Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

L-цитруллин и метформин при мышечной дистрофии Дюшенна

17 апреля 2018 г. обновлено: University Hospital, Basel, Switzerland

«Двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование эффективности и безопасности L-цитруллина и метформина у амбулаторных детей в возрасте от 7 до 10 лет с мышечной дистрофией Дюшенна»

Цель исследования — показать, что прием L-цитруллина и метформина улучшает мышечную функцию и замедляет прогрессирование у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это одноцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование. Исследуемый препарат состоит из L-цитруллина и метформина, соответственно плацебо, принимаемых перорально; 2,5 г L-цитруллина или плацебо будут вводить 3 раза в день, метформин, содержащий 250 мг, или плацебо будут вводить 3 раза в день. Продолжительность исследования составляет 26 недель и включает в себя один скрининг и три учебных визита.

Поправка 1: измененные критерии приемлемости

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

47

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Швейцария
    • BS
      • Basel, BS, Швейцария, 4031
        • University Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 10 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Молекулярная диагностика МДД
  • Пациенты в возрасте 6,5–10 лет на момент скрининга
  • Скорая помощь
  • Возможность пройти 150 м за 6 минут ходьбы (6MWT)
  • Субдомен D1 шкалы MFM >40%
  • стабильное лечение стероидами в течение > 6 месяцев или пациенты, ранее не принимавшие стероиды

Критерий исключения:

  • Предыдущее (3 месяца или менее) или одновременное участие в другом терапевтическом исследовании
  • Использование L-цитруллина, L-аргинина или метформина в течение последних 3 месяцев
  • Известная индивидуальная гиперчувствительность к L-цитруллину или метформину
  • известное или предполагаемое злокачественное новообразование
  • Другое хроническое заболевание или клинически значимое ограничение функции почек, печени, сердца по усмотрению исследователя
  • начало лечения кортизоном или изменение дозировки менее чем за 6 месяцев до скрининга

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 750 мг метформина и 7,5 г L-цитруллина ежедневно перорально.
7,5 г L-цитруллина перорально и 750 мг метформина ежедневно перорально. (3 раза по 2,5 г, соответственно 3 раза по 250 мг) в течение 26 недель.
Лекарство: 750 мг метформина и 7,5 г L-цитруллина ежедневно перорально.
Плацебо Компаратор: Плацебо
метформин плацебо и L-цитруллин плацебо 3 раза в день перорально. на 26 недель
Лекарство: Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Среднее изменение показателя двигательной функции (MFM) Подшкала D1 (оценка стояния и перемещения)
Временное ограничение: исходный уровень до 26 недели
исходный уровень до 26 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Среднее изменение общего балла MFM, суббаллов D2 и D3 MFM
Временное ограничение: исходный уровень до 26 недели
исходный уровень до 26 недели
Среднее изменение расстояния за шесть минут ходьбы (6MWD)
Временное ограничение: исходный уровень до 26 недели
исходный уровень до 26 недели
Изменение количественной МРТ мышц (магнитно-резонансная томография), включая содержание мышечного жира (MFC) и время T2 мышц бедра
Временное ограничение: исходный уровень до 26 недели
исходный уровень до 26 недели
Изменение концентрации в плазме/моче маркеров некроза мышц, окислительного стресса, нитрозативного стресса и изменения микроРНК (миРНК)
Временное ограничение: исходный уровень до 26 недели
исходный уровень до 26 недели
Среднее изменение количественной мышечной силы (QMT) разгибания колена и сгибания локтя с помощью ручной динамометрии (HHD)
Временное ограничение: исходный уровень до 26 недели
исходный уровень до 26 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Hospital, Basel, Switzerland

Следователи

  • Главный следователь: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 марта 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 ноября 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 ноября 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

26 ноября 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 апреля 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 апреля 2018 г.

Последняя проверка

1 апреля 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DMD02

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться