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Étude pour étudier l'immunogénicité, l'efficacité et l'innocuité du traitement par le rhFVIII humain-cl

21 décembre 2020 mis à jour par: Octapharma

Étude d'extension pour les patients ayant terminé GENA-05 (NuProtect) - pour étudier l'immunogénicité, l'efficacité et l'innocuité du traitement par le rhFVIII humain-cl

Le but de l'étude est de recueillir des données à long terme sur le taux de développement d'inhibiteurs du rhFVIII humain-cl chez des patients atteints d'hémophilie A sévère non traités auparavant.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

48

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S4K1
        • McMaster Children's Hospital
  • France
      • Marseille, France
        • Hopital de la Timone
      • Paris, France
        • Hôpital Kremlin Bicetre
  • Géorgie
      • Tbilisi, Géorgie
        • Institute of Hematology and Transfusiology
  • Inde
      • Pune, Inde, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Vellore, Inde, 632004
        • Christian medical college
  • Moldavie, République de
      • Chişinău, Moldavie, République de
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne
        • University Medical School
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Ukraine
      • Kiev, Ukraine
        • The National Children Specialized Hospital "OHMATDET"
      • Lviv, Ukraine
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University
  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

1. Patients ayant terminé GENA-05 conformément au protocole de l'étude

Critère d'exclusion:

  1. Maladie grave du foie ou des reins
  2. Traitement concomitant avec tout médicament immunosuppresseur systémique ;
  3. D'autres concentrés de FVIII que le rhFVIII humain cl ont été reçus entre la visite de fin de GENA-05 et le début de GENA-15 (sauf cas d'urgence).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Humain-cl rhFVIII
Biologique: Humain-cl rhFVIII

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Immunogénicité du rhFVIII-cl humain : incidence des inhibiteurs
Délai: Maximum deux ans
Le nombre de patients développant des inhibiteurs du FVIII a été observé au cours de la période d'observation en évaluant le développement d'inhibiteurs par le test de Bethesda modifié (modification de Nijmegen) en utilisant du plasma humain déficient en FVIII congénital additionné de Human-cl rhFVIII. Le seuil de définition d'un inhibiteur "positif" était si le test Bethesda modifié entraînait un titre ≥ 0,6 BU/mL à tout moment au cours de la période d'observation.
Maximum deux ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fréquence des saignements intermenstruels spontanés
Délai: Maximum 2 ans
Le taux de saignement annualisé (ABR) a été calculé pendant la durée du traitement prophylactique avec le rhFVIII humain-cl pour les événements hémorragiques spontanés (ES).
Maximum 2 ans
Efficacité du rhFVIII humain-cl pour le traitement des saignements
Délai: Maximum 2 ans
Une évaluation personnelle de l'efficacité (résultat final) pour évaluer l'efficacité du rhFVIII humain-cl pour le traitement à la demande des épisodes hémorragiques (EB) à la fin d'un EB. L'efficacité a été évaluée à l'aide d'une échelle à quatre points (excellent, bon, modéré, aucun) par le(s) parent(s)/tuteur(s) légal(aux) du patient en collaboration avec l'investigateur en cas de traitement sur place.
Maximum 2 ans
Efficacité du rhFVIII humain-cl pour la prophylaxie chirurgicale
Délai: Maximum 2 ans
Une évaluation globale de l'efficacité pour évaluer l'efficacité du rhFVIII cl humain dans la prophylaxie chirurgicale des chirurgies mineures et majeures. L'évaluation de l'efficacité a été analysée à l'aide d'une échelle à quatre points (excellent, bon, moyen, aucun). Si les interventions chirurgicales ne pouvaient pas être évaluées en raison de données limitées disponibles ou ayant eu lieu en dehors du site de l'étude, les résultats étaient classés comme « non effectués ».
Maximum 2 ans
La survenue de tout événement indésirable (AE)
Délai: Maximum 2 ans
La fréquence des EI, telle que surveillée tout au long de l'étude par le nombre de patients présentant au moins un événement indésirable.
Maximum 2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Octapharma

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2014

Achèvement primaire (Réel)

27 décembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

27 décembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 novembre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 novembre 2013

Première publication (Estimation)

25 novembre 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 janvier 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 décembre 2020

Dernière vérification

1 décembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GENA-15

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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