L-citrullina e metformina nella distrofia muscolare di Duchenne
17 aprile 2018 aggiornato da: University Hospital, Basel, Switzerland
"Uno studio randomizzato in doppio cieco controllato con placebo sull'efficacia e sulla sicurezza di L-citrullina e metformina in bambini deambulanti di età compresa tra 7 e 10 anni con distrofia muscolare di Duchenne"
Lo scopo dello studio è dimostrare che l'assunzione di L-citrullina e metformina migliora la funzione muscolare e ritarda la progressione nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio monocentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. Il farmaco in studio è costituito da L-citrullina e metformina, rispettivamente placebo somministrati per via orale; Verranno somministrati 2,5 g di L-citrullina o placebo 3 volte al giorno, metformina contenente 250 mg o placebo verrà somministrato 3 volte al giorno. La durata dello studio è di 26 settimane e comprende uno screening e tre visite di studio.
Emendamento 1: criteri di ammissibilità modificati
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
47
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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BS
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Basel, BS, Svizzera, 4031
- University Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 10 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi molecolare della DMD
- Pazienti di età compresa tra 6,5 e 10 anni al momento dello screening
- Ambulante
- Capacità di camminare per 150 m in 6 minuti a piedi (6MWT)
- Sottodominio D1 della scala MFM >40%
- trattamento stabile con steroidi per >6 mesi o pazienti naïve agli steroidi
Criteri di esclusione:
- Partecipazione precedente (3 mesi o meno) o concomitante a un altro studio terapeutico
- Uso di L-citrullina, L-arginina o metformina negli ultimi 3 mesi
- Ipersensibilità individuale nota alla L-citrullina o alla metformina
- malignità nota o sospetta
- Altre malattie croniche o limitazioni clinicamente rilevanti della funzionalità renale, epatica e cardiaca a discrezione dello sperimentatore
- inizio del trattamento con cortisone o modifica del dosaggio <6 mesi prima dello screening
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: 750 mg di metformina e 7,5 g di L-citrullina al giorno p.o.
7,5 g L-citrullina p.o. e 750 mg di metformina al giorno p.o. (3x 2,5 g, rispettivamente 3x 250 mg) per 26 settimane
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Comparatore placebo: Placebo
metformina placebo e L-citrullina placebo 3 volte al giorno p.o. per 26 settimane
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione media della misura della funzione motoria (MFM) Sottopunteggio D1 (valutazione della posizione eretta e dei trasferimenti)
Lasso di tempo: basale alla settimana 26
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basale alla settimana 26
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione media del punteggio totale MFM, dei punteggi parziali MFM D2 e D3
Lasso di tempo: basale alla settimana 26
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basale alla settimana 26
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Variazione media della distanza percorsa a piedi in sei minuti (6MWD)
Lasso di tempo: basale alla settimana 26
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basale alla settimana 26
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Modifica della risonanza magnetica muscolare quantitativa (Magnetic Resonance Imaging) incluso il contenuto di grasso muscolare (MFC) e i tempi T2 dei muscoli della coscia
Lasso di tempo: basale alla settimana 26
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basale alla settimana 26
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Variazione della concentrazione plasmatica/urinaria dei marcatori di necrosi muscolare, stress ossidativo, stress nitrosativo e variazione del microRNA (miRNA)
Lasso di tempo: basale alla settimana 26
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basale alla settimana 26
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Variazione media della forza muscolare quantitativa (QMT) dell'estensione del ginocchio e della flessione del gomito utilizzando la dinamometria manuale (HHD)
Lasso di tempo: basale alla settimana 26
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basale alla settimana 26
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Hafner P, Bonati U, Klein A, Rubino D, Gocheva V, Schmidt S, Schroeder J, Bernert G, Laugel V, Steinlin M, Capone A, Gloor M, Bieri O, Hemkens LG, Speich B, Zumbrunn T, Gueven N, Fischer D. Effect of Combination l-Citrulline and Metformin Treatment on Motor Function in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2019 Oct 2;2(10):e1914171. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2019.14171.
- Hafner P, Bonati U, Rubino D, Gocheva V, Zumbrunn T, Gueven N, Fischer D. Treatment with L-citrulline and metformin in Duchenne muscular dystrophy: study protocol for a single-centre, randomised, placebo-controlled trial. Trials. 2016 Aug 3;17(1):389. doi: 10.1186/s13063-016-1503-1.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 ottobre 2013
Completamento primario (Effettivo)
1 ottobre 2015
Completamento dello studio (Effettivo)
1 marzo 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 novembre 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 novembre 2013
Primo Inserito (Stima)
26 novembre 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 aprile 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 aprile 2018
Ultimo verificato
1 aprile 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Disturbi muscolari, atrofico
- Distrofie muscolari
- Distrofia muscolare, Duchenne
- Agenti ipoglicemizzanti
- Effetti fisiologici delle droghe
- Metformina
Altri numeri di identificazione dello studio
- DMD02
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