Vizsgálat a humán-cl rhFVIII kezelés immunogenitásának, hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálatára
2020. december 21. frissítette: Octapharma
Kiterjesztési vizsgálat a GENA-05 (NuProtect) vizsgálatot elvégző betegek számára a humán-cl rhFVIII kezelés immunogenitásának, hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálatára
A vizsgálat célja, hogy hosszú távú adatokat gyűjtsön a Human-cl rhFVIII inhibitorok kialakulásának arányáról a korábban nem kezelt súlyos hemofília A-ban szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
48
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
-
-
-
Marseille, Franciaország
- Hôpital de la Timone
-
Paris, Franciaország
- Hôpital Kremlin Bicêtre
-
-
-
-
-
Tbilisi, Grúzia
- Institute of Hematology and Transfusiology
-
-
-
-
-
Pune, India, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital
-
Vellore, India, 632004
- Christian Medical College
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- Hospital for Sick Children
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- University of Alberta
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- BC Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8S4K1
- McMaster Children's Hospital
-
-
-
-
-
Warsaw, Lengyelország
- University Medical School
-
-
-
-
-
Chişinău, Moldova, Köztársaság
- IMSP Mother and Child Institute
-
-
-
-
-
Kiev, Ukrajna
- The National Children Specialized Hospital "OHMATDET"
-
Lviv, Ukrajna
- Danylo Halytsky Lviv National Medical University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
1. A GENA-05-öt a vizsgálati protokollnak megfelelően kitöltött betegek
Kizárási kritériumok:
- Súlyos máj- vagy vesebetegség
- Egyidejű kezelés bármely szisztémás immunszuppresszív gyógyszerrel;
- A Human-cl rhFVIII-tól eltérő FVIII koncentrátum érkezett a GENA-05 látogatásának befejezése és a GENA-15 kezdete között (a sürgősségi esetek kivételével).
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Humán-cl rhFVIII
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A humán-cl rhFVIII immunogenitása: Inhibitorok előfordulása
Időkeret: Maximum két év
|
A FVIII-inhibitorokat kifejlődő betegek számát a megfigyelési időszakban úgy figyelték meg, hogy az inhibitorok fejlődését a módosított Bethesda-teszttel (Nijmegen-módosítás) értékelték, a veleszületett FVIII-hiányos humán plazmát, amelyet Human-cl rhFVIII-mal megtapasztottak.
A „pozitív” inhibitor definíciós küszöbe az volt, ha a módosított Bethesda-teszt ≥0,6 BU/mL titert eredményezett a megfigyelési időszak bármely időpontjában.
|
Maximum két év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A spontán áttöréses vérzések gyakorisága
Időkeret: Maximum 2 év
|
Az évesített vérzési arányt (ABR) a Human-cl rhFVIII-mal végzett profilaktikus kezelés ideje alatt számították ki a spontán vérzéses események (BE) miatt.
|
Maximum 2 év
|
|
A Human-cl rhFVIII hatékonysága a vérzések kezelésében
Időkeret: Maximum 2 év
|
Személyes hatékonysági értékelés (végső eredmény) a Human-cl rhFVIII hatékonyságának értékelésére a vérzéses epizódok (BE-k) igény szerinti kezelésében a BE végén.
Helyszíni kezelés esetén a hatásosságot négyfokú skála (kiváló, jó, közepes, nincs) segítségével a beteg szülei/törvényes gyámja(i) és a vizsgáló értékelte.
|
Maximum 2 év
|
|
A humán-cl rhFVIII hatékonysága a sebészeti profilaxisban
Időkeret: Maximum 2 év
|
Átfogó hatékonysági értékelés a humán-cl rhFVIII hatékonyságának felmérésére kisebb és nagyobb műtétek sebészeti profilaxisában.
A hatásosság értékelését négyfokú skála segítségével elemezték (kiváló, jó, közepes, nincs).
Ha a műtéteket a rendelkezésre álló adatok korlátozottsága miatt nem tudták értékelni, vagy a vizsgálat helyszínén kívül történtek, az eredményeket „nem végezték el” minősítésnek minősítették.
|
Maximum 2 év
|
|
Bármilyen nemkívánatos esemény előfordulása (AE)
Időkeret: Maximum 2 év
|
A nemkívánatos események gyakorisága, amint azt a teljes vizsgálat során a legalább egy nemkívánatos esemény előfordulásában szenvedő betegek száma követte.
|
Maximum 2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. április 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. december 27.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. december 27.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. november 19.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. november 19.
Első közzététel (Becslés)
2013. november 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. január 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. december 21.
Utolsó ellenőrzés
2020. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GENA-15
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .