Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo para Investigar Imunogenicidade, Eficácia e Segurança do Tratamento com Human-cl rhFVIII

21 de dezembro de 2020 atualizado por: Octapharma

Estudo de extensão para pacientes que concluíram o GENA-05 (NuProtect) - para investigar a imunogenicidade, eficácia e segurança do tratamento com Human-cl rhFVIII

O objetivo do estudo é coletar dados de longo prazo sobre a taxa de desenvolvimento do inibidor de Human-cl rhFVIII em pacientes não tratados anteriormente com hemofilia A grave.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

48

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • Hospital for Sick Children
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8S4K1
        • McMaster Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center
  • França
      • Marseille, França
        • Hopital de la Timone
      • Paris, França
        • Hôpital Kremlin Bicetre
  • Geórgia
      • Tbilisi, Geórgia
        • Institute of Hematology and Transfusiology
  • Moldávia, República da
      • Chişinău, Moldávia, República da
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia
        • University Medical School
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Ucrânia
      • Kiev, Ucrânia
        • The National Children Specialized Hospital "OHMATDET"
      • Lviv, Ucrânia
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University
  • Índia
      • Pune, Índia, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Vellore, Índia, 632004
        • Christian Medical College

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

1. Pacientes que completaram o GENA-05 de acordo com o protocolo do estudo

Critério de exclusão:

  1. Doença hepática ou renal grave
  2. Tratamento concomitante com qualquer medicamento imunossupressor sistêmico;
  3. Outro concentrado de FVIII que não Human-cl rhFVIII foi recebido entre a visita de conclusão do GENA-05 e o início do GENA-15 (exceto casos de emergência).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Humano-cl rhFVIII
Biológico: Humano-cl rhFVIII

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Imunogenicidade de Human-cl rhFVIII: Incidência de Inibidores
Prazo: Máximo de dois anos
O número de pacientes que desenvolveram inibidores de FVIII foi observado durante o período de observação, avaliando o desenvolvimento de inibidores pelo ensaio de Bethesda modificado (modificação de Nijmegen) usando plasma humano deficiente em FVIII congênito misturado com Human-cl rhFVIII. O limite de definição para um inibidor "positivo" era se o ensaio de Bethesda modificado resultasse em um título ≥0,6 BU/mL em qualquer momento durante o período de observação.
Máximo de dois anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Frequência de sangramentos de escape espontâneos
Prazo: Máximo 2 anos
A taxa de sangramento anualizada (ABR) foi calculada durante o tempo de tratamento profilático com Human-cl rhFVIII para eventos de sangramento espontâneo (BEs).
Máximo 2 anos
Eficácia de Human-cl rhFVIII para o Tratamento de Sangramentos
Prazo: Máximo 2 anos
Uma avaliação de eficácia pessoal (resultado final) para avaliar a eficácia de Human-cl rhFVIII para o tratamento sob demanda de episódios hemorrágicos (BEs) no final de um BE. A eficácia foi avaliada usando uma escala de quatro pontos (excelente, boa, moderada, nenhuma) pelo(s) pai(s)/responsável(is) legal(is) do paciente juntamente com o investigador em caso de tratamento no local.
Máximo 2 anos
Eficácia de Human-cl rhFVIII para Profilaxia Cirúrgica
Prazo: Máximo 2 anos
Uma avaliação geral da eficácia para avaliar a eficácia do human-cl rhFVIII na profilaxia cirúrgica de pequenas e grandes cirurgias. A avaliação da eficácia foi analisada usando uma escala de quatro pontos (excelente, bom, moderado, nenhum). Caso as cirurgias não pudessem ser avaliadas devido à limitação de dados disponíveis ou por terem ocorrido fora do local do estudo, os resultados foram classificados como "não realizados".
Máximo 2 anos
A Ocorrência de Qualquer Evento Adverso (EA)
Prazo: Máximo 2 anos
A frequência de EAs, conforme monitorado durante todo o estudo pelo número de pacientes com pelo menos uma ocorrência de evento adverso.
Máximo 2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Octapharma

Investigadores

  • Diretor de estudo: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2014

Conclusão Primária (Real)

27 de dezembro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

27 de dezembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de novembro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de novembro de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

25 de novembro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de janeiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de dezembro de 2020

Última verificação

1 de dezembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GENA-15

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Hemofilia A Grave

Ensaios clínicos em Humano-cl rhFVIII

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Austria

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever