- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT01992549
Studie zur Untersuchung der Immunogenität, Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung mit humanem rhFVIII
21. Dezember 2020 aktualisiert von: Octapharma
Verlängerungsstudie für Patienten, die GENA-05 (NuProtect) abgeschlossen haben – zur Untersuchung der Immunogenität, Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung mit humanem rhFVIII
Der Zweck der Studie besteht darin, Langzeitdaten zur Inhibitorentwicklungsrate von Human-cl rhFVIII bei zuvor unbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A zu sammeln.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
48
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Marseille, Frankreich
- Hopital de La Timone
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Paris, Frankreich
- Hopital Kremlin Bicetre
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Tbilisi, Georgia
- Institute of Hematology and Transfusiology
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Pune, Indien, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital
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Vellore, Indien, 632004
- Christian medical college
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Toronto, Kanada
- Hospital for Sick Children
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Kanada
- University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- BC Children's Hospital
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Kanada, L8S4K1
- McMaster Children's Hospital
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Chişinău, Moldawien, Republik
- IMSP Mother and Child Institute
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Warsaw, Polen
- University Medical School
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Kiev, Ukraine
- The National Children Specialized Hospital "OHMATDET"
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Lviv, Ukraine
- Danylo Halytsky Lviv National Medical University
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California
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Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
- UC Davis Medical Center
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London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Beschreibung
Einschlusskriterien:
1. Patienten, die GENA-05 gemäß dem Studienprotokoll abgeschlossen haben
Ausschlusskriterien:
- Schwere Leber- oder Nierenerkrankung
- Gleichzeitige Behandlung mit einem systemischen Immunsuppressivum;
- Zwischen dem Abschlussbesuch von GENA-05 und dem Beginn von GENA-15 wurden andere FVIII-Konzentrate als humanes rhFVIII erhalten (außer in Notfällen).
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Human-cl rhFVIII
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Immunogenität von humanem rhFVIII: Inzidenz von Inhibitoren
Zeitfenster: Maximal zwei Jahre
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Die Anzahl der Patienten, die FVIII-Inhibitoren entwickelten, wurde während des Beobachtungszeitraums beobachtet, indem die Inhibitorentwicklung mit dem modifizierten Bethesda-Assay (Nijmegen-Modifikation) unter Verwendung von angeborenem FVIII-defizientem menschlichem Plasma, versetzt mit Human-cl rhFVIII, bewertet wurde.
Die Definitionsschwelle für einen „positiven“ Inhibitor lag dann, wenn der modifizierte Bethesda-Assay zu irgendeinem Zeitpunkt während des Beobachtungszeitraums einen Titer von ≥ 0,6 BU/ml ergab.
|
Maximal zwei Jahre
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Häufigkeit spontaner Durchbruchblutungen
Zeitfenster: Maximal 2 Jahre
|
Die jährliche Blutungsrate (ABR) wurde während der prophylaktischen Behandlung mit Human-cl rhFVIII für spontane Blutungsereignisse (BEs) berechnet.
|
Maximal 2 Jahre
|
Wirksamkeit von humanem rhFVIII zur Behandlung von Blutungen
Zeitfenster: Maximal 2 Jahre
|
Eine persönliche Wirksamkeitsbewertung (Endergebnis) zur Beurteilung der Wirksamkeit von Human-cl rhFVIII für die Bedarfsbehandlung von Blutungsepisoden (BEs) am Ende einer BE.
Die Wirksamkeit wurde anhand einer Vier-Punkte-Skala (ausgezeichnet, gut, mäßig, keine) von den Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten zusammen mit dem Prüfer im Falle einer Behandlung vor Ort bewertet.
|
Maximal 2 Jahre
|
Wirksamkeit von humanem rhFVIII zur chirurgischen Prophylaxe
Zeitfenster: Maximal 2 Jahre
|
Eine Gesamtwirksamkeitsbewertung zur Bewertung der Wirksamkeit von humanem cl-rhFVIII bei der chirurgischen Prophylaxe kleinerer und größerer chirurgischer Eingriffe.
Die Wirksamkeitsbewertung wurde anhand einer vierstufigen Skala (ausgezeichnet, gut, mäßig, keine) analysiert.
Konnten Operationen nicht beurteilt werden, weil nur begrenzte Daten verfügbar waren oder weil sie außerhalb des Untersuchungsortes stattgefunden hatten, wurden die Ergebnisse als „nicht durchgeführt“ eingestuft.
|
Maximal 2 Jahre
|
Das Auftreten eines unerwünschten Ereignisses (AE)
Zeitfenster: Maximal 2 Jahre
|
Die Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen, überwacht während der gesamten Studie anhand der Anzahl der Patienten, bei denen mindestens ein unerwünschtes Ereignis aufgetreten ist.
|
Maximal 2 Jahre
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. April 2014
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
27. Dezember 2018
Studienabschluss (Tatsächlich)
27. Dezember 2018
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
19. November 2013
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
19. November 2013
Zuerst gepostet (Schätzen)
25. November 2013
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
19. Januar 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
21. Dezember 2020
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- GENA-15
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
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