L-citrullin és metformin a Duchenne-féle izomdisztrófiában
2018. április 17. frissítette: University Hospital, Basel, Switzerland
"Kettős vak, randomizált placebo-kontrollált vizsgálat az L-citrullin és a metformin hatékonyságáról és biztonságosságáról Duchenne-féle izomdisztrófiában szenvedő, 7 és 10 év közötti ambuláns gyermekeknél"
A vizsgálat célja annak bemutatása, hogy az L-citrullin és a metformin bevitele javítja az izomműködést és késlelteti a progressziót Duchenne-féle izomdisztrófiában szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy egyközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat. A vizsgálati gyógyszer L-citrullint és metformint, illetve orálisan adott placebót tartalmaz; Naponta háromszor 2,5 g L-citrullint vagy placebót, 250 mg-os metformint vagy placebót naponta háromszor kell beadni. A vizsgálat időtartama 26 hét, és egy szűrést és három tanulmányi látogatást foglal magában.
1. módosítás: Módosított jogosultsági feltételek
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
47
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
BS
-
Basel, BS, Svájc, 4031
- University Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A DMD molekuláris diagnózisa
- 6,5-10 éves betegek a szűrés időpontjában
- Ambuláns
- 150 m séta a 6 perces sétával (6MWT)
- Az MFM skála D1 aldomainje >40%
- stabil szteroidkezelés több mint 6 hónapig vagy szteroid kezelésben nem részesült betegeknél
Kizárási kritériumok:
- Korábbi (3 hónap vagy kevesebb) vagy egyidejű részvétel egy másik terápiás vizsgálatban
- L-citrullin, L-arginin vagy metformin használata az elmúlt 3 hónapban
- L-citrullinnal vagy metforminnal szembeni ismert egyéni túlérzékenység
- ismert vagy gyanított rosszindulatú daganat
- Egyéb krónikus betegség vagy a vese-, máj- és szívfunkció klinikailag jelentős korlátozása a vizsgáló döntése szerint
- a kortizon kezelés megkezdése vagy az adag módosítása a szűrés előtt kevesebb mint 6 hónappal
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 750 mg metformin és 7,5 g L-citrullin naponta p.o.
7,5 g L-citrulin p.o. és napi 750 mg metformin p.o. (3x 2,5 g, illetve 3x 250 mg) 26 hétig
|
|
|
Placebo Comparator: Placebo
metformin placebo és L-citrullin placebo naponta háromszor p.o. 26 hétig
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A motorfunkció mértékének (MFM) átlagos változása D1 részpontszám (az állás és az áthelyezések értékelése)
Időkeret: alapérték a 26. hétig
|
alapérték a 26. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az MFM összpontszám, a D2 és D3 MFM részpontszám átlagos változása
Időkeret: alapérték a 26. hétig
|
alapérték a 26. hétig
|
|
Átlagos változás hat perc sétatávolság (6MWD)
Időkeret: alapérték a 26. hétig
|
alapérték a 26. hétig
|
|
A kvantitatív izom-MRI (mágneses rezonancia képalkotás) változása, beleértve az izom zsírtartalmát (MFC) és a combizmok T2-idejét
Időkeret: alapérték a 26. hétig
|
alapérték a 26. hétig
|
|
Változás a plazma/vizelet koncentrációjában az izomnekrózis, az oxidatív stressz, a nitrozatív stressz és a mikroRNS (miRNS) változás markerei miatt
Időkeret: alapérték a 26. hétig
|
alapérték a 26. hétig
|
|
A térdnyújtás és a könyökhajlítás kvantitatív izomerejének (QMT) átlagos változása kézi dinamometriával (HHD)
Időkeret: alapérték a 26. hétig
|
alapérték a 26. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Hafner P, Bonati U, Klein A, Rubino D, Gocheva V, Schmidt S, Schroeder J, Bernert G, Laugel V, Steinlin M, Capone A, Gloor M, Bieri O, Hemkens LG, Speich B, Zumbrunn T, Gueven N, Fischer D. Effect of Combination l-Citrulline and Metformin Treatment on Motor Function in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2019 Oct 2;2(10):e1914171. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2019.14171.
- Hafner P, Bonati U, Rubino D, Gocheva V, Zumbrunn T, Gueven N, Fischer D. Treatment with L-citrulline and metformin in Duchenne muscular dystrophy: study protocol for a single-centre, randomised, placebo-controlled trial. Trials. 2016 Aug 3;17(1):389. doi: 10.1186/s13063-016-1503-1.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2013. október 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2015. október 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2016. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. november 20.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. november 20.
Első közzététel (Becslés)
2013. november 26.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. április 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. április 17.
Utolsó ellenőrzés
2018. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- DMD02
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .