Effekt och säkerhet för alfa1-proteinashämmare (mänsklig), modifierad process (alfa-1 MP) hos patienter med lungemfysem på grund av alfa1-antitrypsinbrist (AATD) (SPARTA)
18 juni 2026 uppdaterad av: Grifols Therapeutics LLC
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av två dosregimer (60 mg/kg och 120 mg/kg) av intravenös alfa1-proteinashämmare (människa) i försökspersoner med lungemfysem på grund av alfa1-antitrypsinbrist
Detta är en multicenter, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind klinisk studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av två separata dosregimer av Alpha-1 MP kontra placebo under 156 veckor (dvs. 3 år) med hjälp av datortomografi (CT) av lungorna som det huvudsakliga måttet på effekt.
De två Alpha-1 MP-doserna som ska testas är 60 mg/kg och 120 mg/kg administrerade varje vecka genom IV-infusion under 156 veckor.
Studien består av en valfri förscreeningsfas, screeningfas, en 156-veckors behandlingsfas och ett studieslut vid vecka 160.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
345
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Buenos Aires
-
Vicente López, Buenos Aires, Argentina, B1602DOH
- Grifols Investigative site
-
-
Córdoba Province
-
Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5000
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australien, 2010
- Grifols Investigative site
-
-
Queensland
-
Chermside, Queensland, Australien, 4032
- Grifols Investigative site
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australien, 5000
- Grifols Investigative site
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
- Grifols Investigative site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
São Paulo
-
Santo André, São Paulo, Brasilien, 09060-650
- Grifols Investigative site
-
São Paulo, São Paulo, Brasilien, 04023-061
- Grifols Investigative site
-
São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-000
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Arhus C, Danmark, 8000
- Grifols Investigative site
-
Hellerup, Danmark, 2900
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Tallinn, Estland, 13419
- Grifols Investigative site
-
Tartu, Estland, 51014
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Turku, Finland, 20520
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Gironde
-
Pessac, Gironde, Frankrike, 33604
- Grifols Investigative site
-
-
Rhone
-
Bron, Rhone, Frankrike, 69500
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
- Grifols Investigative site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- Grifols Investigative site
-
Leesburg, Florida, Förenta staterna, 34748
- Grifols Investigative site
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Grifols Investigative site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Grifols Investigative site
-
-
North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Förenta staterna, 28401
- Grifols Investigative site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Grifols Investigative site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Grifols Investigative site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Grifols Investigative site
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Förenta staterna, 75708
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
- Grifols Investigative site
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H3A8
- Grifols Investigative site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T3A11
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Chisinau, Mögel, 2025
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland, 1051
- Grifols Investigative site
-
Christchurch, Nya Zeeland, 8013
- Grifols Investigative site
-
Hamilton, Nya Zeeland, 3240
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31-066
- Grifols Investigative site
-
Warsaw, Polen, 01-138
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Oradea, Rumänien, 410176
- Grifols Investigative site
-
Timișoara, Rumänien, 300312
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Barnaul, Ryssland, 656038
- Grifols Investigative site
-
Moscow, Ryssland, 105077
- Grifols Investigative site
-
Yaroslavl, Ryssland, 150003
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Spanien, 33011
- Grifols Investigative site
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Spanien, 48903
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 41345
- Grifols Investigative site
-
Linköping, Sverige, 587 58
- Grifols Investigative site
-
Malmö, Sverige, 20502
- Grifols Investigative site
-
Stockholm, Sverige, 11361
- Grifols Investigative site
-
Uppsala, Sverige, 752 37
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Homburg Saar, Tyskland, 66421
- Grifols Investigative site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 69126
- Grifols Investigative site
-
-
Hesse
-
Marburg, Hesse, Tyskland, 35043
- Grifols Investigative site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45239
- Grifols Investigative site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ha en dokumenterad total alfa1-PI serumnivå < 11 µM.
- Har en diagnos av medfödd AATD med en allelkombination av ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) eller "risk" alleler.
- Vid screeningbesöket (vecka -3), ha en post-bronkdilaterande forcerad expiratorisk volym på 1 sekund (FEV1) ≥ 30 % och < 80 % av förutspådd och FEV1/forcerad vitalkapacitet (FVC) < 70 % (Global Initiative for Chronic Obstruktiv lungsjukdom [GOLD] stadium II eller III).
- Ha en kolmonoxiddiffunderande kapacitet (DLCO) ≤ 60 % av förväntad (korrigerad för HgB) under de senaste 2 åren ELLER bevis på lungemfysem vid datortomografi under de senaste 2 åren enligt utredarens bedömning.
- Ha kliniska bevis på lungemfysem enligt utredarens bedömning.
Exklusions kriterier:
- Har fått alfa1-PI-förstärkningsterapi i mer än 1 månad inom sex månader före screeningbesöket.
- Har fått alfa1-PI-förstärkningsterapi inom en månad efter screeningbesöket.
- Har haft en exacerbation av kronisk obstruktiv lungsjukdom (KOL) inom 5 veckor före screeningbesöket eller under screeningfasen.
- Det går inte att fysiskt (t.ex. oförmögen att passa inuti CT-skannern) eller mentalt (t.ex. klaustrofobisk) genomgå en CT-skanning.
- Historik av lung- eller levertransplantation.
- Eventuell lungoperation under de senaste 2 åren (exklusive lungbiopsi).
- På väntelista för lungkirurgi, inklusive lungtransplantation.
- Rökning under de senaste 12 månaderna eller positivt urinkotinintest vid screening som beror på rökning. Kanske på Nikotinersättning, inklusive ångcigaretter.
- Anamnes på anafylaxi eller allvarligt systemiskt svar på alla plasmahärledda alfa1-PI-preparat eller andra blodprodukter.
- Användning av systemiska steroider över en stabil dos som motsvarar 5 mg/dag prednison (dvs. 10 mg varannan dag) inom de 5 veckorna före screeningbesöket (inhalerade steroider anses inte vara systemiska steroider) eller under screeningfasen.
- Användning av systemiska eller aerosoliserade antibiotika för en KOL-exacerbation inom 5 veckor före screeningbesöket eller under screeningfasen.
- Känd selektiv eller svår immunglobulin A (IgA)-brist.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Alpha-1 MP 60 mg/kg
Alpha-1 MP 60 mg/kg administrerat veckovis genom IV-infusion i 156 veckor
|
Andra namn:
|
|
Experimentell: Alpha-1 MP 120 mg/kg
Alpha-1 MP 120 mg/kg administreras veckovis genom IV-infusion i 156 veckor
|
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
0,9 % natriumklorid för injektion, USP, administrerat veckovis genom IV-infusion i 156 veckor
|
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från Baseline i Hellunga PD15 (15:e percentilpunkten)
Tidsram: Vecka -3 (baslinjemått), Vecka 52, Vecka 104, Vecka 130, Vecka 156
|
Hellunga PD15 mätt med CT-skanning
|
Vecka -3 (baslinjemått), Vecka 52, Vecka 104, Vecka 130, Vecka 156
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Biverkningar (AE)
Tidsram: Vecka -3 till och med vecka 160
|
Övervakning av AE
|
Vecka -3 till och med vecka 160
|
|
Allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Vecka -3 till och med vecka 160
|
Övervakning av SAE
|
Vecka -3 till och med vecka 160
|
|
Avbrytande från studien på grund av biverkningar
Tidsram: Vecka -3 till och med vecka 160
|
Övervakning av utsättningar på grund av biverkningar
|
Vecka -3 till och med vecka 160
|
|
Allvarliga KOL-exacerbationer
Tidsram: Vecka -3 till och med vecka 160
|
Allvarliga KOL-exacerbationer enligt definitionen av American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) kriterier (d.v.s. KOL-exacerbationer som kräver sjukhusvistelse)
|
Vecka -3 till och med vecka 160
|
|
Förändring från Baseline i PD15 i den basala lungregionen
Tidsram: Vecka -3 (baslinjemått), Vecka 52, Vecka 104, Vecka 130, Vecka 156
|
PD15 av den basala lungregionen mäts med CT-skanning
|
Vecka -3 (baslinjemått), Vecka 52, Vecka 104, Vecka 130, Vecka 156
|
|
Förändring från baslinjen i kolmonoxiddiffusionskapacitet (DLco)
Tidsram: Vecka 26, 52, 78, 104, 130 och 156
|
DLco utförs enligt riktlinjerna från American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS).
|
Vecka 26, 52, 78, 104, 130 och 156
|
|
Förändringar från baslinjen i forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1)
Tidsram: Vecka 26, 52, 78, 104, 130 och 156
|
FEV1 utförs enligt ATS/ERS riktlinjer
|
Vecka 26, 52, 78, 104, 130 och 156
|
|
Förändring från baslinjen i Saint George's Respiratory Questionnaire: Minsta värde = 0, maxvärde = 100, högre poäng indikerar sämre tillstånd
Tidsram: Vecka 26, 52, 78, 104, 130 och 156
|
Hälsorelaterat verktyg för livskvalitetsbedömning
|
Vecka 26, 52, 78, 104, 130 och 156
|
|
Ändring från baslinjen i EuroQoL (Livskvalitet) - 5 Dimension - 5 Nivå (EQ-5D-5L): Minsta värde (för var och en av de 5 nivåerna) = 1, maxvärde (för var och en av de 5 nivåerna) = 5, högre poäng indikerar sämre kondition
Tidsram: Vecka 26, 52, 78, 104, 130 och 156
|
Hälsorelaterat verktyg för livskvalitetsbedömning
|
Vecka 26, 52, 78, 104, 130 och 156
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 november 2013
Primärt slutförande (Beräknad)
1 augusti 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 januari 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
28 oktober 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 november 2013
Första postat (Beräknad)
13 november 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
23 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Kronisk sjukdom
- Sjukdomsegenskaper
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Luftvägssjukdomar
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Lungsjukdomar
- Lungsjukdomar, obstruktiv
- Leversjukdomar
- Subkutant emfysem
- Emfysem
- Lungsjukdom, kronisk obstruktiv
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Patologiska tillstånd, tecken och symtom
- Lungemfysem
- alfa 1-antitrypsinbrist
- Terapeutik
- Drogadministrationsvägar
- Narkotikabehandling
- Oorganiska kemikalier
- Klorföreningar
- Natriumföreningar
- Klorider
- Saltsyra
- Injektion
- Natriumklorid
- Parlamentsledamot
Andra studie-ID-nummer
- GTi1201
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .