Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af alfa1-proteinasehæmmer (menneskelig), modificeret proces (alfa-1 MP) hos personer med lungeemfysem på grund af alfa1 antitrypsinmangel (AATD) (SPARTA)

2. marts 2026 opdateret af: Grifols Therapeutics LLC

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til vurdering af effektiviteten og sikkerheden af ​​to dosisregimer (60 mg/kg og 120 mg/kg) af ugentlig intravenøs alfa1-proteinasehæmmer (menneske) hos personer med lungeemfysem på grund af alfa1-antitrypsinmangel

Dette er et multicenter, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt klinisk studie for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​to separate dosisregimer af Alpha-1 MP versus placebo i 156 uger (dvs. 3 år) ved hjælp af computertomografi (CT) af lungerne som det vigtigste mål for effektivitet. De to Alpha-1 MP-doser, der skal testes, er 60 mg/kg og 120 mg/kg administreret ugentligt ved IV-infusion i 156 uger. Studiet består af en valgfri præ-screeningsfase, screeningsfase, en 156-ugers behandlingsfase og et afslutningsbesøg i uge 160.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

345

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Vicente López, Buenos Aires, Argentina, B1602DOH
        • Grifols Investigative site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5000
        • Grifols Investigative site
  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2010
        • Grifols Investigative site
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australien, 4032
        • Grifols Investigative site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Grifols Investigative site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • Grifols Investigative site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Grifols Investigative site
  • Brasilien
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brasilien, 09060-650
        • Grifols Investigative site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 04023-061
        • Grifols Investigative site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Grifols Investigative site
  • Canada
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
        • Grifols Investigative site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H3A8
        • Grifols Investigative site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T3A11
        • Grifols Investigative site
  • Danmark
      • Arhus C, Danmark, 8000
        • Grifols Investigative site
      • Hellerup, Danmark, 2900
        • Grifols Investigative site
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • Grifols Investigative site
      • Tartu, Estland, 51014
        • Grifols Investigative site
  • Finland
      • Turku, Finland, 20520
        • Grifols Investigative site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Grifols Investigative site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Grifols Investigative site
      • Leesburg, Florida, Forenede Stater, 34748
        • Grifols Investigative site
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Grifols Investigative site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Grifols Investigative site
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Forenede Stater, 28401
        • Grifols Investigative site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Grifols Investigative site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Grifols Investigative site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Grifols Investigative site
    • Texas
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
        • Grifols Investigative site
  • Frankrig
    • Gironde
      • Pessac, Gironde, Frankrig, 33604
        • Grifols Investigative site
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Frankrig, 69500
        • Grifols Investigative site
  • Moldova
      • Chisinau, Moldova, 2025
        • Grifols Investigative site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1051
        • Grifols Investigative site
      • Christchurch, New Zealand, 8013
        • Grifols Investigative site
      • Hamilton, New Zealand, 3240
        • Grifols Investigative site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • Grifols Investigative site
      • Warsaw, Polen, 01-138
        • Grifols Investigative site
  • Rumænien
      • Oradea, Rumænien, 410176
        • Grifols Investigative site
      • Timișoara, Rumænien, 300312
        • Grifols Investigative site
  • Rusland
      • Barnaul, Rusland, 656038
        • Grifols Investigative site
      • Moscow, Rusland, 105077
        • Grifols Investigative site
      • Yaroslavl, Rusland, 150003
        • Grifols Investigative site
  • Spanien
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Spanien, 33011
        • Grifols Investigative site
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spanien, 48903
        • Grifols Investigative site
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41345
        • Grifols Investigative site
      • Linköping, Sverige, 587 58
        • Grifols Investigative site
      • Malmo, Sverige, 20502
        • Grifols Investigative site
      • Stockholm, Sverige, 11361
        • Grifols Investigative site
      • Uppsala, Sverige, 752 37
        • Grifols Investigative site
  • Tyskland
      • Homburg Saar, Tyskland, 66421
        • Grifols Investigative site
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 69126
        • Grifols Investigative site
    • Hesse
      • Marburg, Hesse, Tyskland, 35043
        • Grifols Investigative site
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45239
        • Grifols Investigative site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har et dokumenteret totalt alpha1-PI serumniveau < 11 µM.
  • Har en diagnose af medfødt AATD med en allel kombination af ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) eller "i risiko" alleler.
  • Ved screeningsbesøget (uge -3), få ​​et post-bronkodilatator tvungen eksspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) ≥ 30 % og < 80 % af forudsagt og FEV1/forceret vitalkapacitet (FVC) < 70 % (Global Initiative for Chronic Obstruktiv lungesygdom [GULD] stadium II eller III).
  • Har en kulilte-diffunderende kapacitet (DLCO) ≤ 60 % af forudsagt (korrigeret for HgB) inden for de seneste 2 år ELLER tegn på lungeemfysem på CT-scanning inden for de seneste 2 år efter investigators vurdering.
  • Har klinisk bevis for lungeemfysem i henhold til efterforskerens vurdering.

Ekskluderingskriterier:

  • Har modtaget alpha1-PI augmentationsterapi i mere end 1 måned inden for de seks måneder forud for screeningsbesøget.
  • Har modtaget alpha1-PI augmentationsterapi inden for en måned efter screeningsbesøget.
  • Har haft en eksacerbation af kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL) inden for de 5 uger forud for screeningsbesøget eller under screeningsfasen.
  • Ude af stand til fysisk (f.eks. ude af stand til at passe ind i CT-scanneren) eller mentalt (f.eks. klaustrofobisk) gennemgå en CT-scanning.
  • Anamnese med lunge- eller levertransplantation.
  • Enhver lungeoperation inden for de seneste 2 år (undtagen lungebiopsi).
  • På venteliste til lungeoperation, herunder lungetransplantation.
  • Rygning inden for de seneste 12 måneder eller en positiv urin-kotinintest ved screening, der skyldes rygning. Måske på nikotinerstatning, inklusive dampcigaretter.
  • Anamnese med anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på et hvilket som helst plasma-afledt alpha1-PI præparat eller andre blodprodukter.
  • Anvendelse af systemiske steroider over en stabil dosis svarende til 5 mg/dag prednison (dvs. 10 mg hver 2. dag) inden for de 5 uger forud for screeningsbesøget (inhalerede steroider betragtes ikke som systemiske steroider) eller under screeningsfasen.
  • Brug af systemiske eller aerosoliserede antibiotika til en KOL-forværring inden for de 5 uger forud for screeningsbesøget eller under screeningsfasen.
  • Kendt selektiv eller svær immunoglobulin A (IgA) mangel.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Alpha-1 MP 60 mg/kg
Alpha-1 MP 60 mg/kg administreret ugentlig ved IV-infusion i 156 uger
Biologisk: Alpha-1 MP
Andre navne:
  • Prolastin-C
Eksperimentel: Alpha-1 MP 120 mg/kg
Alpha-1 MP 120 mg/kg administreret ugentlig ved IV-infusion i 156 uger
Biologisk: Alpha-1 MP
Andre navne:
  • Prolastin-C
Placebo komparator: Placebo
0,9 % natriumklorid til injektion, USP, administreret ugentligt ved IV-infusion i 156 uger
Andet: 0,9 % natriumchlorid til injektion, USP
Andre navne:
  • Saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hele lunge PD15 (15. percentilpunkt)
Tidsramme: Uge -3 (basislinjemål), uge ​​52, uge ​​104, uge ​​130, uge ​​156
Hellunge PD15 målt ved CT-scanning
Uge -3 (basislinjemål), uge ​​52, uge ​​104, uge ​​130, uge ​​156

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Uge -3 til og med uge 160
Overvågning af AE'er
Uge -3 til og med uge 160
Alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Uge -3 til og med uge 160
Overvågning af SAE'er
Uge -3 til og med uge 160
Afbrydelser fra undersøgelsen på grund af AE'er
Tidsramme: Uge -3 til og med uge 160
Overvågning af seponeringer på grund af AE'er
Uge -3 til og med uge 160
Alvorlige KOL-eksacerbationer
Tidsramme: Uge -3 til og med uge 160
Alvorlige KOL-eksacerbationer som defineret af American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) kriterier (dvs. KOL-eksacerbationer, der kræver hospitalsindlæggelse)
Uge -3 til og med uge 160
Ændring fra baseline i PD15 i den basale lungeregion
Tidsramme: Uge -3 (basislinjemål), uge ​​52, uge ​​104, uge ​​130, uge ​​156
PD15 af den basale lungeregion måles ved CT-scanning
Uge -3 (basislinjemål), uge ​​52, uge ​​104, uge ​​130, uge ​​156
Ændring fra baseline i carbonmonoxiddiffunderende kapacitet (DLco)
Tidsramme: Uge 26, 52, 78, 104, 130 og 156
DLco udført i henhold til American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) retningslinjer
Uge 26, 52, 78, 104, 130 og 156
Ændringer fra baseline i forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Uge 26, 52, 78, 104, 130 og 156
FEV1 udført i henhold til ATS/ERS retningslinjer
Uge 26, 52, 78, 104, 130 og 156
Ændring fra baseline i Saint George's Respiratory Questionnaire: Minimumværdi = 0, maksimumværdi = 100, højere score indikerer værre tilstand
Tidsramme: Uge 26, 52, 78, 104, 130 og 156
Sundhedsrelateret livskvalitetsvurderingsværktøj
Uge 26, 52, 78, 104, 130 og 156
Ændring fra baseline i EuroQoL (Livskvalitet) - 5 Dimension - 5 Niveau (EQ-5D-5L): Minimumværdi (for hvert af de 5 niveauer) = 1, maksimumværdi (for hvert af de 5 niveauer) = 5, højere score indikerer dårligere tilstand
Tidsramme: Uge 26, 52, 78, 104, 130 og 156
Hederelateret livskvalitetsvurderingsværktøj
Uge 26, 52, 78, 104, 130 og 156

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2013

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. oktober 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. november 2013

Først opslået (Anslået)

13. november 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GTi1201

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lungeemfysem ved alfa-1 PI-mangel

  • University of Alabama at Birmingham
    National Institutes of Health (NIH); National Center for Advancing Translational... og andre samarbejdspartnere
    Afsluttet
    Alvelestat (MPH966) til behandling af ALpha-1 ANTitrypsin-mangel (ATALANTa)
    Emfysem eller KOL | Alpha-1 Antitrypsin-mangel (AATD) | Pi*ZZ, Pi*SZ, Pi*Null, en anden sjælden fænotype/genotype, der vides at være forbundet med enten lav eller funktionelt svækket AAT inklusive F- eller I-mutationer
    Forenede Stater

Kliniske forsøg med Alpha-1 MP

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner