Az alfa1-proteináz gátló (humán), módosított folyamat (Alfa-1 MP) hatékonysága és biztonságossága alfa1-antitripszin-hiány (AATD) miatt tüdőemfizémában szenvedő alanyoknál (SPARTA)
2026. június 18. frissítette: Grifols Therapeutics LLC
Véletlenszerű, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat a heti intravénás alfa1-proteináz-gátló (emberi) két adag (60 mg/kg és 120 mg/kg) hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére alfa1-hiány-ellenes kezelés miatt tüdőemfizémában szenvedő alanyoknál
Ez egy többközpontú, randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak klinikai vizsgálat, amely az Alpha-1 MP két különálló adagolási rendjének hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálja a placebóval szemben 156 hétig (azaz 3 évig) számítógépes tomográfia (CT) segítségével. a tüdőt, mint a hatékonyság fő mércéjét.
A két vizsgálandó Alpha-1 MP dózis 60 mg/kg és 120 mg/kg hetente, iv. infúzióban 156 héten keresztül.
A vizsgálat egy opcionális előszűrési fázisból, egy szűrési fázisból, egy 156 hetes kezelési fázisból és a 160. héten a vizsgálat végi látogatásból áll.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
345
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Buenos Aires
-
Vicente López, Buenos Aires, Argentína, B1602DOH
- Grifols Investigative site
-
-
Córdoba Province
-
Córdoba, Córdoba Province, Argentína, 5000
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Ausztrália, 2010
- Grifols Investigative site
-
-
Queensland
-
Chermside, Queensland, Ausztrália, 4032
- Grifols Investigative site
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Ausztrália, 5000
- Grifols Investigative site
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Ausztrália, 3065
- Grifols Investigative site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Ausztrália, 6009
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
São Paulo
-
Santo André, São Paulo, Brazília, 09060-650
- Grifols Investigative site
-
São Paulo, São Paulo, Brazília, 04023-061
- Grifols Investigative site
-
São Paulo, São Paulo, Brazília, 05403-000
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Arhus C, Dánia, 8000
- Grifols Investigative site
-
Hellerup, Dánia, 2900
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
- Grifols Investigative site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- Grifols Investigative site
-
Leesburg, Florida, Egyesült Államok, 34748
- Grifols Investigative site
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- Grifols Investigative site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Grifols Investigative site
-
-
North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Egyesült Államok, 28401
- Grifols Investigative site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Grifols Investigative site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Grifols Investigative site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Grifols Investigative site
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Egyesült Államok, 75708
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Turku, Finnország, 20520
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Gironde
-
Pessac, Gironde, Franciaország, 33604
- Grifols Investigative site
-
-
Rhone
-
Bron, Rhone, Franciaország, 69500
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
- Grifols Investigative site
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H3A8
- Grifols Investigative site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T3A11
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Krakow, Lengyelország, 31-066
- Grifols Investigative site
-
Warsaw, Lengyelország, 01-138
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Chisinau, Moldova, 2025
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Homburg Saar, Németország, 66421
- Grifols Investigative site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Németország, 69126
- Grifols Investigative site
-
-
Hesse
-
Marburg, Hesse, Németország, 35043
- Grifols Investigative site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Németország, 45239
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Barnaul, Oroszország, 656038
- Grifols Investigative site
-
Moscow, Oroszország, 105077
- Grifols Investigative site
-
Yaroslavl, Oroszország, 150003
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Oradea, Románia, 410176
- Grifols Investigative site
-
Timișoara, Románia, 300312
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Spanyolország, 33011
- Grifols Investigative site
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Spanyolország, 48903
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Svédország, 41345
- Grifols Investigative site
-
Linköping, Svédország, 587 58
- Grifols Investigative site
-
Malmö, Svédország, 20502
- Grifols Investigative site
-
Stockholm, Svédország, 11361
- Grifols Investigative site
-
Uppsala, Svédország, 752 37
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Tallinn, Észtország, 13419
- Grifols Investigative site
-
Tartu, Észtország, 51014
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Auckland, Új Zéland, 1051
- Grifols Investigative site
-
Christchurch, Új Zéland, 8013
- Grifols Investigative site
-
Hamilton, Új Zéland, 3240
- Grifols Investigative site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A dokumentált teljes alfa1-PI szérumszint < 11 µM.
- Veleszületett AATD diagnózisa a ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) vagy "veszélyeztetett" allélok allélkombinációjával.
- A szűrésnél (-3. hét) legyen a hörgőtágító utáni kényszerkilégzési térfogat 1 másodpercen belül (FEV1) ≥ 30%-a és < 80%-a az előrejelzettnek és FEV1/kényszeres vitálkapacitás (FVC) < 70% (Global Initiative for Chronic Obstruktív tüdőbetegség [GOLD] II. vagy III. stádium).
- A szén-monoxid-diffúzor kapacitása (DLCO) ≤ az előrejelzett (HgB-re korrigált) 60%-a az elmúlt 2 évben VAGY tüdőemphysema bizonyítéka van CT-vizsgálaton az elmúlt 2 évben a vizsgáló ítélete szerint.
- Legyen klinikai bizonyítéka a tüdőtágulatra a vizsgáló megítélése szerint.
Kizárási kritériumok:
- A szűrési látogatást megelőző hat hónapon belül több mint 1 hónapig alfa1-PI augmentációs terápiában részesült.
- A szűrővizsgálatot követő egy hónapon belül alfa1-PI augmentációs terápiát kapott.
- Krónikus obstruktív tüdőbetegség (COPD) exacerbációja volt a szűrővizsgálatot megelőző 5 héten belül vagy a szűrési fázis alatt.
- Fizikailag (például nem tud beilleszkedni a CT-be) vagy szellemileg (pl. klausztrofóbiás) nem tud alávetni a CT-vizsgálatot.
- Tüdő- vagy májtranszplantáció anamnézisében.
- Bármely tüdőműtét az elmúlt 2 évben (kivéve a tüdőbiopsziát).
- Tüdőműtétre, ezen belül tüdőtranszplantációra várólistán.
- Dohányzás az elmúlt 12 hónapban, vagy pozitív vizelet kotinin teszt a szűréskor, ami dohányzásnak köszönhető. Talán a nikotinpótláson, beleértve a párás cigarettát is.
- Anafilaxia vagy súlyos szisztémás válasz a kórtörténetben bármely plazmából származó alfa1-PI-készítményre vagy más vérkészítményre.
- Szisztémás szteroidok alkalmazása napi 5 mg prednizonnak megfelelő stabil dózis felett (azaz 10 mg 2 naponta) a szűrési látogatást megelőző 5 héten belül (az inhalációs szteroidok nem minősülnek szisztémás szteroidnak) vagy a szűrési fázis alatt.
- Szisztémás vagy aeroszolos antibiotikumok alkalmazása COPD exacerbáció esetén a szűrővizsgálatot megelőző 5 héten belül vagy a szűrési fázis alatt.
- Ismert szelektív vagy súlyos immunglobulin A (IgA) hiány.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Alpha-1 MP 60 mg/kg
Alfa-1 MP 60 mg/ttkg hetente iv. infúzióban 156 héten keresztül
|
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Alpha-1 MP 120 mg/kg
Alfa-1 MP 120 mg/ttkg hetente iv. infúzióban 156 héten keresztül
|
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
0,9%-os nátrium-klorid injekcióhoz, USP, hetente adják be IV infúzióval 156 héten keresztül
|
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a teljes tüdő PD15-ben (15. százalékpont)
Időkeret: -3. hét (alapmérték), 52. hét, 104. hét, 130. hét, 156. hét
|
A teljes tüdő PD15 CT-vizsgálattal mérve
|
-3. hét (alapmérték), 52. hét, 104. hét, 130. hét, 156. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos események (AE)
Időkeret: -3. héttől 160. hétig
|
Az AE monitorozása
|
-3. héttől 160. hétig
|
|
Súlyos nemkívánatos események (SAE)
Időkeret: -3. héttől 160. hétig
|
SAE megfigyelése
|
-3. héttől 160. hétig
|
|
A vizsgálat megszakítása mellékhatások miatt
Időkeret: -3. héttől 160. hétig
|
A nemkívánatos események miatti megszakítások monitorozása
|
-3. héttől 160. hétig
|
|
Súlyos COPD exacerbációk
Időkeret: -3. héttől 160. hétig
|
Súlyos COPD exacerbációk az American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) kritériumai szerint (azaz kórházi kezelést igénylő COPD exacerbációk)
|
-3. héttől 160. hétig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a bazális tüdőrégió PD15-ében
Időkeret: -3. hét (alapmérték), 52. hét, 104. hét, 130. hét, 156. hét
|
A bazális tüdőrégió PD15-ét CT-vizsgálattal mérjük
|
-3. hét (alapmérték), 52. hét, 104. hét, 130. hét, 156. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a szén-monoxid-diffúzor kapacitásában (DLco)
Időkeret: 26., 52., 78., 104., 130. és 156. hét
|
A DLco az American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) irányelvei szerint végzett
|
26., 52., 78., 104., 130. és 156. hét
|
|
Az erőltetett kilégzési térfogat változása az alapvonalhoz képest 1 másodpercen belül (FEV1)
Időkeret: 26., 52., 78., 104., 130. és 156. hét
|
A FEV1 az ATS/ERS irányelvek szerint történt
|
26., 52., 78., 104., 130. és 156. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a Saint George's Respiratory Questionnaire-ben: Minimális érték = 0, maximális érték = 100, a magasabb pontszámok rosszabb állapotot jeleznek
Időkeret: 26., 52., 78., 104., 130. és 156. hét
|
Az egészséggel kapcsolatos életminőség értékelő eszköz
|
26., 52., 78., 104., 130. és 156. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az EuroQoL-ban (életminőség) - 5 dimenzió - 5 szint (EQ-5D-5L): Minimális érték (az 5 szint mindegyikéhez) = 1, maximális érték (az 5 szint mindegyikéhez) = 5, a magasabb pontszámok rosszabb állapotot jeleznek
Időkeret: 26., 52., 78., 104., 130. és 156. hét
|
Egészséggel kapcsolatos életminőség-értékelő eszköz
|
26., 52., 78., 104., 130. és 156. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2013. november 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. január 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. október 28.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. november 7.
Első közzététel (Becsült)
2013. november 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 23.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 18.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Krónikus betegség
- Betegség tulajdonságai
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Légúti betegségek
- Emésztőrendszeri betegségek
- Tüdőbetegségek
- Tüdőbetegségek, obstruktív
- Májbetegségek
- Subcutan Emphysema
- Tüdőtágulás
- Tüdőbetegség, krónikus obstruktív
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Kóros állapotok, jelek és tünetek
- Tüdőemfizéma
- alfa-1-antitripszinhiány
- Terápiás kezelés
- Gyógyszerügynökség útvonalai
- Gyógyszeres kezelés
- Szervetlen vegyi anyagok
- Klórvegyületek
- Nátrium -vegyületek
- Kloridok
- Sósav
- Injekciók
- Nátrium -klorid
- MP Alpha1 receptor
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GTi1201
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .