Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность ингибитора альфа-1-протеиназы (человека), модифицированного процесса (альфа-1 MP) у субъектов с эмфиземой легких из-за дефицита альфа-1-антитрипсина (AATD) (SPARTA)

6 марта 2024 г. обновлено: Grifols Therapeutics LLC

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности и безопасности двух режимов дозирования (60 мг/кг и 120 мг/кг) еженедельного внутривенного введения ингибитора альфа-1 протеиназы (человека) у субъектов с эмфиземой легких из-за дефицита альфа-1-антитрипсина

Это многоцентровое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое клиническое исследование для оценки эффективности и безопасности двух отдельных режимов дозирования Альфа-1 МП по сравнению с плацебо в течение 156 недель (т. е. 3 года) с использованием компьютерной томографии (КТ). легких в качестве основного показателя эффективности. Две исследуемые дозы Alpha-1 MP составляют 60 мг/кг и 120 мг/кг, которые вводят еженедельно посредством внутривенной инфузии в течение 156 недель. Исследование состоит из необязательной фазы предварительного скрининга, фазы скрининга, 156-недельной фазы лечения и визита в конце исследования на 160-й неделе.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

345

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Австралия, 2010
        • St Vincent's Hospital Sydney
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Австралия, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Австралия, 3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
        • Institute for Respiratory Health Inc
  • Бразилия
      • São Paulo, Бразилия, 05403-000
        • Instituto do Coração - Incor- HCFMUSP
    • Sao Paulo
      • Santo André, Sao Paulo, Бразилия, 09060-650
        • Faculdade de Medicina do ABC
      • São Paulo, Sao Paulo, Бразилия, 04023-061
        • UNIFESP - Universidade Federal de São Paulo
  • Дания
      • Arhus C, Дания, 8000
        • Århus Universitetshospital
      • Hellerup, Дания, 2900
        • Gentofte Hospital
  • Канада
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Канада, A1B 3V6
        • Health Sciences Centre
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Канада, B3H3A8
        • Queen Elizabeth Ii Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5T3A11
        • Inspiration Research Limited
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 1051
        • New Zealand Respiratory and Sleep Institute
      • Christchurch, Новая Зеландия, 8013
        • Christchurch Hospital NZ
      • Hamilton, Новая Зеландия, 3240
        • Waikato Hospital
  • Польша
      • Krakow, Польша, 31-066
        • SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warszawa, Польша, 01-138
        • Instytut Gruzlicy i Chorob Pluc w Warszawie
  • Российская Федерация
      • Barnaul, Российская Федерация, 656038
        • SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
      • Yaroslavl, Российская Федерация, 150003
        • SAIH of Yaroslavl region "Clinical Hospital of Emergency Medical Care n.a. N. V. Solovyev
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Соединенные Штаты, 28401
        • Accellacare
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Соединенные Штаты, 75708
        • University of Texas Health Center at Tyler
  • Финляндия
      • Turku, Финляндия, 20520
        • Turku University Central Hospital, Department of Pulmonary Diseases
  • Франция
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Франция, 69500
        • Hôpital Cardio-Vasculaire et Pneumologique Louis Pradel
  • Швеция
      • Göteborg, Швеция, 41345
        • Sahlgrenska sjukhuset
      • Linköping, Швеция, 587 58
        • CTC - Clinical Trial Consultants AB
      • Malmö, Швеция, 20502
        • Skånes Universitetssjukhus, Malmö
      • Stockholm, Швеция, 11361
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
      • Uppsala, Швеция, 752 37
        • CTC Clinical Trial Consultants AB
  • Эстония
      • Tallinn, Эстония, 13419
        • North Estonia Medical Centre Foundation
      • Tartu, Эстония, 51014
        • Tartu University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Иметь задокументированный общий уровень альфа-1-ИП в сыворотке крови < 11 мкМ.
  • Имеют диагноз врожденной AATD с комбинацией аллелей ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) или аллелей "группы риска".
  • Во время скринингового визита (неделя -3) объем форсированного выдоха за 1 секунду после применения бронходилататора (ОФВ1) ≥ 30% и < 80% от ожидаемого, а ОФВ1/форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) < 70% (Глобальная инициатива по хроническим Обструктивная болезнь легких [GOLD] стадия II или III).
  • Иметь диффузионную способность угарного газа (DLCO) ≤ 60% от прогнозируемого (с поправкой на HgB) в течение последних 2 лет ИЛИ наличие эмфиземы легких на КТ в течение последних 2 лет по мнению исследователя.
  • Иметь клинические признаки легочной эмфиземы по решению следователя.

Критерий исключения:

  • Получал аугментационную терапию альфа1-ИП более 1 месяца в течение шести месяцев до скринингового визита.
  • Получил альфа1-ИП аугментационную терапию в течение одного месяца после скринингового визита.
  • У вас было обострение хронической обструктивной болезни легких (ХОБЛ) в течение 5 недель до визита для скрининга или во время фазы скрининга.
  • Неспособность физически (например, не влезть в компьютерный томограф) или психически (например, из-за клаустрофобии) пройти компьютерную томографию.
  • Пересадка легких или печени в анамнезе.
  • Любые операции на легких за последние 2 года (за исключением биопсии легких).
  • В листе ожидания на операции на легких, включая трансплантацию легких.
  • Курение в течение последних 12 месяцев или положительный тест на котинин в моче при скрининге, связанный с курением. Может быть, на замене никотина, включая паровые сигареты.
  • История анафилаксии или тяжелой системной реакции на любой препарат альфа-1-ИП, полученный из плазмы, или другой продукт(ы) крови.
  • Использование системных стероидов выше стабильной дозы, эквивалентной 5 мг/сут преднизолона (т. е. 10 мг каждые 2 дня) в течение 5 недель до визита для скрининга (ингаляционные стероиды не считаются системными стероидами) или во время фазы скрининга.
  • Использование системных или аэрозольных антибиотиков при обострении ХОБЛ в течение 5 недель до визита для скрининга или во время фазы скрининга.
  • Известный селективный или тяжелый дефицит иммуноглобулина А (IgA).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Альфа-1 МП 60 мг/кг
Alpha-1 MP 60 мг/кг вводят еженедельно путем внутривенной инфузии в течение 156 недель.
Биологический: Альфа-1 МП
Другие имена:
  • Проластин-С
Экспериментальный: Альфа-1 МП 120 мг/кг
Alpha-1 MP 120 мг/кг вводят еженедельно путем внутривенной инфузии в течение 156 недель.
Биологический: Альфа-1 МП
Другие имена:
  • Проластин-С
Плацебо Компаратор: Плацебо
0,9% хлорид натрия для инъекций, USP, вводят еженедельно путем внутривенной инфузии в течение 156 недель.
Другой: 0,9% хлорид натрия для инъекций, USP
Другие имена:
  • Физиологический раствор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем всего легкого PD15 (15-я точка процентиля)
Временное ограничение: Неделя -3 (базовый показатель), неделя 52, неделя 104, неделя 130, неделя 156
PD15 всего легкого, измеренный с помощью компьютерной томографии
Неделя -3 (базовый показатель), неделя 52, неделя 104, неделя 130, неделя 156

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нежелательные явления (НЯ)
Временное ограничение: Неделя -3 до недели 160
Мониторинг НЯ
Неделя -3 до недели 160
Серьезные нежелательные явления (СНЯ)
Временное ограничение: Неделя -3 до недели 160
Мониторинг СНЯ
Неделя -3 до недели 160
Прекращение участия в исследовании из-за НЯ
Временное ограничение: Неделя -3 до недели 160
Мониторинг прекращений лечения из-за НЯ
Неделя -3 до недели 160
Тяжелые обострения ХОБЛ
Временное ограничение: Неделя -3 до недели 160
Тяжелые обострения ХОБЛ по критериям Американского торакального общества/Европейского респираторного общества (ATS/ERS) (т. е. обострения ХОБЛ, требующие госпитализации)
Неделя -3 до недели 160
Изменение по сравнению с исходным уровнем PD15 базальной области легкого
Временное ограничение: Неделя -3 (базовый показатель), неделя 52, неделя 104, неделя 130, неделя 156
PD15 базальной области легких, измеренный с помощью компьютерной томографии
Неделя -3 (базовый показатель), неделя 52, неделя 104, неделя 130, неделя 156
Изменение по сравнению с исходным уровнем диффузионной способности монооксида углерода (DLco)
Временное ограничение: Недели 26, 52, 78, 104, 130 и 156
DLco выполняется в соответствии с рекомендациями Американского торакального общества/Европейского респираторного общества (ATS/ERS)
Недели 26, 52, 78, 104, 130 и 156
Изменения объема форсированного выдоха за 1 секунду по сравнению с исходным уровнем (ОФВ1)
Временное ограничение: Недели 26, 52, 78, 104, 130 и 156
ОФВ1 в соответствии с рекомендациями ATS/ERS
Недели 26, 52, 78, 104, 130 и 156
Изменение по сравнению с исходным уровнем в респираторном опроснике Святого Георгия: минимальное значение = 0, максимальное значение = 100, более высокие баллы указывают на худшее состояние.
Временное ограничение: Недели 26, 52, 78, 104, 130 и 156
Инструмент оценки качества жизни, связанного со здоровьем
Недели 26, 52, 78, 104, 130 и 156
Изменение по сравнению с исходным уровнем в EuroQoL (качество жизни) — 5-й параметр — 5-й уровень (EQ-5D-5L): минимальное значение (для каждого из 5 уровней) = 1, максимальное значение (для каждого из 5 уровней) = 5, более высокие баллы указывают на худшее состояние
Временное ограничение: Недели 26, 52, 78, 104, 130 и 156
Инструмент оценки качества жизни, связанный со здоровьем
Недели 26, 52, 78, 104, 130 и 156

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Grifols Therapeutics LLC

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 ноября 2013 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 августа 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 октября 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 ноября 2013 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

13 ноября 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GTi1201

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Альфа-1 МП

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Latvia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться