Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

L-sitrulliini ja metformiini Duchennen lihasdystrofiassa

tiistai 17. huhtikuuta 2018 päivittänyt: University Hospital, Basel, Switzerland

"Kaksoissokko satunnaistettu lumekontrolloitu L-sitrulliinin ja metformiinin tehokkuus- ja turvallisuustutkimus 7–10-vuotiailla ambulanssilapsilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia"

Tutkimuksen tarkoituksena on osoittaa, että L-sitrulliinin ja metformiinin saanti parantaa Duchennen lihasdystrofiaa sairastavien potilaiden lihasten toimintaa ja hidastaa etenemistä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on yhden keskuksen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus. Tutkimuslääkitys koostuu L-sitrulliinista ja metformiinista, vastaavasti lumelääkkeestä suun kautta; 2,5 g L-sitrulliinia tai lumelääkettä annetaan 3 kertaa vuorokaudessa, metformiinia, joka sisältää 250 mg, tai lumelääkettä 3 kertaa päivässä. Tutkimuksen kesto on 26 viikkoa ja se käsittää yhden seulonnan ja kolme opintokäyntiä.

Tarkistus 1: Muutetut kelpoisuusvaatimukset

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

47

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Sveitsi
    • BS
      • Basel, BS, Sveitsi, 4031
        • University Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 10 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • DMD:n molekyylidiagnoosi
  • Potilaat 6,5-10-vuotiaat seulonnan aikana
  • Ambulanssi
  • Kyky kävellä 150 m 6 minuutin kävelymatkan päässä (6MWT)
  • MFM-asteikon D1-aliverkkotunnus >40 %
  • vakaa steroidihoito yli 6 kuukauden ajan tai potilaat, jotka eivät ole aiemmin saaneet steroideja

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi (3 kuukautta tai vähemmän) tai samanaikainen osallistuminen toiseen terapeuttiseen tutkimukseen
  • L-sitrulliinin, L-arginiinin tai metformiinin käyttö viimeisen 3 kuukauden aikana
  • Tunnettu yksilöllinen yliherkkyys L-sitrulliinille tai metformiinille
  • tunnettu tai epäilty pahanlaatuisuus
  • Muu krooninen sairaus tai kliinisesti merkittävä munuaisten, maksan tai sydämen toiminnan rajoitus tutkijan harkinnan mukaan
  • kortisonihoidon aloittaminen tai annoksen muuttaminen < 6 kuukautta ennen seulontaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 750 mg metformiinia ja 7,5 g L-sitrulliinia päivittäin p.o.
7,5 g L-sitrulliinia p.o. ja 750 mg metformiinia päivittäin p.o. (3 x 2,5 g, vastaavasti 3 x 250 mg) 26 viikon ajan
Lääke: 750 mg metformiinia ja 7,5 g L-sitrulliinia päivittäin p.o.
Placebo Comparator: Plasebo
metformiini lumelääke ja L-sitrulliini lumelääke 3 kertaa päivässä p.o. 26 viikon ajan
Lääke: Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Motorisen toiminnan mittarin (MFM) D1-alipisteen keskimääräinen muutos (arvioimalla seisomista ja siirtoja)
Aikaikkuna: lähtötilanne viikolle 26
lähtötilanne viikolle 26

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
MFM-kokonaispisteiden, D2- ja D3-osapisteiden keskimääräinen muutos
Aikaikkuna: lähtötilanne viikolle 26
lähtötilanne viikolle 26
Keskimääräinen kuuden minuutin kävelymatkan muutos (6MWD)
Aikaikkuna: lähtötilanne viikolle 26
lähtötilanne viikolle 26
Kvantitatiivisen lihasten MRI (magneettikuvaus) muutos mukaan lukien lihasrasvapitoisuus (MFC) ja reisilihasten T2-ajat
Aikaikkuna: lähtötilanne viikolle 26
lähtötilanne viikolle 26
Muutos plasman/virtsan konsentraatiossa lihasnekroosin, oksidatiivisen stressin, nitrosatiivisen stressin ja mikro-RNA:n (miRNA) muutoksen merkkien osalta
Aikaikkuna: lähtötilanne viikolle 26
lähtötilanne viikolle 26
Polven venytyksen ja kyynärpään taivutuksen kvantitatiivisen lihasvoiman (QMT) keskimääräinen muutos käyttämällä käsidynamometriaa (HHD)
Aikaikkuna: lähtötilanne viikolle 26
lähtötilanne viikolle 26

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Basel, Switzerland

Tutkijat

  • Päätutkija: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. lokakuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. lokakuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 20. marraskuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. marraskuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 26. marraskuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 19. huhtikuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. huhtikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DMD02

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa