Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

L-citrulline en metformine bij de spierdystrofie van Duchenne

17 april 2018 bijgewerkt door: University Hospital, Basel, Switzerland

"Een dubbelblinde, gerandomiseerde placebo-gecontroleerde werkzaamheids- en veiligheidsstudie van L-citrulline en metformine bij ambulante kinderen tussen 7 en 10 jaar met de spierdystrofie van Duchenne"

Het doel van de studie is om aan te tonen dat de inname van L-citrulline en metformine de spierfunctie verbetert en de progressie vertraagt ​​bij patiënten met de ziekte van Duchenne.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een single-center, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie. De studiemedicatie bestaat uit respectievelijk oraal toegediende L-citrulline en metformine; 3 maal daags 2,5 g L-citrulline of placebo, 3 maal daags metformine met 250 mg of placebo. De duur van het onderzoek is 26 weken en omvat één screening en drie studiebezoeken.

Amendement 1: gewijzigde subsidiabiliteitscriteria

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

47

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Zwitserland
    • BS
      • Basel, BS, Zwitserland, 4031
        • University Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 10 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Moleculaire diagnose van DMD
  • Patiënten van 6,5 - 10 jaar oud op het moment van screening
  • Ambulant
  • Mogelijkheid om 150 m te lopen in de 6 min loopafstand (6MWT)
  • D1 subdomein van de MFM-schaal >40%
  • stabiele behandeling met steroïden gedurende >6 maanden of steroïde-naïeve patiënten

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere (3 maanden of minder) of gelijktijdige deelname aan een andere therapeutische studie
  • Gebruik van L-citrulline, L-arginine of metformine in de afgelopen 3 maanden
  • Bekende individuele overgevoeligheid voor L-citrulline of metformine
  • bekende of vermoede maligniteit
  • Andere chronische ziekte of klinisch relevante beperking van de nier-, lever- of hartfunctie naar goeddunken van de onderzoeker
  • start cortisonebehandeling of wijziging dosering <6 maanden voor screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 750 mg metformine en 7,5 g L-citrulline per dag p.o.
7,5 g L-citrulline p.o. en 750 mg metformine dagelijks p.o. (3x 2,5 g, respectievelijk 3x 250 mg) gedurende 26 weken
Geneesmiddel: 750 mg metformine en 7,5 g L-citrulline per dag p.o.
Placebo-vergelijker: Placebo
metformine placebo en L-citrulline placebo 3 maal daags p.o. gedurende 26 weken
Geneesmiddel: Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering van motorische functiemeting (MFM) D1 subscore (beoordeling van staan ​​en transfers)
Tijdsspanne: basislijn tot week 26
basislijn tot week 26

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering van MFM-totaalscore, de D2 en D3 MFM-subscores
Tijdsspanne: basislijn tot week 26
basislijn tot week 26
Gemiddelde verandering van zes minuten loopafstand (6MWD)
Tijdsspanne: basislijn tot week 26
basislijn tot week 26
Verandering van kwantitatieve spier-MRI (Magnetic Resonance Imaging) inclusief spiervetgehalte (MFC) en T2-tijden van dijspieren
Tijdsspanne: basislijn tot week 26
basislijn tot week 26
Verandering in de plasma-/urineconcentratie voor markers van spiernecrose, oxidatieve stress, nitrosatieve stress en verandering van microRNA (miRNA)
Tijdsspanne: basislijn tot week 26
basislijn tot week 26
Gemiddelde verandering van kwantitatieve spierkracht (QMT) van knie-extensie en elleboogflexie met behulp van handdynamometrie (HHD)
Tijdsspanne: basislijn tot week 26
basislijn tot week 26

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Basel, Switzerland

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 november 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 november 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

26 november 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 april 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 april 2018

Laatst geverifieerd

1 april 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DMD02

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren