알파1 항트립신 결핍증(AATD)으로 인한 폐기종 환자에서 알파1-프로테이나제 억제제(인간), 변형된 과정(알파-1 MP)의 효능 및 안전성 (SPARTA)
2026년 3월 2일 업데이트: Grifols Therapeutics LLC
알파1 항트립신 결핍으로 인한 폐 폐기종이 있는 피험자에서 주간 정맥 알파1 프로테이나제 억제제(인간)의 두 가지 용량 요법(60mg/kg 및 120mg/kg)의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
이것은 컴퓨터 단층 촬영(CT)을 사용하여 156주(즉, 3년) 동안 Alpha-1 MP 대 위약의 두 가지 개별 용량 요법의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 임상 연구입니다. 효능의 주요 척도로서 폐의.
테스트할 2개의 Alpha-1 MP 용량은 156주 동안 IV 주입으로 매주 투여되는 60mg/kg 및 120mg/kg입니다.
이 연구는 선택적 사전 스크리닝 단계, 스크리닝 단계, 156주 치료 단계 및 160주차 연구 방문 종료로 구성됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
345
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Auckland, 뉴질랜드, 1051
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Christchurch, 뉴질랜드, 8013
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Hamilton, 뉴질랜드, 3240
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Arhus C, 덴마크, 8000
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Hellerup, 덴마크, 2900
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Homburg Saar, 독일, 66421
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Baden-Wurttemberg
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Heidelberg, Baden-Wurttemberg, 독일, 69126
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Hesse
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Marburg, Hesse, 독일, 35043
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North Rhine-Westphalia
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Essen, North Rhine-Westphalia, 독일, 45239
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Barnaul, 러시아 제국, 656038
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Moscow, 러시아 제국, 105077
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Yaroslavl, 러시아 제국, 150003
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Oradea, 루마니아, 410176
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Timișoara, 루마니아, 300312
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Chisinau, 몰도바, 2025
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
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Leesburg, Florida, 미국, 34748
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Miami, Florida, 미국, 33136
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
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North Carolina
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Wilmington, North Carolina, 미국, 28401
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
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Texas
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Tyler, Texas, 미국, 75708
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São Paulo
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Santo André, São Paulo, 브라질, 09060-650
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São Paulo, São Paulo, 브라질, 04023-061
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São Paulo, São Paulo, 브라질, 05403-000
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Gothenburg, 스웨덴, 41345
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Linköping, 스웨덴, 587 58
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Malmo, 스웨덴, 20502
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Stockholm, 스웨덴, 11361
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Uppsala, 스웨덴, 752 37
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Principality of Asturias
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Oviedo, Principality of Asturias, 스페인, 33011
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Vizcaya
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Barakaldo, Vizcaya, 스페인, 48903
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Buenos Aires
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Vicente López, Buenos Aires, 아르헨티나, B1602DOH
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Córdoba Province
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Córdoba, Córdoba Province, 아르헨티나, 5000
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Tallinn, 에스토니아, 13419
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Tartu, 에스토니아, 51014
- Grifols Investigative site
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Newfoundland and Labrador
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St. John's, Newfoundland and Labrador, 캐나다, A1B 3V6
- Grifols Investigative site
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3H3A8
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5T3A11
- Grifols Investigative site
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Krakow, 폴란드, 31-066
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Warsaw, 폴란드, 01-138
- Grifols Investigative site
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Gironde
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Pessac, Gironde, 프랑스, 33604
- Grifols Investigative site
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Rhone
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Bron, Rhone, 프랑스, 69500
- Grifols Investigative site
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Turku, 핀란드, 20520
- Grifols Investigative site
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, 호주, 2010
- Grifols Investigative site
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Queensland
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Chermside, Queensland, 호주, 4032
- Grifols Investigative site
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South Australia
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Adelaide, South Australia, 호주, 5000
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Victoria
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Fitzroy, Victoria, 호주, 3065
- Grifols Investigative site
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
- Grifols Investigative site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 문서화된 총 alpha1-PI 혈청 수준이 11μM 미만이어야 합니다.
- ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) 또는 "위험" 대립유전자의 대립유전자 조합이 있는 선천성 AATD 진단을 받으십시오.
- 스크리닝(-3주차) 방문 시, 1초간 기관지확장제 강제 호기량(FEV1)이 예측치의 30% 이상 및 < 80%이고 FEV1/강제 폐활량(FVC) < 70%(Global Initiative for Chronic 폐쇄성 폐질환[GOLD] 2기 또는 3기).
- 조사관의 판단에 따라 지난 2년 동안 일산화탄소 확산 능력(DLCO) ≤ 60%(HgB로 보정됨) 또는 지난 2년 동안 CT 스캔에서 폐 폐기종의 증거가 있어야 합니다.
- 연구자의 판단에 따라 폐 폐기종의 임상적 증거가 있어야 합니다.
제외 기준:
- 스크리닝 방문 전 6개월 이내에 1개월 이상 alpha1-PI 증강 요법을 받은 자.
- 스크리닝 방문 1개월 이내에 alpha1-PI 확대 요법을 받았습니다.
- 스크리닝 방문 전 5주 이내에 또는 스크리닝 단계 동안 만성 폐쇄성 폐 질환(COPD) 악화가 있었습니다.
- 신체적으로(예: CT 스캐너 내부에 들어갈 수 없음) 또는 정신적으로(예: 밀실 공포증) CT 스캔을 받을 수 없습니다.
- 폐 또는 간 이식의 병력.
- 지난 2년 동안의 모든 폐 수술(폐 생검 제외).
- 폐 이식을 포함한 폐 수술 대기자 명단에 있습니다.
- 지난 12개월 동안의 흡연 또는 흡연으로 인한 스크리닝 시 양성 소변 코티닌 검사. 증기 담배를 포함하여 니코틴 대체품일 수 있습니다.
- 혈장 유래 알파1-PI 제제 또는 기타 혈액 제제에 대한 아나필락시스 또는 심각한 전신 반응의 병력.
- 스크리닝 방문 전 5주(흡입 스테로이드는 전신 스테로이드로 간주되지 않음) 또는 스크리닝 단계 동안 5mg/일 프레드니손(즉, 2일마다 10mg)과 동등한 안정적인 용량 이상의 전신 스테로이드 사용.
- 스크리닝 방문 전 5주 이내 또는 스크리닝 단계 동안 COPD 악화를 위한 전신 또는 에어로졸 항생제의 사용.
- 알려진 선택적 또는 심각한 면역글로불린 A(IgA) 결핍.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 알파-1 MP 60mg/kg
156주 동안 IV 주입으로 매주 알파-1 MP 60 mg/kg 투여
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다른 이름들:
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실험적: 알파-1 MP 120mg/kg
156주 동안 IV 주입으로 매주 알파-1 MP 120 mg/kg 투여
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다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
주사용 0.9% 염화나트륨, USP, 156주 동안 매주 IV 주입으로 투여
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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전체 폐 PD15의 기준선으로부터의 변화(15번째 백분위수 포인트)
기간: -3주차(기준선 측정), 52주차, 104주차, 130주차, 156주차
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CT 스캔으로 측정한 전체 폐 PD15
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-3주차(기준선 측정), 52주차, 104주차, 130주차, 156주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용(AE)
기간: -3주차부터 160주차까지
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AE 모니터링
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-3주차부터 160주차까지
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심각한 부작용(SAE)
기간: -3주차부터 160주차까지
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SAE 모니터링
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-3주차부터 160주차까지
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AE로 인한 연구 중단
기간: -3주차부터 160주차까지
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AE로 인한 중단 모니터링
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-3주차부터 160주차까지
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중증 COPD 악화
기간: -3주차부터 160주차까지
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미국 흉부 학회/유럽 호흡기 학회(ATS/ERS) 기준에 의해 정의된 중증 COPD 악화(즉, 입원이 필요한 COPD 악화)
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-3주차부터 160주차까지
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기저 폐 영역의 PD15에서 기준선으로부터의 변화
기간: -3주차(기준선 측정), 52주차, 104주차, 130주차, 156주차
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CT 스캔으로 측정한 기저 폐 영역의 PD15
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-3주차(기준선 측정), 52주차, 104주차, 130주차, 156주차
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일산화탄소 확산 용량(DLco)의 기준선 대비 변화
기간: 26주차, 52주차, 78주차, 104주차, 130주차 및 156주차
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DLco는 American Thoracic Society/European Respiratory Society(ATS/ERS) 지침에 따라 수행되었습니다.
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26주차, 52주차, 78주차, 104주차, 130주차 및 156주차
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1초 강제 호기량(FEV1)의 기준선 대비 변화
기간: 26, 52, 78, 104, 130 및 156주
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ATS/ERS 지침에 따라 수행된 FEV1
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26, 52, 78, 104, 130 및 156주
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Saint George's Respiratory Questionnaire의 기준선에서 변경: 최소값 = 0, 최대값 = 100, 점수가 높을수록 상태가 나쁨을 나타냅니다.
기간: 26주차, 52주차, 78주차, 104주차, 130주차 및 156주차
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건강 관련 삶의 질 평가 도구
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26주차, 52주차, 78주차, 104주차, 130주차 및 156주차
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EuroQoL(Quality of Life)-5 Dimension-5 Level(EQ-5D-5L)의 기준선에서 변경: 최소값(5개 수준 각각에 대해) = 1, 최대값(5개 수준 중 각각에 대해) = 5, 높은 점수는 더 나쁜 상태를 나타냅니다.
기간: 26주차, 52주차, 78주차, 104주차, 130주차 및 156주차
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건강 관련 삶의 질 평가 도구
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26주차, 52주차, 78주차, 104주차, 130주차 및 156주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 11월 1일
기본 완료 (추정된)
2026년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 10월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 11월 7일
처음 게시됨 (추정된)
2013년 11월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 2일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GTi1201
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알파-1 MP에 대한 임상 시험
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The Ludwig Boltzmann Institute of Retinology and...완전한
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Khon Kaen University완전한
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Electromedical Products International, Inc.University of Nottingham모병
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Murata Vios, Inc.University of Minnesota아직 모집하지 않음
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Sarepta Therapeutics, Inc.Baim Institute for Clinical Research완전한