Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å undersøke immunogenisitet, effektivitet og sikkerhet ved behandling med human-cl rhFVIII

21. desember 2020 oppdatert av: Octapharma

Utvidelsesstudie for pasienter som fullførte GENA-05 (NuProtect) - for å undersøke immunogenisitet, effekt og sikkerhet ved behandling med human-cl rhFVIII

Formålet med studien er å samle inn langtidsdata om hemmerutviklingsraten for Human-cl rhFVIII hos tidligere ubehandlede pasienter med alvorlig hemofili A.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

48

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S4K1
        • McMaster Children's Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Institute of Hematology and Transfusiology
  • India
      • Pune, India, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Vellore, India, 632004
        • Christian Medical College
  • Moldova, Republikken
      • Chişinău, Moldova, Republikken
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • University Medical School
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Ukraina
      • Kiev, Ukraina
        • The National Children Specialized Hospital "OHMATDET"
      • Lviv, Ukraina
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

1. Pasienter som fullførte GENA-05 i samsvar med studieprotokollen

Ekskluderingskriterier:

  1. Alvorlig lever- eller nyresykdom
  2. Samtidig behandling med ethvert systemisk immunsuppressivt legemiddel;
  3. Annet FVIII-konsentrat enn Human-cl rhFVIII ble mottatt mellom fullført besøk av GENA-05 og starten av GENA-15 (unntatt nødstilfeller).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Human-cl rhFVIII
Biologisk: Human-cl rhFVIII

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Immunogenisitet av Human-cl rhFVIII: Forekomst av inhibitorer
Tidsramme: Maks to år
Antallet pasienter som utvikler FVIII-hemmere ble observert i løpet av observasjonsperioden ved å vurdere inhibitorutvikling ved den modifiserte Bethesda-analysen (Nijmegen-modifikasjon) ved bruk av medfødt FVIII-mangelfull human plasma tilsatt Human-cl rhFVIII. Definisjonsterskelen for en "positiv" inhibitor var hvis den modifiserte Bethesda-analysen resulterte i en titer ≥0,6 BU/mL på et hvilket som helst tidspunkt i observasjonsperioden.
Maks to år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet av spontane gjennombruddsblødninger
Tidsramme: Maks 2 år
Den årlige blødningsraten (ABR) ble beregnet i løpet av tiden for profylaktisk behandling med Human-cl rhFVIII for spontane blødningshendelser (BEs).
Maks 2 år
Effekten av Human-cl rhFVIII for behandling av blødninger
Tidsramme: Maks 2 år
En personlig effektvurdering (endelig utfall) for å vurdere effekten av Human-cl rhFVIII for behandling etter behov av blødningsepisoder (BEs) på slutten av en BE. Effekten ble vurdert ved hjelp av en firepunktsskala (utmerket, god, moderat, ingen) av pasientens forelder/verge sammen med etterforskeren ved behandling på stedet.
Maks 2 år
Effekten av Human-cl rhFVIII for kirurgisk profylakse
Tidsramme: Maks 2 år
En samlet effektvurdering for å vurdere effekten av human-cl rhFVIII i kirurgisk profylakse av mindre og større operasjoner. Effektvurderingen ble analysert ved hjelp av en firepunkts skala (utmerket, god, moderat, ingen). Hvis operasjoner ikke kunne vurderes på grunn av begrensede data tilgjengelig eller har funnet sted utenfor studiestedet, ble resultatene klassifisert som "ikke utført".
Maks 2 år
Forekomsten av enhver uønsket hendelse (AE)
Tidsramme: Maks 2 år
Frekvensen av AE, som overvåket gjennom hele studien av antall pasienter med minst én bivirkning.
Maks 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Octapharma

Etterforskere

  • Studieleder: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2014

Primær fullføring (Faktiske)

27. desember 2018

Studiet fullført (Faktiske)

27. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. november 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. november 2013

Først lagt ut (Anslag)

25. november 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. desember 2020

Sist bekreftet

1. desember 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GENA-15

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere