Eficácia e Segurança do Inibidor de Alfa1-Proteínase (Humano), Processo Modificado (Alfa-1 MP) em Indivíduos com Enfisema Pulmonar Devido à Deficiência de Alfa1 Antitripsina (AATD) (SPARTA)
6 de março de 2024 atualizado por: Grifols Therapeutics LLC
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança de regimes de duas doses (60 mg/kg e 120 mg/kg) de Inibidor intravenoso semanal de alfa1 proteinase (humano) em indivíduos com enfisema pulmonar devido à deficiência de alfa1 antitripsina
Este é um estudo clínico multicêntrico, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego para avaliar a eficácia e segurança de dois regimes de dosagem separados de Alpha-1 MP versus placebo por 156 semanas (ou seja, 3 anos) usando tomografia computadorizada (TC) dos pulmões como a principal medida de eficácia.
As duas doses de Alpha-1 MP a serem testadas são 60 mg/kg e 120 mg/kg administradas semanalmente por infusão IV por 156 semanas.
O estudo consiste em uma fase opcional de pré-triagem, Fase de Triagem, uma Fase de Tratamento de 156 semanas e uma Visita de Fim do Estudo na Semana 160.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
345
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Austrália, 2010
- St Vincent's Hospital Sydney
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Queensland
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Chermside, Queensland, Austrália, 4032
- The Prince Charles Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Austrália, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
- Institute for Respiratory Health Inc
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São Paulo, Brasil, 05403-000
- Instituto do Coração - Incor- HCFMUSP
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Sao Paulo
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Santo André, Sao Paulo, Brasil, 09060-650
- Faculdade de Medicina do ABC
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São Paulo, Sao Paulo, Brasil, 04023-061
- UNIFESP - Universidade Federal de São Paulo
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Newfoundland and Labrador
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St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá, A1B 3V6
- Health Sciences Centre
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H3A8
- Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5T3A11
- Inspiration Research Limited
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Arhus C, Dinamarca, 8000
- Århus Universitetshospital
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Hellerup, Dinamarca, 2900
- Gentofte Hospital
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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North Carolina
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Wilmington, North Carolina, Estados Unidos, 28401
- Accellacare
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
- University of Texas Health Center at Tyler
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Tallinn, Estônia, 13419
- North Estonia Medical Centre Foundation
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Tartu, Estônia, 51014
- Tartu University Hospital
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Barnaul, Federação Russa, 656038
- SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
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Yaroslavl, Federação Russa, 150003
- SAIH of Yaroslavl region "Clinical Hospital of Emergency Medical Care n.a. N. V. Solovyev
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Turku, Finlândia, 20520
- Turku University Central Hospital, Department of Pulmonary Diseases
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Rhone
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Bron, Rhone, França, 69500
- Hôpital Cardio-Vasculaire et Pneumologique Louis Pradel
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Auckland, Nova Zelândia, 1051
- New Zealand Respiratory and Sleep Institute
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Christchurch, Nova Zelândia, 8013
- Christchurch Hospital NZ
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Hamilton, Nova Zelândia, 3240
- Waikato Hospital
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Krakow, Polônia, 31-066
- SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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Warszawa, Polônia, 01-138
- Instytut Gruzlicy i Chorob Pluc w Warszawie
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Göteborg, Suécia, 41345
- Sahlgrenska Sjukhuset
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Linköping, Suécia, 587 58
- CTC - Clinical Trial Consultants AB
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Malmö, Suécia, 20502
- Skånes Universitetssjukhus, Malmö
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Stockholm, Suécia, 11361
- Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
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Uppsala, Suécia, 752 37
- CTC Clinical Trial Consultants AB
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Ter um nível sérico total de alfa1-PI documentado < 11 µM.
- Ter um diagnóstico de AATD congênita com uma combinação alélica de alelos ZZ, SZ, Z(nulo), (nulo)(nulo), S(nulo) ou "em risco".
- Na visita de triagem (semana -3), ter um volume expiratório forçado pós-broncodilatador em 1 segundo (FEV1) ≥ 30% e < 80% do previsto e VEF1/capacidade vital forçada (FVC) < 70% (Global Initiative for Chronic Doença Pulmonar Obstrutiva [GOLD] estágio II ou III).
- Ter uma capacidade de difusão de monóxido de carbono (DLCO) ≤ 60% do previsto (corrigido para HgB) nos últimos 2 anos OU evidência de enfisema pulmonar na tomografia computadorizada nos últimos 2 anos, de acordo com o julgamento do investigador.
- Ter evidência clínica de enfisema pulmonar de acordo com o julgamento do Investigador.
Critério de exclusão:
- Recebeu terapia de reposição de alfa1-PI por mais de 1 mês nos seis meses anteriores à visita de triagem.
- Recebeu terapia de reposição de alfa1-PI dentro de um mês da visita de triagem.
- Teve uma exacerbação da doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC) nas 5 semanas anteriores à visita de triagem ou durante a fase de triagem.
- Incapaz de fisicamente (por exemplo, incapaz de caber dentro do tomógrafo) ou mentalmente (por exemplo, claustrofóbico) passar por uma tomografia computadorizada.
- História de transplante de pulmão ou fígado.
- Qualquer cirurgia pulmonar nos últimos 2 anos (excluindo biópsia pulmonar).
- Em lista de espera para cirurgia pulmonar, incluindo transplante de pulmão.
- Fumar nos últimos 12 meses ou um teste positivo de cotinina na urina devido ao tabagismo. Talvez na reposição de nicotina, incluindo cigarros a vapor.
- História de anafilaxia ou resposta sistêmica grave a qualquer preparação de alfa1-PI derivada do plasma ou outro(s) produto(s) sanguíneo(s).
- Uso de esteróides sistêmicos acima de uma dose estável equivalente a 5 mg/dia de prednisona (ou seja, 10 mg a cada 2 dias) nas 5 semanas anteriores à visita de triagem (esteróides inalados não são considerados esteróides sistêmicos) ou durante a fase de triagem.
- Uso de antibióticos sistêmicos ou em aerossol para uma exacerbação da DPOC nas 5 semanas anteriores à visita de triagem ou durante a fase de triagem.
- Deficiência de imunoglobulina A (IgA) seletiva ou grave conhecida.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Alfa-1 MP 60 mg/kg
Alfa-1 MP 60 mg/kg administrado semanalmente por infusão IV por 156 semanas
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Outros nomes:
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Experimental: Alfa-1 MP 120 mg/kg
Alfa-1 MP 120 mg/kg administrado semanalmente por infusão IV por 156 semanas
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Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Cloreto de Sódio 0,9% para Injeção, USP, administrado semanalmente por infusão IV por 156 semanas
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base no pulmão total PD15 (15º ponto percentil)
Prazo: Semana -3 (medida de linha de base), Semana 52, Semana 104, Semana 130, Semana 156
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Pulmão inteiro PD15 medido por tomografia computadorizada
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Semana -3 (medida de linha de base), Semana 52, Semana 104, Semana 130, Semana 156
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eventos Adversos (EAs)
Prazo: Semana -3 até a Semana 160
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Monitoramento de EAs
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Semana -3 até a Semana 160
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Eventos Adversos Graves (SAEs)
Prazo: Semana -3 até a Semana 160
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Monitoramento de SAEs
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Semana -3 até a Semana 160
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Interrupções do estudo devido a EAs
Prazo: Semana -3 até a Semana 160
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Monitoramento de interrupções devido a EAs
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Semana -3 até a Semana 160
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Exacerbações graves da DPOC
Prazo: Semana -3 até a Semana 160
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Exacerbações graves de DPOC conforme definido pelos critérios da American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) (ou seja, exacerbações de DPOC que requerem hospitalização)
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Semana -3 até a Semana 160
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Alteração da linha de base em PD15 da região basal do pulmão
Prazo: Semana -3 (medida de linha de base), Semana 52, Semana 104, Semana 130, Semana 156
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PD15 da região basal do pulmão medida por tomografia computadorizada
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Semana -3 (medida de linha de base), Semana 52, Semana 104, Semana 130, Semana 156
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Mudança da linha de base na capacidade de difusão de monóxido de carbono (DLco)
Prazo: Semanas 26, 52, 78, 104, 130 e 156
|
DLco realizado de acordo com as diretrizes da American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS)
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Semanas 26, 52, 78, 104, 130 e 156
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Alterações da linha de base no volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1)
Prazo: Semanas 26, 52, 78, 104, 130 e 156
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VEF1 realizado de acordo com as diretrizes da ATS/ERS
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Semanas 26, 52, 78, 104, 130 e 156
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Mudança da linha de base no Questionário Respiratório de Saint George: valor mínimo = 0, valor máximo = 100, pontuações mais altas indicam pior condição
Prazo: Semanas 26, 52, 78, 104, 130 e 156
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Ferramenta de avaliação de qualidade de vida relacionada à saúde
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Semanas 26, 52, 78, 104, 130 e 156
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Mudança da linha de base no EuroQoL (Qualidade de Vida)- 5 Dimensões- 5 Nível (EQ-5D-5L): Valor mínimo (para cada um dos 5 níveis) = 1, valor máximo (para cada um dos 5 níveis) = 5, pontuações mais altas indicam pior condição
Prazo: Semanas 26, 52, 78, 104, 130 e 156
|
Ferramenta de avaliação de qualidade de vida relacionada à saúde
|
Semanas 26, 52, 78, 104, 130 e 156
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de novembro de 2013
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de janeiro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de outubro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de novembro de 2013
Primeira postagem (Estimado)
13 de novembro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de março de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de março de 2024
Última verificação
1 de março de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Atributos da doença
- Doenças do Fígado
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Pulmonares Obstrutivas
- Doença Pulmonar Obstrutiva Crônica
- Enfisema subcutâneo
- Doença crônica
- Enfisema Pulmonar
- Enfisema
- Deficiência de alfa 1-antitripsina
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Inibidores de Protease
- Inibidores de Serina Proteinase
- Inibidores de Tripsina
- Alfa 1-Antitripsina
Outros números de identificação do estudo
- GTi1201
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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