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研究 Human-cl rhFVIII 治疗的免疫原性、功效和安全性

2020年12月21日 更新者：Octapharma

对完成 GENA-05 (NuProtect) 的患者的扩展研究——调查人 cl rhFVIII 治疗的免疫原性、功效和安全性

该研究的目的是收集有关 Human-cl rhFVIII 抑制剂在先前未治疗的重度血友病 A 患者中的发展率的长期数据。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

48

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乌克兰
      • Kiev、乌克兰
        • The National Children Specialized Hospital "OHMATDET"
      • Lviv、乌克兰
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University
  • 乔治亚州
      • Tbilisi、乔治亚州
        • Institute of Hematology and Transfusiology
  • 加拿大
      • Toronto、加拿大
        • Hospital for Sick Children
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L8S4K1
        • McMaster Children's Hospital
  • 印度
      • Pune、印度、411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Vellore、印度、632004
        • Christian medical college
  • 摩尔多瓦共和国
      • Chişinău、摩尔多瓦共和国
        • IMSP Mother and Child Institute
  • 法国
      • Marseille、法国
        • Hopital de La Timone
      • Paris、法国
        • Hopital Kremlin Bicetre
  • 波兰
      • Warsaw、波兰
        • University Medical School
  • 美国
    • California
      • Sacramento、California、美国、95817
        • UC Davis Medical Center
  • 英国
      • London、英国、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

1. 按照研究方案完成GENA-05的患者

排除标准：

  1. 严重的肝脏或肾脏疾病
  2. 与任何全身性免疫抑制药物同时治疗；
  3. 在 GENA-05 完成访视和 GENA-15 开始之间（紧急情况除外），收到了除人-cl rhFVIII 之外的其他 FVIII 浓缩物。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：人-cl rhFVIII
生物：人-cl rhFVIII

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Human-cl rhFVIII 的免疫原性：抑制剂的发生率
大体时间：最多两年
通过使用掺有 Human-cl rhFVIII 的先天性 FVIII 缺陷人血浆，通过改进的 Bethesda 测定法（Nijmegen 修改）评估抑制剂的发展，从而在观察期间观察了发展 FVIII 抑制剂的患者数量。 “阳性”抑制剂的定义阈值是改良的 Bethesda 测定是否在观察期间的任何时间点导致滴度≥0.6 BU/mL。
最多两年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
自发性突破性出血的频率
大体时间：最多2年
在用人-cl rhFVIII 预防性治疗自发性出血事件 (BE) 期间计算年化出血率 (ABR)。
最多2年
Human-cl rhFVIII 治疗出血的功效
大体时间：最多2年
个人疗效评估（最终结果），用于评估 Human-cl rhFVIII 在 BE 结束时按需治疗出血事件 (BE) 的疗效。 在现场治疗的情况下，由患者的父母/法定监护人与研究者一起使用四点量表（优秀、良好、中等、无）评估疗效。
最多2年
Human-cl rhFVIII 用于手术预防的功效
大体时间：最多2年
评估人-cl rhFVIII 在小型和大型手术的手术预防中的功效的总体功效评估。 使用四点量表（优秀、良好、中等、无）分析疗效评估。 如果由于可用数据有限或发生在研究地点之外而无法评估手术，则结果被归类为“未完成”。
最多2年
任何不良事件 (AE) 的发生
大体时间：最多2年
AE 的频率，在整个研究过程中通过至少发生一次不良事件的患者人数进行监测。
最多2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Octapharma

调查人员

  • 研究主任：Sigurd Knaub, PhD、Octapharma

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2014年4月1日

初级完成 (实际的)

2018年12月27日

研究完成 (实际的)

2018年12月27日

研究注册日期

首次提交

2013年11月19日

首先提交符合 QC 标准的

2013年11月19日

首次发布 (估计)

2013年11月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年1月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年12月21日

最后验证

2020年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GENA-15

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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