ヒト cl rhFVIII による治療の免疫原性、有効性および安全性を調査する研究
2020年12月21日 更新者：Octapharma
GENA-05 (NuProtect) を完了した患者を対象とした延長研究 - ヒト cl rhFVIII による治療の免疫原性、有効性および安全性を調査する
研究の目的は、これまで治療を受けていない重度の血友病A患者におけるヒトcl rhFVIIIの阻害剤発現率に関する長期データを収集することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
48
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis Medical Center
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London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Pune、インド、411004
- Sahyadri Speciality Hospital
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Vellore、インド、632004
- Christian Medical College
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Kiev、ウクライナ
- The National Children Specialized Hospital "OHMATDET"
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Lviv、ウクライナ
- Danylo Halytsky Lviv National Medical University
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Toronto、カナダ
- Hospital for Sick Children
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ
- University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
- BC Children's Hospital
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8S4K1
- McMaster Children's Hospital
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Tbilisi、グルジア
- Institute of Hematology and Transfusiology
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Marseille、フランス
- Hôpital de la Timone
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Paris、フランス
- Hôpital Kremlin Bicêtre
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Warsaw、ポーランド
- University Medical School
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Chişinău、モルドバ共和国
- IMSP Mother and Child Institute
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
1. 研究プロトコールに従ってGENA-05を完了した患者
除外基準:
- 重度の肝臓病または腎臓病
- 全身免疫抑制薬との併用治療;
- ヒト-cl rhFVIII 以外の他の FVIII 濃縮物は、GENA-05 の訪問終了と GENA-15 の開始の間に受け取られました (緊急の場合を除く)。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヒトcl rhFVIII
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Human-cl rhFVIII の免疫原性: 阻害剤の発生率
時間枠：最長2年
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FVIII阻害剤を発現する患者の数は、Human-cl rhFVIIIをスパイクした先天性FVIII欠損ヒト血漿を使用した改変ベセスダアッセイ（ナイメーゲン改変）により阻害剤の発現を評価することにより、観察期間中に観察された。
「陽性」阻害剤の定義閾値は、修正ベセスダアッセイにより、観察期間中の任意の時点で力価が ≥0.6 BU/mL となった場合でした。
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最長2年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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自然突出出血の頻度
時間枠：最長2年
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年間出血率 (ABR) は、自然出血事象 (BE) に対するヒト cl rhFVIII による予防的治療期間中に計算されました。
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最長2年
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出血の治療に対する Human-cl rhFVIII の有効性
時間枠：最長2年
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BE 終了時の出血エピソード (BE) のオンデマンド治療に対する Human-cl rhFVIII の有効性を評価するための個人有効性評価 (最終結果)。
有効性は、現場での治療の場合、患者の親/法的保護者と研究者によって 4 段階評価 (優れている、良好、中程度、なし) を使用して評価されました。
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最長2年
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外科的予防に対する Human-cl rhFVIII の有効性
時間枠：最長2年
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小規模および大規模な手術の外科的予防におけるヒト-cl rhFVIII の有効性を評価するための総合的な有効性評価。
有効性評価は、4 段階評価 (優れている、良好、中程度、なし) を使用して分析されました。
入手可能なデータが限られていたため、または研究施設外で行われたために手術を評価できなかった場合、結果は「未実施」として分類されました。
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最長2年
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有害事象（AE）の発生
時間枠：最長2年
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AEの頻度は、研究全体を通じて、少なくとも1つの有害事象が発生した患者の数によって監視されます。
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最長2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Sigurd Knaub, PhD、Octapharma
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年4月1日
一次修了 (実際)
2018年12月27日
研究の完了 (実際)
2018年12月27日
試験登録日
最初に提出
2013年11月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年11月19日
最初の投稿 (見積もり)
2013年11月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年1月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年12月21日
最終確認日
2020年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。