L-瓜氨酸和二甲双胍治疗杜氏肌营养不良症
2018年4月17日 更新者：University Hospital, Basel, Switzerland
“L-瓜氨酸和二甲双胍对 7 至 10 岁杜氏肌营养不良症儿童的双盲随机安慰剂对照疗效和安全性研究”
该研究的目的是表明摄入 L-瓜氨酸和二甲双胍可改善杜氏肌营养不良症患者的肌肉功能并延缓进展。
研究概览
详细说明
这是一项单中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。 研究药物包括 L-瓜氨酸和二甲双胍，分别为口服安慰剂；每天 3 次给予 2.5 g L-瓜氨酸或安慰剂，每天给予 3 次含有 250 mg 或安慰剂的二甲双胍。 研究持续时间为 26 周，包括一次筛选和三次研究访问。
修正案 1：修正后的资格标准
研究类型
介入性
注册 (实际的)
47
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
BS
-
Basel、BS、瑞士、4031
- University Children's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 10年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- DMD的分子诊断
- 筛选时年龄为 6.5 - 10 岁的患者
- 救护车
- 能够在 6 分钟步行距离内步行 150 m (6MWT)
- MFM 规模的 D1 子域 >40%
- 类固醇稳定治疗 >6 个月或未接受类固醇治疗的患者
排除标准：
- 以前（3 个月或更短）或同时参加过另一项治疗试验
- 最近 3 个月内使用过 L-瓜氨酸、L-精氨酸或二甲双胍
- 已知个体对 L-瓜氨酸或二甲双胍过敏
- 已知或疑似恶性肿瘤
- 根据研究者的判断，其他慢性疾病或肾、肝、心功能的临床相关限制
- 筛选前 6 个月内开始可的松治疗或改变剂量
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：每日口服 750 毫克二甲双胍和 7.5 克 L-瓜氨酸
7.5 克 L-瓜氨酸 p.o.和每天口服 750 毫克二甲双胍（3x 2.5 g，分别为 3x 250 mg），持续 26 周
|
|
|
安慰剂比较：安慰剂
二甲双胍安慰剂和 L-瓜氨酸安慰剂，每日 3 次，口服。 26周
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
运动功能测量 (MFM) D1 子分数的平均变化（评估站立和转移）
大体时间：第 26 周的基线
|
第 26 周的基线
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
MFM 总分、D2 和 D3 MFM 子分数的平均变化
大体时间：第 26 周的基线
|
第 26 周的基线
|
|
六分钟步行距离的平均变化 (6MWD)
大体时间：第 26 周的基线
|
第 26 周的基线
|
|
定量肌肉MRI（磁共振成像）的变化包括肌肉脂肪含量（MFC）和大腿肌肉的T2时间
大体时间：第 26 周的基线
|
第 26 周的基线
|
|
肌肉坏死、氧化应激、亚硝化应激和 microRNA (miRNA) 变化标志物的血浆/尿液浓度变化
大体时间：第 26 周的基线
|
第 26 周的基线
|
|
使用手持测力法 (HHD) 的膝关节伸展和肘关节屈曲的定量肌肉力 (QMT) 的平均变化
大体时间：第 26 周的基线
|
第 26 周的基线
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Dirk Fischer, MD、University Children's Hospital Basel
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Hafner P, Bonati U, Klein A, Rubino D, Gocheva V, Schmidt S, Schroeder J, Bernert G, Laugel V, Steinlin M, Capone A, Gloor M, Bieri O, Hemkens LG, Speich B, Zumbrunn T, Gueven N, Fischer D. Effect of Combination l-Citrulline and Metformin Treatment on Motor Function in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2019 Oct 2;2(10):e1914171. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2019.14171.
- Hafner P, Bonati U, Rubino D, Gocheva V, Zumbrunn T, Gueven N, Fischer D. Treatment with L-citrulline and metformin in Duchenne muscular dystrophy: study protocol for a single-centre, randomised, placebo-controlled trial. Trials. 2016 Aug 3;17(1):389. doi: 10.1186/s13063-016-1503-1.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年10月1日
初级完成 (实际的)
2015年10月1日
研究完成 (实际的)
2016年3月1日
研究注册日期
首次提交
2013年11月20日
首先提交符合 QC 标准的
2013年11月20日
首次发布 (估计)
2013年11月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年4月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年4月17日
最后验证
2018年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.