Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om de immunogeniciteit, werkzaamheid en veiligheid van behandeling met humaan-cl rhFVIII te onderzoeken

21 december 2020 bijgewerkt door: Octapharma

Verlengingsstudie voor patiënten die GENA-05 (NuProtect) hebben voltooid - om de immunogeniciteit, werkzaamheid en veiligheid van behandeling met Human-cl rhFVIII te onderzoeken

Het doel van de studie is om langetermijngegevens te verzamelen over de snelheid van ontwikkeling van remmers van Human-cl rhFVIII bij niet eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

48

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S4K1
        • McMaster Children's Hospital
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk
        • Hopital de la Timone
      • Paris, Frankrijk
        • Hôpital Kremlin Bicetre
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië
        • Institute of Hematology and Transfusiology
  • Indië
      • Pune, Indië, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Vellore, Indië, 632004
        • Christian medical college
  • Moldavië, Republiek
      • Chişinău, Moldavië, Republiek
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Oekraïne
      • Kiev, Oekraïne
        • The National Children Specialized Hospital "OHMATDET"
      • Lviv, Oekraïne
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • University Medical School
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

1. Patiënten die GENA-05 voltooiden in overeenstemming met het studieprotocol

Uitsluitingscriteria:

  1. Ernstige lever- of nierziekte
  2. Gelijktijdige behandeling met een systemisch immunosuppressivum;
  3. Ander FVIII-concentraat dan Human-cl rhFVIII werd ontvangen tussen het voltooiingsbezoek van GENA-05 en de start van GENA-15 (behalve noodgevallen).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Human-cl rhFVIII
Biologisch: Human-cl rhFVIII

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Immunogeniciteit van Human-cl rhFVIII: incidentie van remmers
Tijdsspanne: Maximaal twee jaar
Het aantal patiënten dat FVIII-remmers ontwikkelde, werd tijdens de observatieperiode geobserveerd door de ontwikkeling van remmers te beoordelen met de gemodificeerde Bethesda-assay (Nijmegen-modificatie) met behulp van congenitaal FVIII-deficiënt humaan plasma verrijkt met Human-cl rhFVIII. De definitiedrempel voor een "positieve" remmer was als de gemodificeerde Bethesda-assay op enig moment tijdens de observatieperiode resulteerde in een titer ≥0,6 BU/ml.
Maximaal twee jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie van spontane doorbraakbloedingen
Tijdsspanne: Maximaal 2 jaar
De jaarlijkse bloedingsfrequentie (ABR) werd berekend tijdens de profylactische behandeling met Human-cl rhFVIII voor spontane bloedingen (BE's).
Maximaal 2 jaar
Werkzaamheid van Human-cl rhFVIII voor de behandeling van bloedingen
Tijdsspanne: Maximaal 2 jaar
Een persoonlijke werkzaamheidsbeoordeling (einduitkomst) om de werkzaamheid van Human-cl rhFVIII te beoordelen voor de on-demand behandeling van bloedingsepisodes (BE's) aan het einde van een BE. De werkzaamheid werd beoordeeld met behulp van een vierpuntsschaal (uitstekend, goed, matig, geen) door de ouder(s)/wettelijke voogd(en) van de patiënt samen met de onderzoeker in het geval van behandeling ter plaatse.
Maximaal 2 jaar
Werkzaamheid van Human-cl rhFVIII voor chirurgische profylaxe
Tijdsspanne: Maximaal 2 jaar
Een algehele beoordeling van de werkzaamheid om de werkzaamheid van humaan-cl rhFVIII bij chirurgische profylaxe van kleine en grote operaties te beoordelen. De werkzaamheidsbeoordeling werd geanalyseerd met behulp van een vierpuntsschaal (uitstekend, goed, matig, geen). Als operaties niet konden worden beoordeeld vanwege beperkte beschikbare gegevens of omdat ze buiten de onderzoekslocatie hadden plaatsgevonden, werden de resultaten geclassificeerd als "not done".
Maximaal 2 jaar
Het optreden van een bijwerking (AE)
Tijdsspanne: Maximaal 2 jaar
De frequentie van bijwerkingen, zoals gedurende het hele onderzoek gevolgd door het aantal patiënten met ten minste één optreden van een bijwerking.
Maximaal 2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Octapharma

Onderzoekers

  • Studie directeur: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 december 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 december 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 november 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 november 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

25 november 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 januari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 december 2020

Laatst geverifieerd

1 december 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GENA-15

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ernstige hemofilie A

Klinische onderzoeken op Human-cl rhFVIII

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren