Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo inhibitora alfa1-proteinazy (ludzkiego), zmodyfikowany proces (alfa-1 MP) u pacjentów z rozedmą płuc spowodowaną niedoborem alfa1-antytrypsyny (AATD) (SPARTA)

6 marca 2024 zaktualizowane przez: Grifols Therapeutics LLC

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa dwóch schematów dawkowania (60 mg/kg i 120 mg/kg) cotygodniowego dożylnego inhibitora proteinazy alfa1 (ludzkiego) u pacjentów z rozedmą płuc spowodowaną niedoborem alfa1-antytrypsyny

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie kliniczne mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa dwóch oddzielnych schematów dawkowania Alpha-1 MP w porównaniu z placebo przez 156 tygodni (tj. 3 lata) przy użyciu tomografii komputerowej (CT) płuc jako główną miarę skuteczności. Dwie badane dawki alfa-1 MP to 60 mg/kg i 120 mg/kg podawane co tydzień przez infuzję IV przez 156 tygodni. Badanie składa się z opcjonalnej fazy wstępnej selekcji, fazy przesiewowej, 156-tygodniowej fazy leczenia oraz wizyty kończącej badanie w 160. tygodniu.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

345

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2010
        • St Vincent'S Hospital Sydney
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Institute for Respiratory Health Inc
  • Brazylia
      • São Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Instituto do Coração - Incor- HCFMUSP
    • Sao Paulo
      • Santo André, Sao Paulo, Brazylia, 09060-650
        • Faculdade de Medicina do ABC
      • São Paulo, Sao Paulo, Brazylia, 04023-061
        • UNIFESP - Universidade Federal de São Paulo
  • Dania
      • Arhus C, Dania, 8000
        • Århus Universitetshospital
      • Hellerup, Dania, 2900
        • Gentofte Hospital
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 13419
        • North Estonia Medical Centre Foundation
      • Tartu, Estonia, 51014
        • Tartu University Hospital
  • Federacja Rosyjska
      • Barnaul, Federacja Rosyjska, 656038
        • SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
      • Yaroslavl, Federacja Rosyjska, 150003
        • SAIH of Yaroslavl region "Clinical Hospital of Emergency Medical Care n.a. N. V. Solovyev
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, 20520
        • Turku University Central Hospital, Department of Pulmonary Diseases
  • Francja
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francja, 69500
        • Hôpital Cardio-Vasculaire et Pneumologique Louis Pradel
  • Kanada
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
        • Health Sciences Centre
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H3A8
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T3A11
        • Inspiration Research Limited
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1051
        • New Zealand Respiratory and Sleep institute
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8013
        • Christchurch Hospital NZ
      • Hamilton, Nowa Zelandia, 3240
        • Waikato Hospital
  • Polska
      • Krakow, Polska, 31-066
        • SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warszawa, Polska, 01-138
        • Instytut Gruzlicy i Chorob Pluc w Warszawie
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28401
        • Accellacare
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75708
        • University of Texas Health Center at Tyler
  • Szwecja
      • Göteborg, Szwecja, 41345
        • Sahlgrenska Sjukhuset
      • Linköping, Szwecja, 587 58
        • CTC - Clinical Trial Consultants AB
      • Malmö, Szwecja, 20502
        • Skånes Universitetssjukhus, Malmo
      • Stockholm, Szwecja, 11361
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
      • Uppsala, Szwecja, 752 37
        • CTC Clinical Trial Consultants AB

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mieć udokumentowany całkowity poziom alfa1-PI w surowicy < 11 µM.
  • Mieć diagnozę wrodzonej AATD z alleliczną kombinacją alleli ZZ, SZ, Z(zerowy), (zerowy)(zerowy), S(zerowy) lub alleli „zagrożonych”.
  • Podczas wizyty przesiewowej (tydzień -3) natężona objętość wydechowa po podaniu leku rozszerzającego oskrzela w ciągu 1 sekundy (FEV1) ≥ 30% i < 80% wartości należnej oraz FEV1/natężona pojemność życiowa (FVC) < 70% (Global Initiative for Chronic obturacyjna choroba płuc [GOLD] stadium II lub III).
  • Mieć zdolność dyfuzyjną tlenku węgla (DLCO) ≤ 60% wartości przewidywanej (skorygowanej o HgB) w ciągu ostatnich 2 lat LUB dowód rozedmy płuc na tomografii komputerowej w ciągu ostatnich 2 lat, zgodnie z oceną badacza.
  • Mieć kliniczne dowody na rozedmę płuc zgodnie z oceną badacza.

Kryteria wyłączenia:

  • Otrzymał terapię wspomagającą alfa1-PI przez ponad 1 miesiąc w ciągu sześciu miesięcy poprzedzających wizytę przesiewową.
  • Otrzymał terapię wspomagającą alfa1-PI w ciągu jednego miesiąca od wizyty przesiewowej.
  • Miał zaostrzenie przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP) w ciągu 5 tygodni przed wizytą przesiewową lub podczas fazy przesiewowej.
  • Niezdolny fizycznie (np. niezdolny do zmieszczenia się w skanerze CT) lub psychiczny (np. klaustrofobiczny) poddać się tomografii komputerowej.
  • Historia przeszczepu płuc lub wątroby.
  • Wszelkie operacje płuc w ciągu ostatnich 2 lat (z wyłączeniem biopsji płuca).
  • Na liście oczekujących na operację płuc, w tym przeszczep płuca.
  • Palenie w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub pozytywny wynik testu na obecność kotyniny w moczu podczas badania przesiewowego, który jest spowodowany paleniem. Może na zamiennikach nikotyny, w tym papierosów z oparami.
  • Historia anafilaksji lub ciężkiej odpowiedzi ogólnoustrojowej na preparaty alfa1-PI pochodzące z osocza lub inne produkty krwiopochodne.
  • Stosowanie sterydów ogólnoustrojowych powyżej stabilnej dawki równoważnej 5 mg/dobę prednizonu (tj. 10 mg co 2 dni) w ciągu 5 tygodni przed wizytą przesiewową (steroidy wziewne nie są uważane za steroidy ogólnoustrojowe) lub podczas fazy przesiewowej.
  • Stosowanie ogólnoustrojowych lub aerozolowanych antybiotyków w przypadku zaostrzenia POChP w ciągu 5 tygodni przed wizytą przesiewową lub w fazie przesiewowej.
  • Znany selektywny lub ciężki niedobór immunoglobuliny A (IgA).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Alfa-1 MP 60 mg/kg
Alpha-1 MP 60 mg/kg podawane co tydzień w infuzji IV przez 156 tygodni
Biologiczny: Alfa-1 poseł
Inne nazwy:
  • Prolastyna-C
Eksperymentalny: Alfa-1 MP 120 mg/kg
Alpha-1 MP 120 mg/kg podawane co tydzień w infuzji IV przez 156 tygodni
Biologiczny: Alfa-1 poseł
Inne nazwy:
  • Prolastyna-C
Komparator placebo: Placebo
0,9% chlorek sodu do wstrzykiwań, USP, podawany co tydzień we wlewie dożylnym przez 156 tygodni
Inny: 0,9% chlorek sodu do wstrzykiwań, USP
Inne nazwy:
  • Solankowy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w całym płucu PD15 (punkt 15. percentyla)
Ramy czasowe: Tydzień -3 (miara wyjściowa), Tydzień 52, Tydzień 104, Tydzień 130, Tydzień 156
Całe płuco PD15 mierzone za pomocą tomografii komputerowej
Tydzień -3 (miara wyjściowa), Tydzień 52, Tydzień 104, Tydzień 130, Tydzień 156

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Tydzień -3 do Tygodnia 160
Monitorowanie zdarzeń niepożądanych
Tydzień -3 do Tygodnia 160
Poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Tydzień -3 do Tygodnia 160
Monitorowanie SAE
Tydzień -3 do Tygodnia 160
Rezygnacja z badania z powodu zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Tydzień -3 do Tygodnia 160
Monitorowanie przerwań z powodu zdarzeń niepożądanych
Tydzień -3 do Tygodnia 160
Ciężkie zaostrzenia POChP
Ramy czasowe: Tydzień -3 do Tygodnia 160
Ciężkie zaostrzenia POChP zgodnie z kryteriami American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) (tj. zaostrzenia POChP wymagające hospitalizacji)
Tydzień -3 do Tygodnia 160
Zmiana od wartości początkowej w PD15 obszaru podstawnego płuca
Ramy czasowe: Tydzień -3 (miara wyjściowa), Tydzień 52, Tydzień 104, Tydzień 130, Tydzień 156
PD15 podstawowego obszaru płuc mierzone za pomocą tomografii komputerowej
Tydzień -3 (miara wyjściowa), Tydzień 52, Tydzień 104, Tydzień 130, Tydzień 156
Zmiana zdolności dyfuzyjnej tlenku węgla (DLco) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Tygodnie 26, 52, 78, 104, 130 i 156
DLco wykonano zgodnie z wytycznymi American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS).
Tygodnie 26, 52, 78, 104, 130 i 156
Zmiany od wartości początkowej w natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1)
Ramy czasowe: Tygodnie 26, 52, 78, 104, 130 i 156
FEV1 wykonano zgodnie z wytycznymi ATS/ERS
Tygodnie 26, 52, 78, 104, 130 i 156
Zmiana od wartości wyjściowej w kwestionariuszu oddechowym św. Jerzego: wartość minimalna = 0, wartość maksymalna = 100, wyższe wyniki wskazują na gorszy stan
Ramy czasowe: Tygodnie 26, 52, 78, 104, 130 i 156
Narzędzie do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem
Tygodnie 26, 52, 78, 104, 130 i 156
Zmiana od wartości początkowej w EuroQoL (Quality of Life) – 5 wymiarów – 5 poziomów (EQ-5D-5L): Wartość minimalna (dla każdego z 5 poziomów) = 1, wartość maksymalna (dla każdego z 5 poziomów) = 5, wyższe wyniki wskazują na gorszy stan
Ramy czasowe: Tygodnie 26, 52, 78, 104, 130 i 156
Narzędzie do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem
Tygodnie 26, 52, 78, 104, 130 i 156

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2013

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 października 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 listopada 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

13 listopada 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GTi1201

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Alfa-1 poseł

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malaysia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj