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Studio per indagare l'immunogenicità, l'efficacia e la sicurezza del trattamento con Human-cl rhFVIII

21 dicembre 2020 aggiornato da: Octapharma

Studio di estensione per i pazienti che hanno completato GENA-05 (NuProtect) - per studiare l'immunogenicità, l'efficacia e la sicurezza del trattamento con Human-cl rhFVIII

Lo scopo dello studio è raccogliere dati a lungo termine sul tasso di sviluppo dell'inibitore di Human-cl rhFVIII in pazienti precedentemente non trattati con grave emofilia A.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

48

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S4K1
        • McMaster Children's Hospital
  • Francia
      • Marseille, Francia
        • Hopital de la Timone
      • Paris, Francia
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Institute of Hematology and Transfusiology
  • India
      • Pune, India, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Vellore, India, 632004
        • Christian Medical College
  • Moldavia, Repubblica di
      • Chişinău, Moldavia, Repubblica di
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • University Medical School
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center
  • Ucraina
      • Kiev, Ucraina
        • The National Children Specialized Hospital "OHMATDET"
      • Lviv, Ucraina
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

1. Pazienti che hanno completato GENA-05 secondo il protocollo dello studio

Criteri di esclusione:

  1. Grave malattia epatica o renale
  2. Trattamento concomitante con qualsiasi farmaco immunosoppressore sistemico;
  3. Tra il completamento della visita di GENA-05 e l'inizio di GENA-15 è stato ricevuto altro concentrato di FVIII diverso da Human-cl rhFVIII (tranne i casi di emergenza).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Human-cl rhFVIII
Biologico: Human-cl rhFVIII

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Immunogenicità di Human-cl rhFVIII: Incidenza di inibitori
Lasso di tempo: Massimo due anni
Il numero di pazienti che hanno sviluppato inibitori del FVIII è stato osservato durante il periodo di osservazione valutando lo sviluppo dell'inibitore mediante il test Bethesda modificato (modifica di Nijmegen) utilizzando plasma umano carente di FVIII congenito arricchito con Human-cl rhFVIII. La soglia di definizione per un inibitore "positivo" era se il dosaggio Bethesda modificato risultava in un titolo ≥0,6 BU/mL in qualsiasi momento durante il periodo di osservazione.
Massimo due anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza di sanguinamenti spontanei da rottura
Lasso di tempo: Massimo 2 anni
Il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) è stato calcolato durante il periodo di trattamento profilattico con Human-cl rhFVIII per eventi di sanguinamento spontaneo (BE).
Massimo 2 anni
Efficacia di Human-cl rhFVIII per il trattamento delle emorragie
Lasso di tempo: Massimo 2 anni
Una valutazione di efficacia personale (risultato finale) per valutare l'efficacia di Human-cl rhFVIII per il trattamento su richiesta di episodi di sanguinamento (BE) al termine di un BE. L'efficacia è stata valutata utilizzando una scala a quattro punti (eccellente, buona, moderata, nessuna) dai genitori/tutori legali del paziente insieme allo sperimentatore in caso di trattamento in loco.
Massimo 2 anni
Efficacia di Human-cl rhFVIII per la profilassi chirurgica
Lasso di tempo: Massimo 2 anni
Una valutazione complessiva dell'efficacia per valutare l'efficacia di human-cl rhFVIII nella profilassi chirurgica di interventi chirurgici minori e maggiori. La valutazione dell'efficacia è stata analizzata utilizzando una scala a quattro punti (eccellente, buono, moderato, nessuno). Se gli interventi chirurgici non potevano essere valutati a causa dei dati limitati disponibili o essendo avvenuti al di fuori del sito dello studio, i risultati sono stati classificati come "non eseguiti".
Massimo 2 anni
Il verificarsi di qualsiasi evento avverso (AE)
Lasso di tempo: Massimo 2 anni
La frequenza degli eventi avversi, monitorata durante l'intero studio dal numero di pazienti con almeno un evento avverso.
Massimo 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Octapharma

Investigatori

  • Direttore dello studio: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2014

Completamento primario (Effettivo)

27 dicembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

27 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 novembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 novembre 2013

Primo Inserito (Stima)

25 novembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 dicembre 2020

Ultimo verificato

1 dicembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GENA-15

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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