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Alpha1-蛋白酶抑制剂（人）、改良工艺（Alpha-1 MP）在因 Alpha1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 引起的肺气肿患者中的疗效和安全性 (SPARTA)

2026年6月18日 更新者：Grifols Therapeutics LLC

一项随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估两种剂量方案（60 mg/kg 和 120 mg/kg）每周静脉注射 Alpha1 蛋白酶抑制剂（人）对因 Alpha1 抗胰蛋白酶缺乏症导致肺气肿的受试者的疗效和安全性

这是一项多中心、随机、安慰剂对照、双盲临床研究，使用计算机断层扫描 (CT) 评估两种单独剂量方案的 Alpha-1 MP 与安慰剂的疗效和安全性，为期 156 周（即 3 年）肺作为疗效的主要衡量标准。 待测试的两种 Alpha-1 MP 剂量为 60 mg/kg 和 120 mg/kg，每周通过 IV 输注给药，持续 156 周。 该研究包括一个可选的预筛选阶段、筛选阶段、156 周的治疗阶段和第 160 周的研究结束访视。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

345

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Arhus C、丹麦、8000
        • Grifols Investigative site
      • Hellerup、丹麦、2900
        • Grifols Investigative site
  • 俄罗斯
      • Barnaul、俄罗斯、656038
        • Grifols Investigative site
      • Moscow、俄罗斯、105077
        • Grifols Investigative site
      • Yaroslavl、俄罗斯、150003
        • Grifols Investigative site
  • 加拿大
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's、Newfoundland and Labrador、加拿大、A1B 3V6
        • Grifols Investigative site
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3H3A8
        • Grifols Investigative site
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5T3A11
        • Grifols Investigative site
  • 巴西
    • São Paulo
      • Santo André、São Paulo、巴西、09060-650
        • Grifols Investigative site
      • São Paulo、São Paulo、巴西、04023-061
        • Grifols Investigative site
      • São Paulo、São Paulo、巴西、05403-000
        • Grifols Investigative site
  • 德国
      • Homburg Saar、德国、66421
        • Grifols Investigative site
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg、Baden-Wurttemberg、德国、69126
        • Grifols Investigative site
    • Hesse
      • Marburg、Hesse、德国、35043
        • Grifols Investigative site
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen、North Rhine-Westphalia、德国、45239
        • Grifols Investigative site
  • 摩尔多瓦
      • Chisinau、摩尔多瓦、2025
        • Grifols Investigative site
  • 新西兰
      • Auckland、新西兰、1051
        • Grifols Investigative site
      • Christchurch、新西兰、8013
        • Grifols Investigative site
      • Hamilton、新西兰、3240
        • Grifols Investigative site
  • 法国
    • Gironde
      • Pessac、Gironde、法国、33604
        • Grifols Investigative site
    • Rhone
      • Bron、Rhone、法国、69500
        • Grifols Investigative site
  • 波兰
      • Krakow、波兰、31-066
        • Grifols Investigative site
      • Warsaw、波兰、01-138
        • Grifols Investigative site
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Sydney、New South Wales、澳大利亚、2010
        • Grifols Investigative site
    • Queensland
      • Chermside、Queensland、澳大利亚、4032
        • Grifols Investigative site
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、澳大利亚、5000
        • Grifols Investigative site
    • Victoria
      • Fitzroy、Victoria、澳大利亚、3065
        • Grifols Investigative site
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、澳大利亚、6009
        • Grifols Investigative site
  • 爱沙尼亚
      • Tallinn、爱沙尼亚、13419
        • Grifols Investigative site
      • Tartu、爱沙尼亚、51014
        • Grifols Investigative site
  • 瑞典
      • Gothenburg、瑞典、41345
        • Grifols Investigative site
      • Linköping、瑞典、587 58
        • Grifols Investigative site
      • Malmö、瑞典、20502
        • Grifols Investigative site
      • Stockholm、瑞典、11361
        • Grifols Investigative site
      • Uppsala、瑞典、752 37
        • Grifols Investigative site
  • 罗马尼亚
      • Oradea、罗马尼亚、410176
        • Grifols Investigative site
      • Timișoara、罗马尼亚、300312
        • Grifols Investigative site
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85013
        • Grifols Investigative site
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • Grifols Investigative site
      • Leesburg、Florida、美国、34748
        • Grifols Investigative site
      • Miami、Florida、美国、33136
        • Grifols Investigative site
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • Grifols Investigative site
    • North Carolina
      • Wilmington、North Carolina、美国、28401
        • Grifols Investigative site
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Grifols Investigative site
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Grifols Investigative site
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Grifols Investigative site
    • Texas
      • Tyler、Texas、美国、75708
        • Grifols Investigative site
  • 芬兰
      • Turku、芬兰、20520
        • Grifols Investigative site
  • 西班牙
    • Principality of Asturias
      • Oviedo、Principality of Asturias、西班牙、33011
        • Grifols Investigative site
    • Vizcaya
      • Barakaldo、Vizcaya、西班牙、48903
        • Grifols Investigative site
  • 阿根廷
    • Buenos Aires
      • Vicente López、Buenos Aires、阿根廷、B1602DOH
        • Grifols Investigative site
    • Córdoba Province
      • Córdoba、Córdoba Province、阿根廷、5000
        • Grifols Investigative site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 70年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 记录的总 alpha1-PI 血清水平 < 11 µM。
  • 诊断为具有 ZZ、SZ、Z(null)、(null)(null)、S(null) 或“有风险”等位基因的等位基因组合的先天性 AATD。
  • 在筛选（第 -3 周）访视时，支气管扩张剂后第 1 秒用力呼气量 (FEV1) ≥ 30% 且 < 预测值的 80% 并且 FEV1/用力肺活量 (FVC) < 70%（慢性病全球倡议阻塞性肺病 [GOLD] II 或 III 期）。
  • 根据研究者的判断，在过去 2 年内一氧化碳扩散能力 (DLCO) ≤ 预测值的 60%（针对 HgB 校正）或 CT 扫描显示肺气肿的证据在过去 2 年内。
  • 根据研究者的判断，有肺气肿的临床证据。

排除标准：

  • 在筛选访问之前的六个月内已经接受了超过 1 个月的 alpha1-PI 增强治疗。
  • 在筛选访问的一个月内接受了 alpha1-PI 增强治疗。
  • 在筛选访视前 5 周内或筛选阶段期间患有慢性阻塞性肺病 (COPD) 恶化。
  • 无法在身体上（例如，无法适应 CT 扫描仪）或精神上（例如，幽闭恐惧症）进行 CT 扫描。
  • 肺或肝移植史。
  • 过去 2 年内进行过任何肺部手术（不包括肺活检）。
  • 在肺部手术等候名单上，包括肺移植。
  • 在过去 12 个月内吸烟或筛查时因吸烟导致的尿可替宁检测呈阳性。 也许是尼古丁替代品，包括蒸汽香烟。
  • 对任何血浆衍生的 alpha1-PI 制剂或其他血液制品有过敏反应或严重全身反应史。
  • 在筛选访问之前的 5 周内（吸入类固醇不被视为全身性类固醇）或在筛选阶段使用超过稳定剂量相当于 5 毫克/天泼尼松（即每 2 天 10 毫克）的全身性类固醇。
  • 在筛选访视前 5 周内或筛选阶段使用全身或雾化抗生素治疗 COPD 恶化。
  • 已知的选择性或严重的免疫球蛋白 A (IgA) 缺乏症。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Alpha-1 MP 60 毫克/千克
Alpha-1 MP 60 mg/kg 每周通过静脉输注给药，持续 156 周
生物：Alpha-1 MP
其他名称：
  • 前列腺素C
实验性的：Alpha-1 MP 120 毫克/千克
Alpha-1 MP 120 mg/kg 每周通过静脉输注给药，持续 156 周
生物：Alpha-1 MP
其他名称：
  • 前列腺素C
安慰剂比较：安慰剂
注射用 0.9% 氯化钠，USP，每周通过静脉输注给药，持续 156 周
其他：0.9% 注射用氯化钠，USP
其他名称：
  • 盐水

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
全肺 PD15 相对于基线的变化（第 15 个百分位点）
大体时间：第 -3 周（基线测量）、第 52 周、第 104 周、第 130 周、第 156 周
通过 CT 扫描测量全肺 PD15
第 -3 周（基线测量）、第 52 周、第 104 周、第 130 周、第 156 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件 (AE)
大体时间：第 -3 周到第 160 周
不良事件的监测
第 -3 周到第 160 周
严重不良事件 (SAE)
大体时间：第 -3 周到第 160 周
SAE 的监测
第 -3 周到第 160 周
因不良事件而中止研究
大体时间：第 -3 周到第 160 周
监测因 AE 导致的停药
第 -3 周到第 160 周
严重的 COPD 恶化
大体时间：第 -3 周到第 160 周
美国胸科学会/欧洲呼吸学会 (ATS/ERS) 标准定义的严重 COPD 恶化（即需要住院治疗的 COPD 恶化）
第 -3 周到第 160 周
基底肺区 PD15 相对于基线的变化
大体时间：第 -3 周（基线测量）、第 52 周、第 104 周、第 130 周、第 156 周
通过 CT 扫描测量肺底部区域的 PD15
第 -3 周（基线测量）、第 52 周、第 104 周、第 130 周、第 156 周
一氧化碳扩散能力 (DLco) 相对于基线的变化
大体时间：第 26、52、78、104、130 和 156 周
DLco 根据美国胸科协会/欧洲呼吸协会 (ATS/ERS) 指南执行
第 26、52、78、104、130 和 156 周
1 秒内用力呼气量 (FEV1) 相对于基线的变化
大体时间：第 26、52、78、104、130 和 156 周
FEV1 根据 ATS/ERS 指南执行
第 26、52、78、104、130 和 156 周
圣乔治呼吸问卷相对于基线的变化：最小值 = 0，最大值 = 100，分数越高表示情况越差
大体时间：第 26、52、78、104、130 和 156 周
健康相关生活质量评估工具
第 26、52、78、104、130 和 156 周
EuroQoL（生活质量）的基线变化 - 5 维 - 5 级 (EQ-5D-5L)：最小值（5 个级别中的每一个）= 1，最大值（5 个级别中的每一个） = 5，分数越高表示情况越差
大体时间：第 26、52、78、104、130 和 156 周
健康相关生活质量评估工具
第 26、52、78、104、130 和 156 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Grifols Therapeutics LLC

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2013年11月1日

初级完成 (估计的)

2026年8月1日

研究完成 (估计的)

2027年1月1日

研究注册日期

首次提交

2013年10月28日

首先提交符合 QC 标准的

2013年11月7日

首次发布 (估计的)

2013年11月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月18日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GTi1201

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