Efficacité et innocuité de l'inhibiteur de l'alpha1-protéinase (humain), processus modifié (Alpha-1 MP) chez les sujets atteints d'emphysème pulmonaire dû à un déficit en alpha1 antitrypsine (AATD) (SPARTA)
18 juin 2026 mis à jour par: Grifols Therapeutics LLC
Une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de schémas posologiques à deux doses (60 mg/kg et 120 mg/kg) d'inhibiteur de la protéinase alpha1 intraveineuse hebdomadaire (humain) chez des sujets atteints d'emphysème pulmonaire dû à un déficit en alpha1 antitrypsine
Il s'agit d'une étude clinique multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo et en double aveugle visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de deux schémas posologiques distincts d'Alpha-1 MP par rapport à un placebo pendant 156 semaines (c'est-à-dire 3 ans) en utilisant la tomodensitométrie (CT) des poumons comme principale mesure d'efficacité.
Les deux doses d'Alpha-1 MP à tester sont de 60 mg/kg et 120 mg/kg administrées hebdomadairement par perfusion IV pendant 156 semaines.
L'étude consiste en une phase de présélection facultative, une phase de dépistage, une phase de traitement de 156 semaines et une visite de fin d'étude à la semaine 160.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
345
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Homburg Saar, Allemagne, 66421
- Grifols Investigative site
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Baden-Wurttemberg
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Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 69126
- Grifols Investigative site
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Hesse
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Marburg, Hesse, Allemagne, 35043
- Grifols Investigative site
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North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 45239
- Grifols Investigative site
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Buenos Aires
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Vicente López, Buenos Aires, Argentine, B1602DOH
- Grifols Investigative site
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Córdoba Province
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Córdoba, Córdoba Province, Argentine, 5000
- Grifols Investigative site
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australie, 2010
- Grifols Investigative site
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Queensland
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Chermside, Queensland, Australie, 4032
- Grifols Investigative site
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australie, 5000
- Grifols Investigative site
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Victoria
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Fitzroy, Victoria, Australie, 3065
- Grifols Investigative site
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
- Grifols Investigative site
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São Paulo
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Santo André, São Paulo, Brésil, 09060-650
- Grifols Investigative site
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São Paulo, São Paulo, Brésil, 04023-061
- Grifols Investigative site
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São Paulo, São Paulo, Brésil, 05403-000
- Grifols Investigative site
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Newfoundland and Labrador
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St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
- Grifols Investigative site
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H3A8
- Grifols Investigative site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5T3A11
- Grifols Investigative site
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Arhus C, Danemark, 8000
- Grifols Investigative site
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Hellerup, Danemark, 2900
- Grifols Investigative site
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Principality of Asturias
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Oviedo, Principality of Asturias, Espagne, 33011
- Grifols Investigative site
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Vizcaya
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Barakaldo, Vizcaya, Espagne, 48903
- Grifols Investigative site
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Tallinn, Estonie, 13419
- Grifols Investigative site
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Tartu, Estonie, 51014
- Grifols Investigative site
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Turku, Finlande, 20520
- Grifols Investigative site
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Gironde
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Pessac, Gironde, France, 33604
- Grifols Investigative site
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Rhone
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Bron, Rhone, France, 69500
- Grifols Investigative site
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Chisinau, Moldavie, 2025
- Grifols Investigative site
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Auckland, Nouvelle-Zélande, 1051
- Grifols Investigative site
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Christchurch, Nouvelle-Zélande, 8013
- Grifols Investigative site
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Hamilton, Nouvelle-Zélande, 3240
- Grifols Investigative site
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Krakow, Pologne, 31-066
- Grifols Investigative site
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Warsaw, Pologne, 01-138
- Grifols Investigative site
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Oradea, Roumanie, 410176
- Grifols Investigative site
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Timișoara, Roumanie, 300312
- Grifols Investigative site
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Barnaul, Russie, 656038
- Grifols Investigative site
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Moscow, Russie, 105077
- Grifols Investigative site
-
Yaroslavl, Russie, 150003
- Grifols Investigative site
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Gothenburg, Suède, 41345
- Grifols Investigative site
-
Linköping, Suède, 587 58
- Grifols Investigative site
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Malmö, Suède, 20502
- Grifols Investigative site
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Stockholm, Suède, 11361
- Grifols Investigative site
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Uppsala, Suède, 752 37
- Grifols Investigative site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
- Grifols Investigative site
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- Grifols Investigative site
-
Leesburg, Florida, États-Unis, 34748
- Grifols Investigative site
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Grifols Investigative site
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Missouri
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St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Grifols Investigative site
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North Carolina
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Wilmington, North Carolina, États-Unis, 28401
- Grifols Investigative site
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Grifols Investigative site
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Grifols Investigative site
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Grifols Investigative site
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Texas
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Tyler, Texas, États-Unis, 75708
- Grifols Investigative site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Avoir un niveau sérique total d'alpha1-PI documenté < 11 µM.
- Avoir un diagnostic d'AATD congénital avec une combinaison allélique d'allèles ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) ou "à risque".
- Lors de la visite de dépistage (semaine -3), avoir un volume expiratoire forcé post-bronchodilatateur en 1 seconde (FEV1) ≥ 30 % et < 80 % de la valeur théorique et FEV1/capacité vitale forcée (FVC) < 70 % (Global Initiative for Chronic Maladie pulmonaire obstructive [GOLD] stade II ou III).
- Avoir une capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLCO) ≤ 60 % de la valeur prédite (corrigée pour HgB) au cours des 2 dernières années OU preuve d'emphysème pulmonaire au scanner au cours des 2 dernières années selon le jugement de l'investigateur.
- Avoir des preuves cliniques d'emphysème pulmonaire selon le jugement de l'enquêteur.
Critère d'exclusion:
- A reçu une thérapie d'augmentation alpha1-PI pendant plus d'un mois au cours des six mois précédant la visite de dépistage.
- A reçu une thérapie d'augmentation alpha1-PI dans le mois suivant la visite de dépistage.
- A eu une exacerbation de la maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC) dans les 5 semaines précédant la visite de dépistage ou pendant la phase de dépistage.
- Incapable physiquement (par exemple, incapable de rentrer dans le scanner) ou mentalement (par exemple, claustrophobe) subir un scanner.
- Antécédents de transplantation pulmonaire ou hépatique.
- Toute chirurgie pulmonaire au cours des 2 dernières années (hors biopsie pulmonaire).
- Sur la liste d'attente pour une chirurgie pulmonaire, y compris une greffe pulmonaire.
- Tabagisme au cours des 12 derniers mois ou test de cotinine urinaire positif lors du dépistage dû au tabagisme. Peut-être sur le remplacement de la nicotine, y compris les cigarettes à vapeur.
- Antécédents d'anaphylaxie ou de réponse systémique sévère à toute préparation d'alpha1-PI dérivée du plasma ou à d'autres produits sanguins.
- Utilisation de stéroïdes systémiques au-dessus d'une dose stable équivalente à 5 mg/jour de prednisone (c'est-à-dire 10 mg tous les 2 jours) dans les 5 semaines précédant la visite de dépistage (les stéroïdes inhalés ne sont pas considérés comme des stéroïdes systémiques) ou pendant la phase de dépistage.
- Utilisation d'antibiotiques systémiques ou en aérosol pour une exacerbation de la MPOC dans les 5 semaines précédant la visite de dépistage ou pendant la phase de dépistage.
- Déficit sélectif ou sévère connu en immunoglobuline A (IgA).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Alpha-1 MP 60 mg/kg
Alpha-1 MP 60 mg/kg administré chaque semaine par perfusion IV pendant 156 semaines
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Autres noms:
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Expérimental: Alpha-1 MP 120 mg/kg
Alpha-1 MP 120 mg/kg administré chaque semaine par perfusion IV pendant 156 semaines
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Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
Chlorure de sodium à 0,9 % pour injection, USP, administré chaque semaine par perfusion IV pendant 156 semaines
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Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport à la ligne de base dans la PD15 du poumon entier (15e point centile)
Délai: Semaine -3 (mesure de base), Semaine 52, Semaine 104, Semaine 130, Semaine 156
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Poumon entier PD15 mesuré par scanner
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Semaine -3 (mesure de base), Semaine 52, Semaine 104, Semaine 130, Semaine 156
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Événements indésirables (EI)
Délai: Semaine -3 à Semaine 160
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Surveillance des EI
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Semaine -3 à Semaine 160
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Événements indésirables graves (EIG)
Délai: Semaine -3 à Semaine 160
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Surveillance des SAE
|
Semaine -3 à Semaine 160
|
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Abandons de l'étude en raison d'EI
Délai: Semaine -3 à Semaine 160
|
Surveillance des arrêts pour cause d'EI
|
Semaine -3 à Semaine 160
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Exacerbations graves de MPOC
Délai: Semaine -3 à Semaine 160
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Exacerbations sévères de MPOC telles que définies par les critères de l'American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) (c.-à-d. exacerbations de MPOC nécessitant une hospitalisation)
|
Semaine -3 à Semaine 160
|
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Changement par rapport à la ligne de base dans PD15 de la région pulmonaire basale
Délai: Semaine -3 (mesure de base), Semaine 52, Semaine 104, Semaine 130, Semaine 156
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PD15 de la région pulmonaire basale mesurée par scanner
|
Semaine -3 (mesure de base), Semaine 52, Semaine 104, Semaine 130, Semaine 156
|
|
Changement par rapport à la ligne de base de la capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLco)
Délai: Semaines 26, 52, 78, 104, 130 et 156
|
DLco réalisée conformément aux directives de l'American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS)
|
Semaines 26, 52, 78, 104, 130 et 156
|
|
Changements par rapport à la ligne de base du volume expiratoire maximal en 1 seconde (FEV1)
Délai: Semaines 26, 52, 78, 104, 130 et 156
|
VEMS effectué selon les directives ATS/ERS
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Semaines 26, 52, 78, 104, 130 et 156
|
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Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire respiratoire de Saint George : valeur minimale = 0, valeur maximale = 100, des scores plus élevés indiquent un état pire
Délai: Semaines 26, 52, 78, 104, 130 et 156
|
Outil d'évaluation de la qualité de vie liée à la santé
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Semaines 26, 52, 78, 104, 130 et 156
|
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'EuroQoL (Quality of Life) - 5 Dimension - 5 Level (EQ-5D-5L) : Valeur minimale (pour chacun des 5 niveaux) = 1, valeur maximale (pour chacun des 5 niveaux) = 5, des scores plus élevés indiquent une condition pire
Délai: Semaines 26, 52, 78, 104, 130 et 156
|
Outil d'évaluation de la qualité de vie liée à la santé
|
Semaines 26, 52, 78, 104, 130 et 156
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 novembre 2013
Achèvement primaire (Estimé)
1 août 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 janvier 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
28 octobre 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
7 novembre 2013
Première publication (Estimé)
13 novembre 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
23 juin 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladie chronique
- Attributs de la maladie
- Maladies génétiques, innées
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies du système digestif
- Maladies pulmonaires
- Maladies pulmonaires obstructives
- Maladies du foie
- Emphysème sous-cutané
- Emphysème
- Maladie pulmonaire obstructive chronique
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- Emphysème pulmonaire
- carence en alpha 1-assine
- Thérapeutique
- Voies d'administration du médicament
- Pharmacothérapie
- Produits chimiques inorganiques
- Composés de chlore
- Composés de sodium
- Chlorures
- Acide chlorhydrique
- Injections
- Chlorure de sodium
- Récepteur Mp alpha1
Autres numéros d'identification d'étude
- GTi1201
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