デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおけるL-シトルリンとメトホルミン
2018年4月17日 更新者：University Hospital, Basel, Switzerland
「デュシェンヌ型筋ジストロフィーの 7 歳から 10 歳までの歩行可能な小児における L-シトルリンとメトホルミンの二重盲検無作為プラセボ対照有効性および安全性研究」
この研究の目的は、L-シトルリンとメトホルミンの摂取が、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の筋肉機能と進行の遅延を改善することを示すことです。
調査の概要
詳細な説明
これは、単一施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験です。 治験薬は、それぞれ経口投与されたプラセボであるL-シトルリンとメトホルミンで構成されています。 2.5 g の L-シトルリンまたはプラセボを 1 日 3 回投与し、250 mg を含むメトホルミンまたはプラセボを 1 日 3 回投与します。 研究期間は26週間で、1回のスクリーニングと3回の研究訪問が含まれます。
修正 1: 修正された適格基準
研究の種類
介入
入学 (実際)
47
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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BS
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Basel、BS、スイス、4031
- University Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～10年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- DMDの分子診断
- -スクリーニング時の年齢が6.5〜10歳の患者
- 歩行者
- 徒歩6分（6MWT）で150m歩く能力
- MFM スケールの D1 サブドメイン >40%
- ステロイドによる6ヶ月以上の安定した治療またはステロイド未使用の患者
除外基準:
- 以前（3か月以内）または同時に別の治療試験に参加した
- -過去3か月以内のL-シトルリン、L-アルギニンまたはメトホルミンの使用
- -L-シトルリンまたはメトホルミンに対する既知の個々の過敏症
- 既知または疑われる悪性腫瘍
- -他の慢性疾患または臨床的に関連する腎臓、肝臓、心臓機能の制限 研究者の裁量による
- コルチゾン治療の開始または投与量の変更<スクリーニングの6か月前
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：750 mg のメトホルミンと 7.5 g の L-シトルリンを毎日 p.o.
7.5 g L-シトルリン p.o.および750 mgのメトホルミンを毎日p.o. (3x 2.5 g、それぞれ 3x 250 mg) 26 週間
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プラセボコンパレーター：プラセボ
メトホルミン プラセボと L-シトルリン プラセボを 1 日 3 回 p.o. 26週間
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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運動機能測定値の平均変化 (MFM) D1 サブスコア (立位と移動の評価)
時間枠：ベースラインから26週目まで
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ベースラインから26週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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MFM 合計スコア、D2、および D3 MFM サブスコアの平均変化
時間枠：ベースラインから26週目まで
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ベースラインから26週目まで
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6分間歩行距離の平均変化（6MWD）
時間枠：ベースラインから26週目まで
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ベースラインから26週目まで
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筋肉脂肪含有量 (MFC) を含む定量的筋肉 MRI (Magnetic Resonance Imaging) の変化と太ももの筋肉の T2 時間
時間枠：ベースラインから26週目まで
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ベースラインから26週目まで
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筋肉壊死、酸化ストレス、ニトロソ化ストレス、およびマイクロRNA（miRNA）の変化のマーカーの血漿/尿濃度の変化
時間枠：ベースラインから26週目まで
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ベースラインから26週目まで
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ハンドヘルドダイナモメトリー（HHD）を使用した膝伸展および肘屈曲の定量的筋力（QMT）の平均変化
時間枠：ベースラインから26週目まで
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ベースラインから26週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Dirk Fischer, MD、University Children's Hospital Basel
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Hafner P, Bonati U, Klein A, Rubino D, Gocheva V, Schmidt S, Schroeder J, Bernert G, Laugel V, Steinlin M, Capone A, Gloor M, Bieri O, Hemkens LG, Speich B, Zumbrunn T, Gueven N, Fischer D. Effect of Combination l-Citrulline and Metformin Treatment on Motor Function in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2019 Oct 2;2(10):e1914171. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2019.14171.
- Hafner P, Bonati U, Rubino D, Gocheva V, Zumbrunn T, Gueven N, Fischer D. Treatment with L-citrulline and metformin in Duchenne muscular dystrophy: study protocol for a single-centre, randomised, placebo-controlled trial. Trials. 2016 Aug 3;17(1):389. doi: 10.1186/s13063-016-1503-1.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年10月1日
一次修了 (実際)
2015年10月1日
研究の完了 (実際)
2016年3月1日
試験登録日
最初に提出
2013年11月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年11月20日
最初の投稿 (見積もり)
2013年11月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年4月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年4月17日
最終確認日
2018年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DMD02
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