Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at undersøge immunogenicitet, effektivitet og sikkerhed ved behandling med human-cl rhFVIII

21. december 2020 opdateret af: Octapharma

Udvidelsesundersøgelse for patienter, der gennemførte GENA-05 (NuProtect) - for at undersøge immunogenicitet, effektivitet og sikkerhed ved behandling med human-cl rhFVIII

Formålet med undersøgelsen er at indsamle langsigtede data om inhibitorudviklingshastigheden af ​​Human-cl rhFVIII hos tidligere ubehandlede patienter med svær hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

48

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S4K1
        • McMaster Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig
        • Hopital de la Timone
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien
        • Institute of Hematology and Transfusiology
  • Indien
      • Pune, Indien, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Vellore, Indien, 632004
        • Christian Medical College
  • Moldova, Republikken
      • Chişinău, Moldova, Republikken
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • University Medical School
  • Ukraine
      • Kiev, Ukraine
        • The National Children Specialized Hospital "OHMATDET"
      • Lviv, Ukraine
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

1. Patienter, der gennemførte GENA-05 i overensstemmelse med undersøgelsesprotokollen

Ekskluderingskriterier:

  1. Alvorlig lever- eller nyresygdom
  2. Samtidig behandling med ethvert systemisk immunsuppressivt lægemiddel;
  3. Andet FVIII-koncentrat end Human-cl rhFVIII blev modtaget mellem afsluttet besøg på GENA-05 og starten af ​​GENA-15 (undtagen nødstilfælde).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Human-cl rhFVIII
Biologisk: Human-cl rhFVIII

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Immunogenicitet af Human-cl rhFVIII: Forekomst af inhibitorer
Tidsramme: Højst to år
Antallet af patienter, der udviklede FVIII-hæmmere, blev observeret i observationsperioden ved at vurdere inhibitorudviklingen ved hjælp af det modificerede Bethesda-assay (Nijmegen-modifikation) under anvendelse af medfødt FVIII-deficient humant plasma tilsat Human-cl rhFVIII. Definitionstærsklen for en "positiv" inhibitor var, hvis den modificerede Bethesda-analyse resulterede i en titer ≥0,6 BU/ml på et hvilket som helst tidspunkt i observationsperioden.
Højst to år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af spontane gennembrudsblødninger
Tidsramme: Højst 2 år
Den årlige blødningshastighed (ABR) blev beregnet i løbet af den profylaktiske behandling med Human-cl rhFVIII for spontane blødningshændelser (BEs).
Højst 2 år
Effekten af ​​Human-cl rhFVIII til behandling af blødninger
Tidsramme: Højst 2 år
En personlig effektivitetsvurdering (endeligt resultat) for at vurdere effektiviteten af ​​Human-cl rhFVIII til on-demand-behandling af blødningsepisoder (BEs) i slutningen af ​​en BE. Effekten blev vurderet ved hjælp af en firepunktsskala (fremragende, god, moderat, ingen) af patientens forældre/værge sammen med investigator i tilfælde af behandling på stedet.
Højst 2 år
Effekten af ​​Human-cl rhFVIII til kirurgisk profylakse
Tidsramme: Højst 2 år
En samlet effektvurdering til vurdering af effektiviteten af ​​human-cl rhFVIII i kirurgisk profylakse af mindre og større operationer. Effektvurderingen blev analyseret ved hjælp af en firepunktsskala (fremragende, god, moderat, ingen). Hvis operationer ikke kunne vurderes på grund af begrænsede tilgængelige data, eller at de fandt sted uden for undersøgelsesstedet, blev resultaterne klassificeret som "ikke udført".
Højst 2 år
Forekomsten af ​​enhver uønsket hændelse (AE)
Tidsramme: Højst 2 år
Hyppigheden af ​​AE'er, som overvåget gennem hele undersøgelsen af ​​antallet af patienter med mindst én uønsket hændelse.
Højst 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Octapharma

Efterforskere

  • Studieleder: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. december 2018

Studieafslutning (Faktiske)

27. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. november 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. november 2013

Først opslået (Skøn)

25. november 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. december 2020

Sidst verificeret

1. december 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GENA-15

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Svær hæmofili A

Kliniske forsøg med Human-cl rhFVIII

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner