Alfa1-proteinaasin estäjän (ihminen), modifioidun prosessin (alfa-1 MP) teho ja turvallisuus potilailla, joilla on alfa1-antitrypsiinipuutoksesta (AATD) johtuva keuhkoemfyseema (SPARTA)
torstai 18. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Grifols Therapeutics LLC
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin kahden viikoittaisen suonensisäisen alfa1-proteinaasin estäjän (ihminen) annoksen (60 mg/kg ja 120 mg/kg) tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on alfa1-puutoksen vastaisesta lääkkeestä johtuva keuhkoemfyseema
Tämä on monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu kliininen tutkimus, jossa arvioidaan Alpha-1 MP:n kahden erillisen annostusohjelman tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna 156 viikon (eli 3 vuoden) ajan tietokonetomografialla (CT) keuhkot tehon pääasiallisena mittana.
Kaksi testattavaa Alpha-1 MP -annosta ovat 60 mg/kg ja 120 mg/kg annettuna viikoittain IV-infuusiona 156 viikon ajan.
Tutkimus koostuu valinnaisesta esiseulontavaiheesta, seulontavaiheesta, 156 viikon hoitovaiheesta ja tutkimuskäynnin päättymisestä viikolla 160.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
345
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Buenos Aires
-
Vicente López, Buenos Aires, Argentiina, B1602DOH
- Grifols Investigative site
-
-
Córdoba Province
-
Córdoba, Córdoba Province, Argentiina, 5000
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2010
- Grifols Investigative site
-
-
Queensland
-
Chermside, Queensland, Australia, 4032
- Grifols Investigative site
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Grifols Investigative site
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- Grifols Investigative site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
São Paulo
-
Santo André, São Paulo, Brasilia, 09060-650
- Grifols Investigative site
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 04023-061
- Grifols Investigative site
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 05403-000
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Espanja, 33011
- Grifols Investigative site
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Espanja, 48903
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
- Grifols Investigative site
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H3A8
- Grifols Investigative site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T3A11
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Chisinau, Moltova, 2025
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 31-066
- Grifols Investigative site
-
Warsaw, Puola, 01-138
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Gironde
-
Pessac, Gironde, Ranska, 33604
- Grifols Investigative site
-
-
Rhone
-
Bron, Rhone, Ranska, 69500
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Oradea, Romania, 410176
- Grifols Investigative site
-
Timișoara, Romania, 300312
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Ruotsi, 41345
- Grifols Investigative site
-
Linköping, Ruotsi, 587 58
- Grifols Investigative site
-
Malmö, Ruotsi, 20502
- Grifols Investigative site
-
Stockholm, Ruotsi, 11361
- Grifols Investigative site
-
Uppsala, Ruotsi, 752 37
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Homburg Saar, Saksa, 66421
- Grifols Investigative site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Saksa, 69126
- Grifols Investigative site
-
-
Hesse
-
Marburg, Hesse, Saksa, 35043
- Grifols Investigative site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Saksa, 45239
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Turku, Suomi, 20520
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Arhus C, Tanska, 8000
- Grifols Investigative site
-
Hellerup, Tanska, 2900
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 1051
- Grifols Investigative site
-
Christchurch, Uusi Seelanti, 8013
- Grifols Investigative site
-
Hamilton, Uusi Seelanti, 3240
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Barnaul, Venäjä, 656038
- Grifols Investigative site
-
Moscow, Venäjä, 105077
- Grifols Investigative site
-
Yaroslavl, Venäjä, 150003
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Tallinn, Viro, 13419
- Grifols Investigative site
-
Tartu, Viro, 51014
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Grifols Investigative site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- Grifols Investigative site
-
Leesburg, Florida, Yhdysvallat, 34748
- Grifols Investigative site
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Grifols Investigative site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Grifols Investigative site
-
-
North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Yhdysvallat, 28401
- Grifols Investigative site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Grifols Investigative site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Grifols Investigative site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Grifols Investigative site
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75708
- Grifols Investigative site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Dokumentoitu kokonaisalfa1-PI- seerumin taso on < 11 µM.
- Sinulla on synnynnäinen AATD-diagnoosi ZZ-, SZ-, Z(nolla), (nolla)(null), S(nolla) tai "riski"-alleelien alleeliyhdistelmällä.
- Seulontakäynnillä (viikko -3) pitää keuhkoputkien laajentamisen jälkeinen pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) ≥ 30 % ja < 80 % ennustetusta ja FEV1/pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) < 70 % (Global Initiative for Chronic Obstruktiivinen keuhkosairaus [GOLD] vaihe II tai III).
- Sinulla on hiilimonoksidin hajotuskyky (DLCO) ≤ 60 % ennustetusta (korjattu HgB:lle) viimeisen 2 vuoden aikana TAI näyttöä keuhkoemfyseemasta TT-skannauksessa viimeisen 2 vuoden aikana tutkijan arvion mukaan.
- Sinulla on kliinisiä todisteita keuhkoemfyseemasta tutkijan arvion mukaan.
Poissulkemiskriteerit:
- Hän on saanut alfa1-PI:n augmentaatiohoitoa yli kuukauden ajan seulontakäyntiä edeltäneiden kuuden kuukauden aikana.
- Hän on saanut alfa1-PI- augmentaatiohoitoa kuukauden sisällä seulontakäynnistä.
- Hänellä on ollut kroonisen obstruktiivisen keuhkosairauden (COPD) paheneminen 5 viikon aikana ennen seulontakäyntiä tai seulontavaiheen aikana.
- Ei pysty fyysisesti (esim. ei mahdu TT-skannerin sisään) tai henkisesti (esim. klaustrofobinen) TT-kuvaukseen.
- Aiempi keuhkon- tai maksansiirto.
- Mikä tahansa keuhkoleikkaus viimeisen 2 vuoden aikana (pois lukien keuhkobiopsia).
- Jonotuslistalla keuhkoleikkaukseen, mukaan lukien keuhkonsiirto.
- Tupakointi viimeisen 12 kuukauden aikana tai positiivinen virtsan kotiniinitesti seulonnassa, joka johtuu tupakoinnista. Ehkä nikotiinikorvaus, mukaan lukien höyrysavukkeet.
- Aiempi anafylaksia tai vakava systeeminen vaste mille tahansa plasmasta peräisin olevalle alfa1-PI-valmisteelle tai muulle verituotteelle.
- Systeemisten steroidien käyttö, joka ylittää vakaan annoksen 5 mg/vrk prednisonia (eli 10 mg joka 2. päivä) seulontakäyntiä edeltäneiden 5 viikon aikana (inhaloitavia steroideja ei pidetä systeemisinä steroideina) tai seulontavaiheen aikana.
- Systeemisten tai aerosolimuotoisten antibioottien käyttö COPD:n pahenemiseen 5 viikon aikana ennen seulontakäyntiä tai seulontavaiheen aikana.
- Tunnettu selektiivinen tai vaikea immunoglobuliini A:n (IgA) puutos.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Alfa-1 MP 60 mg/kg
Alfa-1 MP 60 mg/kg annettuna viikoittain IV-infuusiona 156 viikon ajan
|
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Alfa-1 MP 120 mg/kg
Alfa-1 MP 120 mg/kg annettuna viikoittain IV-infuusiona 156 viikon ajan
|
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
0,9 % natriumkloridi injektiota varten, USP, annettu viikoittain IV-infuusiona 156 viikon ajan
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Koko keuhkon PD15:n muutos lähtötasosta (15. prosenttipiste)
Aikaikkuna: Viikko -3 (perusmitta), viikko 52, viikko 104, viikko 130, viikko 156
|
Koko keuhkojen PD15 mitattu CT-skannauksella
|
Viikko -3 (perusmitta), viikko 52, viikko 104, viikko 130, viikko 156
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumat (AE)
Aikaikkuna: Viikko -3 - viikko 160
|
AE:n seuranta
|
Viikko -3 - viikko 160
|
|
Vakavat haittatapahtumat (SAE)
Aikaikkuna: Viikko -3 - viikko 160
|
SAE:n seuranta
|
Viikko -3 - viikko 160
|
|
Tutkimuksen keskeyttäminen haittavaikutusten vuoksi
Aikaikkuna: Viikko -3 - viikko 160
|
AE:n aiheuttamien keskeytysten seuranta
|
Viikko -3 - viikko 160
|
|
Vaikeat COPD:n pahenemisvaiheet
Aikaikkuna: Viikko -3 - viikko 160
|
Vaikeat keuhkoahtaumatautien pahenemisvaiheet American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) -kriteerien mukaisesti (eli keuhkoahtaumatautien pahenemisvaiheet, jotka vaativat sairaalahoitoa)
|
Viikko -3 - viikko 160
|
|
Muutos perustasosta keuhkojen perusalueen PD15:ssä
Aikaikkuna: Viikko -3 (perusmitta), viikko 52, viikko 104, viikko 130, viikko 156
|
Keuhkojen tyvialueen PD15 mitataan CT-skannauksella
|
Viikko -3 (perusmitta), viikko 52, viikko 104, viikko 130, viikko 156
|
|
Muutos perustasosta hiilimonoksidin hajotuskapasiteetissa (DLco)
Aikaikkuna: Viikot 26, 52, 78, 104, 130 ja 156
|
DLco suoritettiin American Thoracic Society/European Respiratory Societyn (ATS/ERS) ohjeiden mukaisesti
|
Viikot 26, 52, 78, 104, 130 ja 156
|
|
Muutokset lähtötasosta pakotetun uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: Viikot 26, 52, 78, 104, 130 ja 156
|
FEV1 suoritettiin ATS/ERS-ohjeiden mukaisesti
|
Viikot 26, 52, 78, 104, 130 ja 156
|
|
Muutos lähtötasosta Saint Georgen hengityskyselyssä: Minimiarvo = 0, maksimiarvo = 100, korkeammat pisteet osoittavat huonompaa tilaa
Aikaikkuna: Viikot 26, 52, 78, 104, 130 ja 156
|
Terveyteen liittyvä elämänlaadun arviointityökalu
|
Viikot 26, 52, 78, 104, 130 ja 156
|
|
Muutos lähtötasosta EuroQoL:ssa (elämänlaatu) - 5 Dimension - 5 Taso (EQ-5D-5L): Minimiarvo (jokaiselle viidestä tasosta) = 1, maksimiarvo (jokaiselle viidestä tasosta) = 5, korkeammat pisteet osoittavat huonompaa tilaa
Aikaikkuna: Viikot 26, 52, 78, 104, 130 ja 156
|
Terveyteen liittyvä elämänlaadun arviointityökalu
|
Viikot 26, 52, 78, 104, 130 ja 156
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 1. marraskuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. elokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. tammikuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 28. lokakuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 7. marraskuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Keskiviikko 13. marraskuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 23. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Krooninen sairaus
- Sairauden ominaisuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Keuhkosairaudet, obstruktiiviset
- Maksasairaudet
- Ihonalainen emfyseema
- Emfyseema
- Keuhkosairaus, krooninen obstruktiivinen
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Keuhkoemfyseema
- Alfa 1-Antitryrypsiinin puute
- Terapeuttiset lääkkeet
- Lämpötilahallinnon reitit
- Lääkehoito
- Epäorgaaniset kemikaalit
- Klooriyhdisteet
- Natriumyhdisteet
- Kloridit
- Suolahappo
- Injektiot
- Natriumkloridi
- MP Alpha1 -reseptori
Muut tutkimustunnusnumerot
- GTi1201
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .