Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke zkoumání imunogenicity, účinnosti a bezpečnosti léčby lidským-cl rhFVIII

21. prosince 2020 aktualizováno: Octapharma

Rozšířená studie pro pacienty, kteří dokončili GENA-05 (NuProtect) – ke zkoumání imunogenicity, účinnosti a bezpečnosti léčby lidským-cl rhFVIII

Účelem studie je shromáždit dlouhodobá data o rychlosti vývoje inhibitoru Human-cl rhFVIII u dříve neléčených pacientů s těžkou hemofilií A.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

48

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Marseille, Francie
        • Hopital de la Timone
      • Paris, Francie
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie
        • Institute of Hematology and Transfusiology
  • Indie
      • Pune, Indie, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Vellore, Indie, 632004
        • Christian Medical College
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S4K1
        • McMaster Children's Hospital
  • Moldavsko, republika
      • Chişinău, Moldavsko, republika
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko
        • University Medical School
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Medical Center
  • Ukrajina
      • Kiev, Ukrajina
        • The National Children Specialized Hospital "OHMATDET"
      • Lviv, Ukrajina
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti, kteří dokončili GENA-05 v souladu s protokolem studie

Kritéria vyloučení:

  1. Závažné onemocnění jater nebo ledvin
  2. Současná léčba jakýmkoliv systémovým imunosupresivem;
  3. Mezi dokončením návštěvy GENA-05 a zahájením GENA-15 byl přijat jiný koncentrát FVIII než lidský-cl rhFVIII (kromě mimořádných případů).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Lidský-cl rhFVIII
Biologický: Lidský-cl rhFVIII

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Imunogenicita lidského-cl rhFVIII: Incidence inhibitorů
Časové okno: Maximálně dva roky
Počet pacientů, u kterých se vyvinuly inhibitory FVIII, byl pozorován během období pozorování hodnocením vývoje inhibitoru pomocí modifikovaného testu Bethesda (modifikace Nijmegen) s použitím vrozené lidské plazmy s deficitem FVIII s přídavkem Human-cl rhFVIII. Definiční práh pro "pozitivní" inhibitor byl, pokud modifikovaný test Bethesda vedl k titru ≥0,6 BU/ml v jakémkoli časovém bodě během období pozorování.
Maximálně dva roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence spontánního průnikového krvácení
Časové okno: Maximálně 2 roky
Anualizovaná míra krvácení (ABR) byla vypočtena během doby profylaktické léčby pomocí Human-cl rhFVIII pro spontánní krvácivé příhody (BE).
Maximálně 2 roky
Účinnost lidského-cl rhFVIII pro léčbu krvácení
Časové okno: Maximálně 2 roky
Osobní posouzení účinnosti (konečný výsledek) pro posouzení účinnosti Human-cl rhFVIII pro léčbu epizod krvácení (BE) na vyžádání na konci BE. Účinnost byla hodnocena pomocí čtyřbodové škály (výborná, dobrá, střední, žádná) rodičem (rodiči)/zákonným zástupcem (zákonnými zástupci) pacienta spolu se zkoušejícím v případě ošetření na místě.
Maximálně 2 roky
Účinnost lidského-cl rhFVIII pro chirurgickou profylaxi
Časové okno: Maximálně 2 roky
Celkové hodnocení účinnosti pro posouzení účinnosti lidského-cl rhFVIII při chirurgické profylaxi malých a velkých chirurgických zákroků. Hodnocení účinnosti bylo analyzováno pomocí čtyřbodové škály (výborná, dobrá, střední, žádná). Pokud operace nemohly být vyhodnoceny kvůli omezeným dostupným údajům nebo byly provedeny mimo místo studie, výsledky byly klasifikovány jako „neprovedené“.
Maximálně 2 roky
Výskyt jakékoli nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: Maximálně 2 roky
Frekvence AE, jak je sledována v průběhu celé studie podle počtu pacientů s alespoň jedním výskytem nežádoucí příhody.
Maximálně 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Octapharma

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

27. prosince 2018

Dokončení studie (Aktuální)

27. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. listopadu 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. listopadu 2013

První zveřejněno (Odhad)

25. listopadu 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. prosince 2020

Naposledy ověřeno

1. prosince 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GENA-15

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lidský-cl rhFVIII

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ghana

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit