Human-cl rhFVIII 치료의 면역원성, 효능 및 안전성을 규명하기 위한 연구
2020년 12월 21일 업데이트: Octapharma
GENA-05(NuProtect)를 완료한 환자에 대한 확장 연구 - Human-cl rhFVIII 치료의 면역원성, 효능 및 안전성 조사
이 연구의 목적은 이전에 치료를 받지 않은 중증 혈우병 A 환자에서 Human-cl rhFVIII의 억제제 발생률에 대한 장기 데이터를 수집하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
48
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tbilisi, 그루지야
- Institute of Hematology and Transfusiology
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Chişinău, 몰도바 공화국
- IMSP Mother and Child Institute
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California
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Sacramento, California, 미국, 95817
- UC Davis Medical Center
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Kiev, 우크라이나
- The National Children Specialized Hospital "OHMATDET"
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Lviv, 우크라이나
- Danylo Halytsky Lviv National Medical University
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Pune, 인도, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital
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Vellore, 인도, 632004
- Christian Medical College
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Toronto, 캐나다
- Hospital for Sick Children
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다
- University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
- BC Children's Hospital
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8S4K1
- McMaster Children's Hospital
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Warsaw, 폴란드
- University Medical School
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Marseille, 프랑스
- Hôpital de la Timone
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Paris, 프랑스
- Hôpital Kremlin Bicêtre
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
1. 연구 프로토콜에 따라 GENA-05를 완료한 환자
제외 기준:
- 심한 간 또는 신장 질환
- 임의의 전신성 면역억제제와의 병용 치료;
- Human-cl rhFVIII 이외의 다른 FVIII 농축액은 GENA-05 방문 완료와 GENA-15 시작 사이에 받았습니다(응급 상황 제외).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 인간-cl rhFVIII
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Human-cl rhFVIII의 면역원성: 억제제의 발생
기간: 최대 2년
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Human-cl rhFVIII로 스파이킹된 선천성 FVIII-결핍 인간 혈장을 사용하여 수정된 Bethesda 분석법(Nijmegen 변형)으로 억제제 발생을 평가함으로써 관찰 기간 동안 FVIII 억제제가 발생하는 환자의 수를 관찰했습니다.
"양성" 억제제에 대한 정의 임계값은 수정된 Bethesda 분석 결과 관찰 기간 중 임의의 시점에서 역가가 ≥0.6 BU/mL인 경우였습니다.
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최대 2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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자발적 돌파 출혈의 빈도
기간: 최대 2년
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연간 출혈률(ABR)은 자발적 출혈 사건(BE)에 대해 Human-cl rhFVIII로 예방적 치료를 하는 동안 계산되었습니다.
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최대 2년
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출혈 치료를 위한 Human-cl rhFVIII의 효능
기간: 최대 2년
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BE 종료 시 출혈 에피소드(BE)의 주문형 치료를 위한 Human-cl rhFVIII의 효능을 평가하기 위한 개인 효능 평가(최종 결과).
유효성은 현장 치료의 경우 환자의 부모/법적 보호자가 조사자와 함께 4점 척도(우수, 양호, 보통, 없음)를 사용하여 평가하였다.
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최대 2년
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외과적 예방을 위한 Human-cl rhFVIII의 효능
기간: 최대 2년
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소수술 및 대수술의 외과적 예방에서 인간-cl rhFVIII의 효능을 평가하기 위한 전반적인 효능 평가.
효능 평가는 4점 척도(우수, 양호, 보통, 없음)를 사용하여 분석하였다.
이용 가능한 데이터가 제한적이거나 연구 기관 외부에서 수행되어 수술을 평가할 수 없는 경우 결과를 "완료되지 않음"으로 분류했습니다.
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최대 2년
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부작용(AE)의 발생
기간: 최대 2년
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적어도 하나의 부작용 발생을 갖는 환자의 수에 의해 전체 연구에 걸쳐 모니터링되는 AE의 빈도.
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최대 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 12월 27일
연구 완료 (실제)
2018년 12월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 11월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 11월 19일
처음 게시됨 (추정)
2013년 11월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 1월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 12월 21일
마지막으로 확인됨
2020년 12월 1일
추가 정보
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