографии (КТ). легких в качестве основного показателя эффективности.
Две исследуемые дозы Alpha-1 MP составляют 60 мг/кг и 120 мг/кг, которые вводят еженедельно посредством внутривенной инфузии в течение 156 недель.
Исследование состоит из необязательной фазы предварительного скрининга, фазы скрининга, 156-недельной фазы лечения и визита в конце исследования на 160-й неделе.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
345
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Австралия, 2010
- Grifols Investigative site
-
-
Queensland
-
Chermside, Queensland, Австралия, 4032
- Grifols Investigative site
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
- Grifols Investigative site
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Австралия, 3065
- Grifols Investigative site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Buenos Aires
-
Vicente López, Buenos Aires, Аргентина, B1602DOH
- Grifols Investigative site
-
-
Córdoba Province
-
Córdoba, Córdoba Province, Аргентина, 5000
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
São Paulo
-
Santo André, São Paulo, Бразилия, 09060-650
- Grifols Investigative site
-
São Paulo, São Paulo, Бразилия, 04023-061
- Grifols Investigative site
-
São Paulo, São Paulo, Бразилия, 05403-000
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Homburg Saar, Германия, 66421
- Grifols Investigative site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Германия, 69126
- Grifols Investigative site
-
-
Hesse
-
Marburg, Hesse, Германия, 35043
- Grifols Investigative site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Германия, 45239
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Arhus C, Дания, 8000
- Grifols Investigative site
-
Hellerup, Дания, 2900
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Испания, 33011
- Grifols Investigative site
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Испания, 48903
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Канада, A1B 3V6
- Grifols Investigative site
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Канада, B3H3A8
- Grifols Investigative site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5T3A11
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Chisinau, Молдова, 2025
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Auckland, Новая Зеландия, 1051
- Grifols Investigative site
-
Christchurch, Новая Зеландия, 8013
- Grifols Investigative site
-
Hamilton, Новая Зеландия, 3240
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Krakow, Польша, 31-066
- Grifols Investigative site
-
Warsaw, Польша, 01-138
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Barnaul, Россия, 656038
- Grifols Investigative site
-
Moscow, Россия, 105077
- Grifols Investigative site
-
Yaroslavl, Россия, 150003
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Oradea, Румыния, 410176
- Grifols Investigative site
-
Timișoara, Румыния, 300312
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
- Grifols Investigative site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- Grifols Investigative site
-
Leesburg, Florida, Соединенные Штаты, 34748
- Grifols Investigative site
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Grifols Investigative site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Grifols Investigative site
-
-
North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Соединенные Штаты, 28401
- Grifols Investigative site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Grifols Investigative site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Grifols Investigative site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Grifols Investigative site
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Соединенные Штаты, 75708
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Turku, Финляндия, 20520
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Gironde
-
Pessac, Gironde, Франция, 33604
- Grifols Investigative site
-
-
Rhone
-
Bron, Rhone, Франция, 69500
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Швеция, 41345
- Grifols Investigative site
-
Linköping, Швеция, 587 58
- Grifols Investigative site
-
Malmö, Швеция, 20502
- Grifols Investigative site
-
Stockholm, Швеция, 11361
- Grifols Investigative site
-
Uppsala, Швеция, 752 37
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Tallinn, Эстония, 13419
- Grifols Investigative site
-
Tartu, Эстония, 51014
- Grifols Investigative site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Иметь задокументированный общий уровень альфа-1-ИП в сыворотке крови < 11 мкМ.
- Имеют диагноз врожденной AATD с комбинацией аллелей ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) или аллелей "группы риска".
- Во время скринингового визита (неделя -3) объем форсированного выдоха за 1 секунду после применения бронходилататора (ОФВ1) ≥ 30% и < 80% от ожидаемого, а ОФВ1/форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) < 70% (Глобальная инициатива по хроническим Обструктивная болезнь легких [GOLD] стадия II или III).
- Иметь диффузионную способность угарного газа (DLCO) ≤ 60% от прогнозируемого (с поправкой на HgB) в течение последних 2 лет ИЛИ наличие эмфиземы легких на КТ в течение последних 2 лет по мнению исследователя.
- Иметь клинические признаки легочной эмфиземы по решению следователя.
Критерий исключения:
- Получал аугментационную терапию альфа1-ИП более 1 месяца в течение шести месяцев до скринингового визита.
- Получил альфа1-ИП аугментационную терапию в течение одного месяца после скринингового визита.
- У вас было обострение хронической обструктивной болезни легких (ХОБЛ) в течение 5 недель до визита для скрининга или во время фазы скрининга.
- Неспособность физически (например, не влезть в компьютерный томограф) или психически (например, из-за клаустрофобии) пройти компьютерную томографию.
- Пересадка легких или печени в анамнезе.
- Любые операции на легких за последние 2 года (за исключением биопсии легких).
- В листе ожидания на операции на легких, включая трансплантацию легких.
- Курение в течение последних 12 месяцев или положительный тест на котинин в моче при скрининге, связанный с курением. Может быть, на замене никотина, включая паровые сигареты.
- История анафилаксии или тяжелой системной реакции на любой препарат альфа-1-ИП, полученный из плазмы, или другой продукт(ы) крови.
- Использование системных стероидов выше стабильной дозы, эквивалентной 5 мг/сут преднизолона (т. е. 10 мг каждые 2 дня) в течение 5 недель до визита для скрининга (ингаляционные стероиды не считаются системными стероидами) или во время фазы скрининга.
- Использование системных или аэрозольных антибиотиков при обострении ХОБЛ в течение 5 недель до визита для скрининга или во время фазы скрининга.
- Известный селективный или тяжелый дефицит иммуноглобулина А (IgA).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Альфа-1 МП 60 мг/кг
Alpha-1 MP 60 мг/кг вводят еженедельно путем внутривенной инфузии в течение 156 недель.
|
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Альфа-1 МП 120 мг/кг
Alpha-1 MP 120 мг/кг вводят еженедельно путем внутривенной инфузии в течение 156 недель.
|
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
0,9% хлорид натрия для инъекций, USP, вводят еженедельно путем внутривенной инфузии в течение 156 недель.
|
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем всего легкого PD15 (15-я точка процентиля)
Временное ограничение: Неделя -3 (базовый показатель), неделя 52, неделя 104, неделя 130, неделя 156
|
PD15 всего легкого, измеренный с помощью компьютерной томографии
|
Неделя -3 (базовый показатель), неделя 52, неделя 104, неделя 130, неделя 156
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Нежелательные явления (НЯ)
Временное ограничение: Неделя -3 до недели 160
|
Мониторинг НЯ
|
Неделя -3 до недели 160
|
|
Серьезные нежелательные явления (СНЯ)
Временное ограничение: Неделя -3 до недели 160
|
Мониторинг СНЯ
|
Неделя -3 до недели 160
|
|
Прекращение участия в исследовании из-за НЯ
Временное ограничение: Неделя -3 до недели 160
|
Мониторинг прекращений лечения из-за НЯ
|
Неделя -3 до недели 160
|
|
Тяжелые обострения ХОБЛ
Временное ограничение: Неделя -3 до недели 160
|
Тяжелые обострения ХОБЛ по критериям Американского торакального общества/Европейского респираторного общества (ATS/ERS) (т. е. обострения ХОБЛ, требующие госпитализации)
|
Неделя -3 до недели 160
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем PD15 базальной области легкого
Временное ограничение: Неделя -3 (базовый показатель), неделя 52, неделя 104, неделя 130, неделя 156
|
PD15 базальной области легких, измеренный с помощью компьютерной томографии
|
Неделя -3 (базовый показатель), неделя 52, неделя 104, неделя 130, неделя 156
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем диффузионной способности монооксида углерода (DLco)
Временное ограничение: Недели 26, 52, 78, 104, 130 и 156
|
DLco выполняется в соответствии с рекомендациями Американского торакального общества/Европейского респираторного общества (ATS/ERS)
|
Недели 26, 52, 78, 104, 130 и 156
|
|
Изменения объема форсированного выдоха за 1 секунду по сравнению с исходным уровнем (ОФВ1)
Временное ограничение: Недели 26, 52, 78, 104, 130 и 156
|
ОФВ1 в соответствии с рекомендациями ATS/ERS
|
Недели 26, 52, 78, 104, 130 и 156
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в респираторном опроснике Святого Георгия: минимальное значение = 0, максимальное значение = 100, более высокие баллы указывают на худшее состояние.
Временное ограничение: Недели 26, 52, 78, 104, 130 и 156
|
Инструмент оценки качества жизни, связанного со здоровьем
|
Недели 26, 52, 78, 104, 130 и 156
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в EuroQoL (качество жизни) — 5-й параметр — 5-й уровень (EQ-5D-5L): минимальное значение (для каждого из 5 уровней) = 1, максимальное значение (для каждого из 5 уровней) = 5, более высокие баллы указывают на худшее состояние
Временное ограничение: Недели 26, 52, 78, 104, 130 и 156
|
Инструмент оценки качества жизни, связанный со здоровьем
|
Недели 26, 52, 78, 104, 130 и 156
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 ноября 2013 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 августа 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 января 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 октября 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 ноября 2013 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
13 ноября 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Хроническое заболевание
- Атрибуты болезни
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания дыхательных путей
- Заболевания пищеварительной системы
- Легочные заболевания
- Заболевания легких, обструктивные
- Заболевания печени
- Подкожная эмфизема
- Эмфизема
- Легочные заболевания, хроническая обструктивная
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Патологические состояния, признаки и симптомы
- Легочная эмфизема
- Альфа 1-антитрипсин дефицит
- Терапия
- Маршруты Управления лекарств
- Лекарственная терапия
- Неорганические химические вещества
- Хлорные соединения
- Соединения натрия
- Хлориды
- Соляная кислота
- Инъекции
- Хлорид натрия
- Рецептор Mp альфа1
Другие идентификационные номера исследования
- GTi1201
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .