Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet för alfa1-proteinashämmare (mänsklig), modifierad process (alfa-1 MP) hos patienter med lungemfysem på grund av alfa1-antitrypsinbrist (AATD) (SPARTA)

6 mars 2024 uppdaterad av: Grifols Therapeutics LLC

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av två dosregimer (60 mg/kg och 120 mg/kg) av intravenös alfa1-proteinashämmare (människa) i försökspersoner med lungemfysem på grund av alfa1-antitrypsinbrist

Detta är en multicenter, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind klinisk studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av två separata dosregimer av Alpha-1 MP kontra placebo under 156 veckor (dvs. 3 år) med hjälp av datortomografi (CT) av lungorna som det huvudsakliga måttet på effekt. De två Alpha-1 MP-doserna som ska testas är 60 mg/kg och 120 mg/kg administrerade varje vecka genom IV-infusion under 156 veckor. Studien består av en valfri förscreeningsfas, screeningfas, en 156-veckors behandlingsfas och ett studieslut vid vecka 160.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

345

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2010
        • St Vincent's Hospital Sydney
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Institute for Respiratory Health Inc
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Instituto do Coração - Incor- HCFMUSP
    • Sao Paulo
      • Santo André, Sao Paulo, Brasilien, 09060-650
        • Faculdade de Medicina do ABC
      • São Paulo, Sao Paulo, Brasilien, 04023-061
        • UNIFESP - Universidade Federal de São Paulo
  • Danmark
      • Arhus C, Danmark, 8000
        • Århus Universitetshospital
      • Hellerup, Danmark, 2900
        • Gentofte Hospital
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • North Estonia Medical Centre Foundation
      • Tartu, Estland, 51014
        • Tartu University Hospital
  • Finland
      • Turku, Finland, 20520
        • Turku University Central Hospital, Department of Pulmonary Diseases
  • Frankrike
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Frankrike, 69500
        • Hôpital Cardio-Vasculaire et Pneumologique Louis Pradel
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Förenta staterna, 28401
        • Accellacare
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Förenta staterna, 75708
        • University of Texas Health Center at Tyler
  • Kanada
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
        • Health Sciences Centre
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H3A8
        • Queen Elizabeth Ii Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T3A11
        • Inspiration Research Limited
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland, 1051
        • New Zealand Respiratory and Sleep Institute
      • Christchurch, Nya Zeeland, 8013
        • Christchurch Hospital NZ
      • Hamilton, Nya Zeeland, 3240
        • Waikato Hospital
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warszawa, Polen, 01-138
        • Instytut Gruzlicy i Chorob Pluc w Warszawie
  • Ryska Federationen
      • Barnaul, Ryska Federationen, 656038
        • SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
      • Yaroslavl, Ryska Federationen, 150003
        • SAIH of Yaroslavl region "Clinical Hospital of Emergency Medical Care n.a. N. V. Solovyev
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige, 41345
        • Sahlgrenska sjukhuset
      • Linköping, Sverige, 587 58
        • CTC - Clinical Trial Consultants AB
      • Malmö, Sverige, 20502
        • Skånes Universitetssjukhus, Malmö
      • Stockholm, Sverige, 11361
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
      • Uppsala, Sverige, 752 37
        • CTC Clinical Trial Consultants AB

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ha en dokumenterad total alfa1-PI serumnivå < 11 µM.
  • Har en diagnos av medfödd AATD med en allelkombination av ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) eller "risk" alleler.
  • Vid screeningbesöket (vecka -3), ha en post-bronkdilaterande forcerad expiratorisk volym på 1 sekund (FEV1) ≥ 30 % och < 80 % av förutspådd och FEV1/forcerad vitalkapacitet (FVC) < 70 % (Global Initiative for Chronic Obstruktiv lungsjukdom [GOLD] stadium II eller III).
  • Ha en kolmonoxiddiffunderande kapacitet (DLCO) ≤ 60 % av förväntad (korrigerad för HgB) under de senaste 2 åren ELLER bevis på lungemfysem vid datortomografi under de senaste 2 åren enligt utredarens bedömning.
  • Ha kliniska bevis på lungemfysem enligt utredarens bedömning.

Exklusions kriterier:

  • Har fått alfa1-PI-förstärkningsterapi i mer än 1 månad inom sex månader före screeningbesöket.
  • Har fått alfa1-PI-förstärkningsterapi inom en månad efter screeningbesöket.
  • Har haft en exacerbation av kronisk obstruktiv lungsjukdom (KOL) inom 5 veckor före screeningbesöket eller under screeningfasen.
  • Det går inte att fysiskt (t.ex. oförmögen att passa inuti CT-skannern) eller mentalt (t.ex. klaustrofobisk) genomgå en CT-skanning.
  • Historik av lung- eller levertransplantation.
  • Eventuell lungoperation under de senaste 2 åren (exklusive lungbiopsi).
  • På väntelista för lungkirurgi, inklusive lungtransplantation.
  • Rökning under de senaste 12 månaderna eller positivt urinkotinintest vid screening som beror på rökning. Kanske på Nikotinersättning, inklusive ångcigaretter.
  • Anamnes på anafylaxi eller allvarligt systemiskt svar på alla plasmahärledda alfa1-PI-preparat eller andra blodprodukter.
  • Användning av systemiska steroider över en stabil dos som motsvarar 5 mg/dag prednison (dvs. 10 mg varannan dag) inom de 5 veckorna före screeningbesöket (inhalerade steroider anses inte vara systemiska steroider) eller under screeningfasen.
  • Användning av systemiska eller aerosoliserade antibiotika för en KOL-exacerbation inom 5 veckor före screeningbesöket eller under screeningfasen.
  • Känd selektiv eller svår immunglobulin A (IgA)-brist.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Alpha-1 MP 60 mg/kg
Alpha-1 MP 60 mg/kg administrerat veckovis genom IV-infusion i 156 veckor
Biologisk: Alpha-1 MP
Andra namn:
  • Prolastin-C
Experimentell: Alpha-1 MP 120 mg/kg
Alpha-1 MP 120 mg/kg administreras veckovis genom IV-infusion i 156 veckor
Biologisk: Alpha-1 MP
Andra namn:
  • Prolastin-C
Placebo-jämförare: Placebo
0,9 % natriumklorid för injektion, USP, administrerat veckovis genom IV-infusion i 156 veckor
Övrig: 0,9 % natriumklorid för injektion, USP
Andra namn:
  • Salin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från Baseline i Hellunga PD15 (15:e percentilpunkten)
Tidsram: Vecka -3 (baslinjemått), Vecka 52, Vecka 104, Vecka 130, Vecka 156
Hellunga PD15 mätt med CT-skanning
Vecka -3 (baslinjemått), Vecka 52, Vecka 104, Vecka 130, Vecka 156

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar (AE)
Tidsram: Vecka -3 till och med vecka 160
Övervakning av AE
Vecka -3 till och med vecka 160
Allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Vecka -3 till och med vecka 160
Övervakning av SAE
Vecka -3 till och med vecka 160
Avbrytande från studien på grund av biverkningar
Tidsram: Vecka -3 till och med vecka 160
Övervakning av utsättningar på grund av biverkningar
Vecka -3 till och med vecka 160
Allvarliga KOL-exacerbationer
Tidsram: Vecka -3 till och med vecka 160
Allvarliga KOL-exacerbationer enligt definitionen av American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) kriterier (d.v.s. KOL-exacerbationer som kräver sjukhusvistelse)
Vecka -3 till och med vecka 160
Förändring från Baseline i PD15 i den basala lungregionen
Tidsram: Vecka -3 (baslinjemått), Vecka 52, Vecka 104, Vecka 130, Vecka 156
PD15 av den basala lungregionen mäts med CT-skanning
Vecka -3 (baslinjemått), Vecka 52, Vecka 104, Vecka 130, Vecka 156
Förändring från baslinjen i kolmonoxiddiffusionskapacitet (DLco)
Tidsram: Vecka 26, 52, 78, 104, 130 och 156
DLco utförs enligt riktlinjerna från American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS).
Vecka 26, 52, 78, 104, 130 och 156
Förändringar från baslinjen i forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1)
Tidsram: Vecka 26, 52, 78, 104, 130 och 156
FEV1 utförs enligt ATS/ERS riktlinjer
Vecka 26, 52, 78, 104, 130 och 156
Förändring från baslinjen i Saint George's Respiratory Questionnaire: Minsta värde = 0, maxvärde = 100, högre poäng indikerar sämre tillstånd
Tidsram: Vecka 26, 52, 78, 104, 130 och 156
Hälsorelaterat verktyg för livskvalitetsbedömning
Vecka 26, 52, 78, 104, 130 och 156
Ändring från baslinjen i EuroQoL (Livskvalitet) - 5 Dimension - 5 Nivå (EQ-5D-5L): Minsta värde (för var och en av de 5 nivåerna) = 1, maxvärde (för var och en av de 5 nivåerna) = 5, högre poäng indikerar sämre kondition
Tidsram: Vecka 26, 52, 78, 104, 130 och 156
Hälsorelaterat verktyg för livskvalitetsbedömning
Vecka 26, 52, 78, 104, 130 och 156

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 november 2013

Primärt slutförande (Beräknad)

1 augusti 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 januari 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 oktober 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 november 2013

Första postat (Beräknad)

13 november 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GTi1201

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Alpha-1 MP

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Nigeria

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera