Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att undersöka immunogenicitet, effektivitet och säkerhet vid behandling med human-cl rhFVIII

21 december 2020 uppdaterad av: Octapharma

Förlängningsstudie för patienter som slutförde GENA-05 (NuProtect) - för att undersöka immunogenicitet, effektivitet och säkerhet vid behandling med human-cl rhFVIII

Syftet med studien är att samla in långsiktiga data om hämmarutvecklingshastigheten för Human-cl rhFVIII hos tidigare obehandlade patienter med svår hemofili A.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

48

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Kremlin Bicetre
  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Medical Center
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien
        • Institute of Hematology and Transfusiology
  • Indien
      • Pune, Indien, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Vellore, Indien, 632004
        • Christian medical college
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Hospital For Sick Children
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S4K1
        • McMaster Children's Hospital
  • Moldavien, Republiken
      • Chişinău, Moldavien, Republiken
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • University Medical School
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Ukraina
      • Kiev, Ukraina
        • The National Children Specialized Hospital "OHMATDET"
      • Lviv, Ukraina
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

1. Patienter som genomförde GENA-05 i enlighet med studieprotokollet

Exklusions kriterier:

  1. Allvarlig lever- eller njursjukdom
  2. Samtidig behandling med något systemiskt immunsuppressivt läkemedel;
  3. Annat FVIII-koncentrat än Human-cl rhFVIII mottogs mellan avslutat besök av GENA-05 och starten av GENA-15 (förutom akuta fall).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Human-cl rhFVIII
Biologisk: Human-cl rhFVIII

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Immunogenicitet av human-cl rhFVIII: förekomst av inhibitorer
Tidsram: Max två år
Antalet patienter som utvecklade FVIII-hämmare observerades under observationsperioden genom att utvärdera utvecklingen av hämmare med den modifierade Bethesda-analysen (Nijmegen-modifiering) med användning av medfödd FVIII-brist human plasma spikad med Human-cl rhFVIII. Definitionströskeln för en "positiv" hämmare var om den modifierade Bethesda-analysen resulterade i en titer ≥0,6 BU/mL vid någon tidpunkt under observationsperioden.
Max två år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens av spontana genombrottsblödningar
Tidsram: Max 2 år
Den årliga blödningshastigheten (ABR) beräknades under tiden för profylaktisk behandling med Human-cl rhFVIII för spontana blödningar (BEs).
Max 2 år
Effekten av Human-cl rhFVIII för behandling av blödningar
Tidsram: Max 2 år
En personlig effektbedömning (slutligt utfall) för att bedöma effekten av Human-cl rhFVIII för behandling på begäran av blödningsepisoder (BEs) i slutet av en BE. Effekten utvärderades med hjälp av en fyragradig skala (utmärkt, bra, måttlig, ingen) av patientens förälder/vårdnadshavare tillsammans med utredaren vid behandling på plats.
Max 2 år
Effekten av Human-cl rhFVIII för kirurgisk profylax
Tidsram: Max 2 år
En övergripande effektbedömning för att bedöma effekten av human-cl rhFVIII vid kirurgisk profylax av mindre och större operationer. Effektbedömningen analyserades med hjälp av en fyragradig skala (utmärkt, bra, måttlig, ingen). Om operationer inte kunde bedömas på grund av begränsade tillgängliga data eller har ägt rum utanför studieplatsen, klassificerades resultaten som "ej utförda".
Max 2 år
Förekomsten av alla biverkningar (AE)
Tidsram: Max 2 år
Frekvensen av biverkningar, övervakad genom hela studien av antalet patienter med minst en biverkning.
Max 2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Octapharma

Utredare

  • Studierektor: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

27 december 2018

Avslutad studie (Faktisk)

27 december 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 november 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 november 2013

Första postat (Uppskatta)

25 november 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 januari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 december 2020

Senast verifierad

1 december 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GENA-15

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Svår hemofili A

Kliniska prövningar på Human-cl rhFVIII

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera