L-citrulin a metformin u Duchennovy svalové dystrofie
17. dubna 2018 aktualizováno: University Hospital, Basel, Switzerland
„Dvojitě slepá randomizovaná placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti L-citrulinu a metforminu u ambulantních dětí ve věku 7 až 10 let s Duchennovou svalovou dystrofií“
Účelem studie je ukázat, že příjem L-citrulinu a metforminu zlepšuje svalovou funkci a oddaluje progresi u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je jednocentrová, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie. Studovaná medikace sestává z L-citrulinu a metforminu, respektive placeba podávaných perorálně; 2,5 g L-citrulinu nebo placeba bude podáváno 3krát denně, metformin obsahující 250 mg nebo placebo 3krát denně. Délka studie je 26 týdnů a zahrnuje jeden screening a tři studijní návštěvy.
Změna 1: Upravená kritéria způsobilosti
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
47
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
BS
-
Basel, BS, Švýcarsko, 4031
- University Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 10 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Molekulární diagnostika DMD
- Pacienti ve věku 6,5 - 10 let v době screeningu
- Ambulantní
- Schopnost ujít 150 m za 6 minut chůze (6MWT)
- Subdoména D1 škály MFM > 40 %
- stabilní léčba steroidy po dobu > 6 měsíců nebo u pacientů dosud neléčených steroidy
Kritéria vyloučení:
- Předchozí (3 měsíce nebo méně) nebo současná účast v jiné terapeutické studii
- Užívání L-citrulinu, L-argininu nebo metforminu během posledních 3 měsíců
- Známá individuální přecitlivělost na L-citrulin nebo metformin
- známá nebo suspektní malignita
- Jiné chronické onemocnění nebo klinicky relevantní omezení funkce ledvin, jater, srdce podle uvážení zkoušejícího
- zahájení léčby kortizonem nebo změna dávkování < 6 měsíců před screeningem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: 750 mg metforminu a 7,5 g L-citrulinu denně p.o.
7,5 g L-citrulinu p.o. a 750 mg metforminu denně p.o. (3x 2,5 g, resp. 3x 250 mg) po dobu 26 týdnů
|
|
|
Komparátor placeba: Placebo
metformin placebo a L-citrulin placebo 3krát denně p.o. po dobu 26 týdnů
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Průměrná změna míry motorické funkce (MFM) D1 dílčí skóre (hodnocení postavení a přesunů)
Časové okno: výchozí stav do týdne 26
|
výchozí stav do týdne 26
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Průměrná změna celkového skóre MFM, dílčích skóre MFM D2 a D3
Časové okno: výchozí stav do týdne 26
|
výchozí stav do týdne 26
|
|
Průměrná změna vzdálenosti šesti minut chůze (6MWD)
Časové okno: výchozí stav do týdne 26
|
výchozí stav do týdne 26
|
|
Změna kvantitativní svalové MRI (Magnetic Resonance Imaging) včetně obsahu svalového tuku (MFC) a T2 časů stehenních svalů
Časové okno: výchozí stav do týdne 26
|
výchozí stav do týdne 26
|
|
Změna koncentrace v plazmě/moči pro markery svalové nekrózy, oxidačního stresu, nitrosativního stresu a změny mikroRNA (miRNA)
Časové okno: výchozí stav do týdne 26
|
výchozí stav do týdne 26
|
|
Průměrná změna kvantitativní svalové síly (QMT) extenze kolena a flexe v lokti pomocí ruční dynamometrie (HHD)
Časové okno: výchozí stav do týdne 26
|
výchozí stav do týdne 26
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Hafner P, Bonati U, Klein A, Rubino D, Gocheva V, Schmidt S, Schroeder J, Bernert G, Laugel V, Steinlin M, Capone A, Gloor M, Bieri O, Hemkens LG, Speich B, Zumbrunn T, Gueven N, Fischer D. Effect of Combination l-Citrulline and Metformin Treatment on Motor Function in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2019 Oct 2;2(10):e1914171. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2019.14171.
- Hafner P, Bonati U, Rubino D, Gocheva V, Zumbrunn T, Gueven N, Fischer D. Treatment with L-citrulline and metformin in Duchenne muscular dystrophy: study protocol for a single-centre, randomised, placebo-controlled trial. Trials. 2016 Aug 3;17(1):389. doi: 10.1186/s13063-016-1503-1.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. října 2013
Primární dokončení (Aktuální)
1. října 2015
Dokončení studie (Aktuální)
1. března 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. listopadu 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. listopadu 2013
První zveřejněno (Odhad)
26. listopadu 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. dubna 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. dubna 2018
Naposledy ověřeno
1. dubna 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- DMD02
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .