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Studie zur Untersuchung der Immunogenität, Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung mit humanem rhFVIII

21. Dezember 2020 aktualisiert von: Octapharma

Verlängerungsstudie für Patienten, die GENA-05 (NuProtect) abgeschlossen haben – zur Untersuchung der Immunogenität, Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung mit humanem rhFVIII

Der Zweck der Studie besteht darin, Langzeitdaten zur Inhibitorentwicklungsrate von Human-cl rhFVIII bei zuvor unbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A zu sammeln.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

48

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Institute of Hematology and Transfusiology
  • Indien
      • Pune, Indien, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Vellore, Indien, 632004
        • Christian Medical College
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S4K1
        • McMaster Children's Hospital
  • Moldawien, Republik
      • Chişinău, Moldawien, Republik
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • University Medical School
  • Ukraine
      • Kiev, Ukraine
        • The National Children Specialized Hospital "OHMATDET"
      • Lviv, Ukraine
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

1. Patienten, die GENA-05 gemäß dem Studienprotokoll abgeschlossen haben

Ausschlusskriterien:

  1. Schwere Leber- oder Nierenerkrankung
  2. Gleichzeitige Behandlung mit einem systemischen Immunsuppressivum;
  3. Zwischen dem Abschlussbesuch von GENA-05 und dem Beginn von GENA-15 wurden andere FVIII-Konzentrate als humanes rhFVIII erhalten (außer in Notfällen).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Human-cl rhFVIII
Biologisch: Human-cl rhFVIII

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Immunogenität von humanem rhFVIII: Inzidenz von Inhibitoren
Zeitfenster: Maximal zwei Jahre
Die Anzahl der Patienten, die FVIII-Inhibitoren entwickelten, wurde während des Beobachtungszeitraums beobachtet, indem die Inhibitorentwicklung mit dem modifizierten Bethesda-Assay (Nijmegen-Modifikation) unter Verwendung von angeborenem FVIII-defizientem menschlichem Plasma, versetzt mit Human-cl rhFVIII, bewertet wurde. Die Definitionsschwelle für einen „positiven“ Inhibitor lag dann, wenn der modifizierte Bethesda-Assay zu irgendeinem Zeitpunkt während des Beobachtungszeitraums einen Titer von ≥ 0,6 BU/ml ergab.
Maximal zwei Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit spontaner Durchbruchblutungen
Zeitfenster: Maximal 2 Jahre
Die jährliche Blutungsrate (ABR) wurde während der prophylaktischen Behandlung mit Human-cl rhFVIII für spontane Blutungsereignisse (BEs) berechnet.
Maximal 2 Jahre
Wirksamkeit von humanem rhFVIII zur Behandlung von Blutungen
Zeitfenster: Maximal 2 Jahre
Eine persönliche Wirksamkeitsbewertung (Endergebnis) zur Beurteilung der Wirksamkeit von Human-cl rhFVIII für die Bedarfsbehandlung von Blutungsepisoden (BEs) am Ende einer BE. Die Wirksamkeit wurde anhand einer Vier-Punkte-Skala (ausgezeichnet, gut, mäßig, keine) von den Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten zusammen mit dem Prüfer im Falle einer Behandlung vor Ort bewertet.
Maximal 2 Jahre
Wirksamkeit von humanem rhFVIII zur chirurgischen Prophylaxe
Zeitfenster: Maximal 2 Jahre
Eine Gesamtwirksamkeitsbewertung zur Bewertung der Wirksamkeit von humanem cl-rhFVIII bei der chirurgischen Prophylaxe kleinerer und größerer chirurgischer Eingriffe. Die Wirksamkeitsbewertung wurde anhand einer vierstufigen Skala (ausgezeichnet, gut, mäßig, keine) analysiert. Konnten Operationen nicht beurteilt werden, weil nur begrenzte Daten verfügbar waren oder weil sie außerhalb des Untersuchungsortes stattgefunden hatten, wurden die Ergebnisse als „nicht durchgeführt“ eingestuft.
Maximal 2 Jahre
Das Auftreten eines unerwünschten Ereignisses (AE)
Zeitfenster: Maximal 2 Jahre
Die Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen, überwacht während der gesamten Studie anhand der Anzahl der Patienten, bei denen mindestens ein unerwünschtes Ereignis aufgetreten ist.
Maximal 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Octapharma

Ermittler

  • Studienleiter: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. Dezember 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. Dezember 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. November 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. November 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. November 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Januar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GENA-15

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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