Исследование по изучению иммуногенности, эффективности и безопасности лечения rhFVIII человека-cl
21 декабря 2020 г. обновлено: Octapharma
Расширенное исследование для пациентов, завершивших GENA-05 (NuProtect) — для изучения иммуногенности, эффективности и безопасности лечения rhFVIII человека-cl
Цель исследования — собрать долгосрочные данные о скорости развития ингибитора человеческого-cl rhFVIII у ранее не леченных пациентов с тяжелой формой гемофилии А.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
48
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Tbilisi, Грузия
- Institute of Hematology and Transfusiology
-
-
-
-
-
Pune, Индия, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital
-
Vellore, Индия, 632004
- Christian Medical College
-
-
-
-
-
Toronto, Канада
- Hospital for Sick Children
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Канада
- University of Alberta
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3V4
- BC Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Канада, L8S4K1
- McMaster Children's Hospital
-
-
-
-
-
Chişinău, Молдова, Республика
- IMSP Mother and Child Institute
-
-
-
-
-
Warsaw, Польша
- University Medical School
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
-
-
-
Kiev, Украина
- The National Children Specialized Hospital "OHMATDET"
-
Lviv, Украина
- Danylo Halytsky Lviv National Medical University
-
-
-
-
-
Marseille, Франция
- Hôpital de la Timone
-
Paris, Франция
- Hôpital Kremlin Bicêtre
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
1. Пациенты, завершившие GENA-05 в соответствии с протоколом исследования.
Критерий исключения:
- Тяжелое заболевание печени или почек
- Сопутствующее лечение любым системным иммунодепрессантом;
- Между завершением визита GENA-05 и началом GENA-15 был получен другой концентрат FVIII, чем rhFVIII человека-cl (за исключением экстренных случаев).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: RhFVIII человека-cl
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Иммуногенность rhFVIII человека-cl: встречаемость ингибиторов
Временное ограничение: Максимум два года
|
Число пациентов, у которых развились ингибиторы FVIII, наблюдали в течение периода наблюдения путем оценки развития ингибиторов с помощью модифицированного анализа Bethesda (модификация Nijmegen) с использованием врожденной дефицитной по FVIII человеческой плазмы, обогащенной Human-cl rhFVIII.
Порог определения «положительного» ингибитора определялся, если модифицированный анализ Bethesda приводил к титру ≥0,6 BU/мл в любой момент времени в течение периода наблюдения.
|
Максимум два года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота спонтанных прорывных кровотечений
Временное ограничение: Максимум 2 года
|
Годовую частоту кровотечений (ABR) рассчитывали во время профилактического лечения rhFVIII Human-cl для спонтанных кровотечений (BEs).
|
Максимум 2 года
|
|
Эффективность человеческого cl rhFVIII для лечения кровотечений
Временное ограничение: Максимум 2 года
|
Оценка личной эффективности (окончательный результат) для оценки эффективности rhFVIII человека-cl для лечения по требованию эпизодов кровотечения (BE) в конце BE.
Эффективность оценивали по четырехбалльной шкале (отлично, хорошо, умеренно, нет) родителем (родителями)/законным опекуном (опекунами) пациента совместно с исследователем в случае лечения на месте.
|
Максимум 2 года
|
|
Эффективность человеческого cl rhFVIII для хирургической профилактики
Временное ограничение: Максимум 2 года
|
Общая оценка эффективности для оценки эффективности человеческого cl rhFVIII в хирургической профилактике малых и больших хирургических вмешательств.
Оценка эффективности анализировалась по четырехбалльной шкале (отлично, хорошо, средне, никак).
Если операции не могли быть оценены из-за ограниченных доступных данных или имели место за пределами исследовательского центра, результаты классифицировались как «не выполнено».
|
Максимум 2 года
|
|
Возникновение любого нежелательного явления (НЯ)
Временное ограничение: Максимум 2 года
|
Частота НЯ, отслеживаемая на протяжении всего исследования по количеству пациентов, у которых возникло хотя бы одно нежелательное явление.
|
Максимум 2 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 апреля 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
27 декабря 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
27 декабря 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 ноября 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 ноября 2013 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
25 ноября 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 января 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
21 декабря 2020 г.
Последняя проверка
1 декабря 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- GENA-15
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .