Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające immunogenność, skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ludzkim cl rhFVIII

21 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Octapharma

Badanie rozszerzone dla pacjentów, którzy ukończyli GENA-05 (NuProtect) – w celu zbadania immunogenności, skuteczności i bezpieczeństwa leczenia ludzkim cl rhFVIII

Celem badania jest zebranie długoterminowych danych dotyczących tempa rozwoju inhibitora Human-cl rhFVIII u wcześniej nieleczonych pacjentów z ciężką postacią hemofilii A.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

48

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Marseille, Francja
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, Francja
        • Hôpital Kremlin Bicetre
  • Gruzja
      • Tbilisi, Gruzja
        • Institute of Hematology and Transfusiology
  • Indie
      • Pune, Indie, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Vellore, Indie, 632004
        • Christian medical college
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S4K1
        • McMaster Children's Hospital
  • Mołdawia, Republika
      • Chişinău, Mołdawia, Republika
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Polska
      • Warsaw, Polska
        • University Medical School
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Medical Center
  • Ukraina
      • Kiev, Ukraina
        • The National Children Specialized Hospital "OHMATDET"
      • Lviv, Ukraina
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci, którzy ukończyli GENA-05 zgodnie z protokołem badania

Kryteria wyłączenia:

  1. Ciężka choroba wątroby lub nerek
  2. Jednoczesne leczenie jakimkolwiek ogólnoustrojowym lekiem immunosupresyjnym;
  3. Pomiędzy wizytą końcową GENA-05 a początkiem GENA-15 otrzymano inny koncentrat FVIII niż ludzki cl rhFVIII (z wyjątkiem przypadków nagłych).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ludzki cl rhFVIII
Biologiczny: Ludzki cl rhFVIII

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Immunogenność ludzkiego cl rhFVIII: występowanie inhibitorów
Ramy czasowe: Maksymalnie dwa lata
Liczbę pacjentów, u których rozwinęły się inhibitory FVIII, obserwowano w okresie obserwacji, oceniając rozwój inhibitora za pomocą zmodyfikowanego testu Bethesda (modyfikacja Nijmegen) przy użyciu ludzkiego osocza z wrodzonym niedoborem FVIII wzbogaconego ludzkim cl rhFVIII. Próg definicji „dodatniego” inhibitora był taki, że zmodyfikowany test Bethesda dał miano ≥0,6 BU/ml w dowolnym punkcie czasowym okresu obserwacji.
Maksymalnie dwa lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość samoistnych krwawień międzymiesiączkowych
Ramy czasowe: Maksymalnie 2 lata
Roczną częstość krwawień (ABR) obliczono w czasie profilaktycznego leczenia ludzkim cl rhFVIII dla samoistnych krwawień (BE).
Maksymalnie 2 lata
Skuteczność ludzkiego cl rhFVIII w leczeniu krwawień
Ramy czasowe: Maksymalnie 2 lata
Osobista ocena skuteczności (wynik końcowy) w celu oceny skuteczności Human-cl rhFVIII w leczeniu na żądanie epizodów krwawienia (BE) pod koniec BE. Skuteczność oceniano za pomocą czterostopniowej skali (doskonała, dobra, umiarkowana, brak) przez rodziców/opiekunów prawnych pacjenta wraz z badaczem w przypadku leczenia na miejscu.
Maksymalnie 2 lata
Skuteczność ludzkiego cl rhFVIII w profilaktyce chirurgicznej
Ramy czasowe: Maksymalnie 2 lata
Ogólna ocena skuteczności w celu oceny skuteczności ludzkiego cl rhFVIII w profilaktyce chirurgicznej mniejszych i większych operacji. Ocenę skuteczności analizowano za pomocą czterostopniowej skali (doskonała, dobra, umiarkowana, brak). Jeśli nie można było ocenić operacji ze względu na ograniczoną liczbę dostępnych danych lub przeprowadzenie ich poza ośrodkiem badania, wyniki zostały sklasyfikowane jako „niewykonane”.
Maksymalnie 2 lata
Wystąpienie dowolnego zdarzenia niepożądanego (AE)
Ramy czasowe: Maksymalnie 2 lata
Częstość zdarzeń niepożądanych monitorowana przez całe badanie na podstawie liczby pacjentów, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane.
Maksymalnie 2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Octapharma

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 listopada 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 listopada 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

25 listopada 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GENA-15

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ciężka hemofilia A

Badania kliniczne na Ludzki cl rhFVIII

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malta

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj