Effekt og sikkerhet av alfa1-proteinasehemmer (menneskelig), modifisert prosess (alfa-1 MP) hos personer med lungeemfysem på grunn av alfa1 antitrypsinmangel (AATD) (SPARTA)
18. juni 2026 oppdatert av: Grifols Therapeutics LLC
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til to doseregimer (60 mg/kg og 120 mg/kg) ukentlig intravenøs alfa1-proteinasehemmer (menneske) hos personer med lungeemfysem på grunn av alfa1-antitrypsinmangel
Dette er en multisenter, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind klinisk studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til to separate doseregimer av Alpha-1 MP versus placebo i 156 uker (dvs. 3 år) ved bruk av computertomografi (CT) av lungene som hovedmålet på effekt.
De to Alpha-1 MP-dosene som skal testes er 60 mg/kg og 120 mg/kg administrert ukentlig ved IV-infusjon i 156 uker.
Studien består av en valgfri pre-screeningsfase, screeningfase, en 156-ukers behandlingsfase og et studiesluttbesøk ved uke 160.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
345
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Buenos Aires
-
Vicente López, Buenos Aires, Argentina, B1602DOH
- Grifols Investigative site
-
-
Córdoba Province
-
Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5000
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2010
- Grifols Investigative site
-
-
Queensland
-
Chermside, Queensland, Australia, 4032
- Grifols Investigative site
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Grifols Investigative site
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- Grifols Investigative site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
São Paulo
-
Santo André, São Paulo, Brasil, 09060-650
- Grifols Investigative site
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 04023-061
- Grifols Investigative site
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-000
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
- Grifols Investigative site
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H3A8
- Grifols Investigative site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5T3A11
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Arhus C, Danmark, 8000
- Grifols Investigative site
-
Hellerup, Danmark, 2900
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Tallinn, Estland, 13419
- Grifols Investigative site
-
Tartu, Estland, 51014
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Turku, Finland, 20520
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
- Grifols Investigative site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- Grifols Investigative site
-
Leesburg, Florida, Forente stater, 34748
- Grifols Investigative site
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Grifols Investigative site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Grifols Investigative site
-
-
North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Forente stater, 28401
- Grifols Investigative site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Grifols Investigative site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Grifols Investigative site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Grifols Investigative site
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Forente stater, 75708
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Gironde
-
Pessac, Gironde, Frankrike, 33604
- Grifols Investigative site
-
-
Rhone
-
Bron, Rhone, Frankrike, 69500
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Chisinau, Moldova, 2025
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 1051
- Grifols Investigative site
-
Christchurch, New Zealand, 8013
- Grifols Investigative site
-
Hamilton, New Zealand, 3240
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31-066
- Grifols Investigative site
-
Warsaw, Polen, 01-138
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Oradea, Romania, 410176
- Grifols Investigative site
-
Timișoara, Romania, 300312
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Barnaul, Russland, 656038
- Grifols Investigative site
-
Moscow, Russland, 105077
- Grifols Investigative site
-
Yaroslavl, Russland, 150003
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Spania, 33011
- Grifols Investigative site
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Spania, 48903
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 41345
- Grifols Investigative site
-
Linköping, Sverige, 587 58
- Grifols Investigative site
-
Malmö, Sverige, 20502
- Grifols Investigative site
-
Stockholm, Sverige, 11361
- Grifols Investigative site
-
Uppsala, Sverige, 752 37
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Homburg Saar, Tyskland, 66421
- Grifols Investigative site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 69126
- Grifols Investigative site
-
-
Hesse
-
Marburg, Hesse, Tyskland, 35043
- Grifols Investigative site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45239
- Grifols Investigative site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Ha et dokumentert totalt alfa1-PI serumnivå < 11 µM.
- Har en diagnose med medfødt AATD med en allelkombinasjon av ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null), eller "i risiko" alleler.
- Ved screeningbesøket (uke -3), ha et post-bronkodilatator tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) ≥ 30 % og < 80 % av forventet og FEV1/tvungen vitalkapasitet (FVC) < 70 % (Global Initiative for Chronic Obstruktiv lungesykdom [GOLD] stadium II eller III).
- Ha en karbonmonoksiddiffusjonskapasitet (DLCO) ≤ 60 % av antatt (korrigert for HgB) i løpet av de siste 2 årene ELLER bevis på lungeemfysem på CT-skanning i løpet av de siste 2 årene etter etterforskerens vurdering.
- Har klinisk bevis på lungeemfysem etter etterforskerens vurdering.
Ekskluderingskriterier:
- Har mottatt alfa1-PI forsterkningsterapi i mer enn 1 måned i løpet av de seks månedene før screeningbesøket.
- Har mottatt alfa1-PI forsterkningsterapi innen en måned etter screeningbesøket.
- Har hatt en forverring av kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS) innen 5 uker før screeningbesøket eller under screeningfasen.
- Ute av stand til fysisk (f.eks. ikke å passe inn i CT-skanneren) eller mentalt (f.eks. klaustrofobisk) gjennomgå en CT-skanning.
- Historie med lunge- eller levertransplantasjon.
- Enhver lungeoperasjon i løpet av de siste 2 årene (unntatt lungebiopsi).
- På venteliste for lungekirurgi, inkludert lungetransplantasjon.
- Røyking i løpet av de siste 12 månedene eller positiv urin-kotinintest ved screening som skyldes røyking. Kanskje på nikotinerstatning, inkludert dampsigaretter.
- Anamnese med anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på plasma-deriverte alfa1-PI-preparater eller andre blodprodukter.
- Bruk av systemiske steroider over en stabil dose tilsvarende 5 mg/dag prednison (dvs. 10 mg hver 2. dag) innen 5 uker før screeningbesøket (inhalerte steroider regnes ikke som systemiske steroider) eller under screeningfasen.
- Bruk av systemiske eller aerosoliserte antibiotika for en KOLS-eksaserbasjon innen 5 uker før screeningbesøket eller under screeningfasen.
- Kjent selektiv eller alvorlig immunglobulin A (IgA) mangel.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Alpha-1 MP 60 mg/kg
Alpha-1 MP 60 mg/kg administrert ukentlig ved IV-infusjon i 156 uker
|
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Alpha-1 MP 120 mg/kg
Alpha-1 MP 120 mg/kg administrert ukentlig ved IV-infusjon i 156 uker
|
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
0,9 % natriumklorid til injeksjon, USP, administrert ukentlig ved IV-infusjon i 156 uker
|
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i hele lunge PD15 (15. persentilpunkt)
Tidsramme: Uke -3 (grunnlinjemål), uke 52, uke 104, uke 130, uke 156
|
Hellunge PD15 målt ved CT-skanning
|
Uke -3 (grunnlinjemål), uke 52, uke 104, uke 130, uke 156
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Uke -3 til og med uke 160
|
Overvåking av AE
|
Uke -3 til og med uke 160
|
|
Alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Uke -3 til og med uke 160
|
Overvåking av SAE
|
Uke -3 til og med uke 160
|
|
Seponeringer fra studien på grunn av AE
Tidsramme: Uke -3 til og med uke 160
|
Overvåking av seponeringer på grunn av AE
|
Uke -3 til og med uke 160
|
|
Alvorlige KOLS-eksaserbasjoner
Tidsramme: Uke -3 til og med uke 160
|
Alvorlige KOLS-eksaserbasjoner som definert av American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) kriterier (dvs. KOLS-eksaserbasjoner som krever sykehusinnleggelse)
|
Uke -3 til og med uke 160
|
|
Endring fra baseline i PD15 i basallungeregionen
Tidsramme: Uke -3 (grunnlinjemål), uke 52, uke 104, uke 130, uke 156
|
PD15 av den basale lungeregionen måler ved CT-skanning
|
Uke -3 (grunnlinjemål), uke 52, uke 104, uke 130, uke 156
|
|
Endring fra baseline i karbonmonoksiddiffunderende kapasitet (DLco)
Tidsramme: Uke 26, 52, 78, 104, 130 og 156
|
DLco utført i henhold til American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) retningslinjer
|
Uke 26, 52, 78, 104, 130 og 156
|
|
Endringer fra baseline i tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Uke 26, 52, 78, 104, 130 og 156
|
FEV1 utført i henhold til ATS/ERS retningslinjer
|
Uke 26, 52, 78, 104, 130 og 156
|
|
Endring fra baseline i Saint George's Respiratory Questionnaire: Minimumsverdi = 0, maksimumsverdi = 100, høyere score indikerer dårligere tilstand
Tidsramme: Uke 26, 52, 78, 104, 130 og 156
|
Helserelatert livskvalitetsvurderingsverktøy
|
Uke 26, 52, 78, 104, 130 og 156
|
|
Endring fra baseline i EuroQoL (Livskvalitet)- 5 Dimensjon- 5 Nivå (EQ-5D-5L): Minimumsverdi (for hvert av de 5 nivåene) = 1, maksimumsverdi (for hvert av de 5 nivåene) = 5, høyere score indikerer dårligere tilstand
Tidsramme: Uke 26, 52, 78, 104, 130 og 156
|
Helserelatert livskvalitetsvurderingsverktøy
|
Uke 26, 52, 78, 104, 130 og 156
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. november 2013
Primær fullføring (Antatt)
1. august 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. januar 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. oktober 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. november 2013
Først lagt ut (Antatt)
13. november 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Kronisk sykdom
- Sykdomsattributter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i luftveiene
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Lungesykdommer
- Lungesykdommer, obstruktiv
- Leversykdommer
- Subkutant emfysem
- Emfysem
- Lungesykdom, kronisk obstruktiv
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Lungeemfysem
- Alpha 1-antitrypsinmangel
- Terapeutikk
- Drug Administration -ruter
- Medikamentell terapi
- Uorganiske kjemikalier
- Klorforbindelser
- Natriumforbindelser
- Klorider
- Saltsyre
- Injeksjoner
- Natriumklorid
- MP Alpha1 reseptor
Andre studie-ID-numre
- GTi1201
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .