Tutkimus ihmisen cl-rhFVIII-hoidon immunogeenisyyden, tehokkuuden ja turvallisuuden tutkimiseksi
maanantai 21. joulukuuta 2020 päivittänyt: Octapharma
Laajennustutkimus potilaille, jotka suorittivat GENA-05:n (NuProtect) - ihmisen cl rhFVIII:lla hoidon immunogeenisuuden, tehokkuuden ja turvallisuuden tutkimiseksi
Tutkimuksen tarkoituksena on kerätä pitkäaikaista tietoa Human-cl rhFVIII:n inhibiittorin kehittymisnopeudesta aiemmin hoitamattomilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
48
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Tbilisi, Georgia
- Institute of Hematology and Transfusiology
-
-
-
-
-
Pune, Intia, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital
-
Vellore, Intia, 632004
- Christian Medical College
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- Hospital for Sick Children
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- University of Alberta
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- BC Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8S4K1
- McMaster Children's Hospital
-
-
-
-
-
Chişinău, Moldova, tasavalta
- IMSP Mother and Child Institute
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola
- University Medical School
-
-
-
-
-
Marseille, Ranska
- Hôpital de la Timone
-
Paris, Ranska
- Hôpital Kremlin Bicêtre
-
-
-
-
-
Kiev, Ukraina
- The National Children Specialized Hospital "OHMATDET"
-
Lviv, Ukraina
- Danylo Halytsky Lviv National Medical University
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
1. Potilaat, jotka suorittivat GENA-05:n tutkimusprotokollan mukaisesti
Poissulkemiskriteerit:
- Vaikea maksa- tai munuaissairaus
- Samanaikainen hoito minkä tahansa systeemisen immunosuppressiivisen lääkkeen kanssa;
- Muu FVIII-konsentraatti kuin Human-cl rhFVIII vastaanotettiin GENA-05-käynnin päättymisen ja GENA-15:n alkamisen välillä (paitsi hätätapauksia).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ihmisen cl rhFVIII
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ihmisen-cl rhFVIII:n immunogeenisyys: Inhibiittoreiden esiintyvyys
Aikaikkuna: Enintään kaksi vuotta
|
FVIII-estäjiä kehittävien potilaiden lukumäärää tarkkailtiin tarkkailujakson aikana arvioimalla inhibiittorin kehitystä modifioidulla Bethesda-määrityksellä (Nijmegen-modifikaatio) käyttämällä synnynnäistä FVIII-puutteista ihmisen plasmaa, johon oli lisätty Human-cl rhFVIII:a.
"Positiivisen" inhibiittorin määritelmäkynnys oli, jos modifioitu Bethesda-määritys johti tiitteriin ≥ 0,6 BU/ml milloin tahansa tarkkailujakson aikana.
|
Enintään kaksi vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Spontaanien läpimurtoverenvuotojen esiintymistiheys
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Vuositasoinen verenvuotonopeus (ABR) laskettiin ihmisen cl rhFVIII:lla profylaktisen hoidon aikana spontaanien verenvuototapahtumien (BE) vuoksi.
|
Enintään 2 vuotta
|
|
Human-cl rhFVIII:n tehokkuus verenvuotojen hoidossa
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Henkilökohtainen tehonarviointi (lopullinen tulos), jolla arvioidaan Human-cl rhFVIII:n tehoa verenvuotojaksojen (BE) tarpeen mukaan hoidossa BE:n lopussa.
Potilaan vanhemmat/lailliset huoltajat arvioivat tehon nelipisteasteikolla (erinomainen, hyvä, kohtalainen, ei mitään) yhdessä tutkijan kanssa paikan päällä tapahtuvan hoidon tapauksessa.
|
Enintään 2 vuotta
|
|
Human-cl rhFVIII:n tehokkuus kirurgiseen ennaltaehkäisyyn
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Yleinen tehonarviointi ihmisen cl-rhFVIII:n tehokkuuden arvioimiseksi pienten ja suurten leikkausten kirurgisessa ennaltaehkäisyssä.
Tehon arviointi analysoitiin nelipisteasteikolla (erinomainen, hyvä, kohtalainen, ei mitään).
Jos leikkauksia ei voitu arvioida saatavilla olevan rajallisen tiedon vuoksi tai ne tapahtuivat tutkimuspaikan ulkopuolella, tulokset luokiteltiin "ei tehty".
|
Enintään 2 vuotta
|
|
Minkä tahansa haittatapahtuman esiintyminen (AE)
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
AE-tapahtumien esiintymistiheys, jota seurattiin koko tutkimuksen ajan niiden potilaiden lukumäärällä, joilla oli vähintään yksi haittatapahtuma.
|
Enintään 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. huhtikuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 27. joulukuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 27. joulukuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 19. marraskuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 19. marraskuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 25. marraskuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 19. tammikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 21. joulukuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. joulukuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GENA-15
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .