Estudio para investigar la inmunogenicidad, la eficacia y la seguridad del tratamiento con rhFVIII humano-cl
21 de diciembre de 2020 actualizado por: Octapharma
Estudio de extensión para pacientes que completaron GENA-05 (NuProtect) para investigar la inmunogenicidad, la eficacia y la seguridad del tratamiento con rhFVIII humano-cl
El propósito del estudio es recopilar datos a largo plazo sobre la tasa de desarrollo del inhibidor de Human-cl rhFVIII en pacientes con hemofilia A grave no tratados previamente.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
48
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Toronto, Canadá
- Hospital for Sick Children
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá
- University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
- BC Children's Hospital
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8S4K1
- McMaster Children's Hospital
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis Medical Center
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Marseille, Francia
- Hôpital de la Timone
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Paris, Francia
- Hôpital Kremlin Bicêtre
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Tbilisi, Georgia
- Institute of Hematology and Transfusiology
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Pune, India, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital
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Vellore, India, 632004
- Christian Medical College
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Chişinău, Moldavia, República de
- IMSP Mother and Child Institute
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Warsaw, Polonia
- University Medical School
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Kiev, Ucrania
- The National Children Specialized Hospital "OHMATDET"
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Lviv, Ucrania
- Danylo Halytsky Lviv National Medical University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
1. Pacientes que completaron GENA-05 de acuerdo con el protocolo del estudio
Criterio de exclusión:
- Enfermedad hepática o renal grave
- Tratamiento concomitante con cualquier fármaco inmunosupresor sistémico;
- Se recibió otro concentrado de FVIII que no sea Human-cl rhFVIII entre la visita de finalización de GENA-05 y el inicio de GENA-15 (excepto casos de emergencia).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Humano-cl rhFVIII
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Inmunogenicidad del rhFVIII humano-cl: incidencia de inhibidores
Periodo de tiempo: Máximo dos años
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El número de pacientes que desarrollaron inhibidores de FVIII se observó durante el período de observación evaluando el desarrollo de inhibidores mediante el ensayo de Bethesda modificado (modificación de Nijmegen) usando plasma humano con deficiencia de FVIII congénito enriquecido con Human-cl rhFVIII.
El umbral de definición para un inhibidor "positivo" era si el ensayo de Bethesda modificado daba como resultado un título ≥0,6 BU/mL en cualquier momento durante el período de observación.
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Máximo dos años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Frecuencia de hemorragias intercurrentes espontáneas
Periodo de tiempo: Máximo 2 años
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La tasa de sangrado anualizada (ABR) se calculó durante el tiempo de tratamiento profiláctico con Human-cl rhFVIII para eventos de sangrado espontáneo (BE).
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Máximo 2 años
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Eficacia de Human-cl rhFVIII para el tratamiento de hemorragias
Periodo de tiempo: Máximo 2 años
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Una evaluación de eficacia personal (resultado final) para evaluar la eficacia de Human-cl rhFVIII para el tratamiento a pedido de episodios hemorrágicos (EB) al final de un EB.
La eficacia se evaluó mediante una escala de cuatro puntos (excelente, buena, moderada, ninguna) por parte de los padres o tutores legales del paciente junto con el investigador en caso de tratamiento in situ.
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Máximo 2 años
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Eficacia de Human-cl rhFVIII para la profilaxis quirúrgica
Periodo de tiempo: Máximo 2 años
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Una evaluación general de la eficacia para evaluar la eficacia del rhFVIII humano-cl en la profilaxis quirúrgica de cirugías mayores y menores.
La evaluación de la eficacia se analizó mediante una escala de cuatro puntos (excelente, bueno, moderado, ninguno).
Si las cirugías no pudieron ser evaluadas debido a la escasez de datos disponibles o por haber tenido lugar fuera del sitio de estudio, los resultados se clasificaron como "no realizadas".
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Máximo 2 años
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La Ocurrencia de Cualquier Evento Adverso (EA)
Periodo de tiempo: Máximo 2 años
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La frecuencia de los EA, monitoreada a lo largo de todo el estudio por el número de pacientes con al menos un acontecimiento adverso.
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Máximo 2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2014
Finalización primaria (Actual)
27 de diciembre de 2018
Finalización del estudio (Actual)
27 de diciembre de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de noviembre de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de noviembre de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
25 de noviembre de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de enero de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de diciembre de 2020
Última verificación
1 de diciembre de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GENA-15
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .