Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

L-cytrulina i metformina w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

17 kwietnia 2018 zaktualizowane przez: University Hospital, Basel, Switzerland

„Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie skuteczności i bezpieczeństwa L-cytruliny i metforminy u chodzących dzieci w wieku od 7 do 10 lat z dystrofią mięśniową Duchenne'a”

Celem pracy jest wykazanie, że przyjmowanie L-cytruliny i metforminy poprawia czynność mięśni i opóźnia progresję choroby u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe badanie kontrolowane placebo. Badany lek składał się odpowiednio z L-cytruliny i metforminy oraz placebo podawanych doustnie; 2,5 g L-cytruliny lub placebo będzie podawane 3 razy dziennie, metformina zawierająca 250 mg lub placebo będzie podawane 3 razy dziennie. Czas trwania badania wynosi 26 tygodni i obejmuje jedną wizytę przesiewową i trzy wizyty studyjne.

Poprawka 1: Zmienione kryteria kwalifikowalności

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

47

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Szwajcaria
    • BS
      • Basel, BS, Szwajcaria, 4031
        • University Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 10 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnostyka molekularna DMD
  • Pacjenci w wieku od 6,5 do 10 lat w momencie badania przesiewowego
  • Ambulatoryjny
  • Zdolność do przejścia 150 m w 6 min marszu (6MWT)
  • Subdomena D1 skali MFM >40%
  • stabilne leczenie sterydami przez ponad 6 miesięcy lub pacjenci nieleczeni wcześniej sterydami

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejszy (3 miesiące lub mniej) lub równoczesny udział w innym badaniu terapeutycznym
  • Stosowanie L-cytruliny, L-argininy lub metforminy w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Znana indywidualna nadwrażliwość na L-cytrulinę lub metforminę
  • rozpoznany lub podejrzewany nowotwór złośliwy
  • Inne choroby przewlekłe lub istotne klinicznie ograniczenia czynności nerek, wątroby lub serca według uznania badacza
  • rozpoczęcie leczenia kortyzonem lub zmiana dawki <6 miesięcy przed skriningiem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 750 mg metforminy i 7,5 g L-cytruliny dziennie p.o.
7,5 g L-cytruliny p.o. i 750 mg metforminy dziennie p.o. (3x 2,5 g, odpowiednio 3x 250 mg) przez 26 tygodni
Lek: 750 mg metforminy i 7,5 g L-cytruliny dziennie p.o.
Komparator placebo: Placebo
metformina placebo i L-cytrulina placebo 3 razy dziennie p.o. przez 26 tygodni
Lek: Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Średnia zmiana miary funkcji motorycznych (MFM) Wynik cząstkowy D1 (ocena stania i przenoszenia)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa do 26 tygodnia
wartość wyjściowa do 26 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Średnia zmiana całkowitego wyniku MFM, podwyników D2 i D3 MFM
Ramy czasowe: wartość wyjściowa do 26 tygodnia
wartość wyjściowa do 26 tygodnia
Średnia zmiana odległości marszu o sześć minut (6MWD)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa do 26 tygodnia
wartość wyjściowa do 26 tygodnia
Zmiana ilościowego MRI mięśni (obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego), w tym zawartość tłuszczu w mięśniach (MFC) i czasy T2 mięśni ud
Ramy czasowe: wartość wyjściowa do 26 tygodnia
wartość wyjściowa do 26 tygodnia
Zmiana stężenia w osoczu/moczu markerów martwicy mięśni, stresu oksydacyjnego, stresu nitrozowego i zmiany mikroRNA (miRNA)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa do 26 tygodnia
wartość wyjściowa do 26 tygodnia
Średnia zmiana ilościowej siły mięśniowej (QMT) wyprostu kolana i zgięcia łokcia przy użyciu dynamometrii ręcznej (HHD)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa do 26 tygodnia
wartość wyjściowa do 26 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Basel, Switzerland

Śledczy

  • Główny śledczy: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 listopada 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 listopada 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

26 listopada 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DMD02

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Armenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj