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L-citrulina e metformina na distrofia muscular de Duchenne

17 de abril de 2018 atualizado por: University Hospital, Basel, Switzerland

"Um estudo duplo-cego randomizado controlado por placebo de eficácia e segurança de L-citrulina e metformina em crianças ambulantes com idade entre 7 e 10 anos com distrofia muscular de Duchenne"

O objetivo do estudo é mostrar que a ingestão de L-citrulina e metformina melhora a função muscular e retarda a progressão em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de centro único, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo. A medicação do estudo consiste em L-citrulina e metformina, respectivamente, placebo administrado por via oral; 2,5 g de L-citrulina ou placebo serão administrados 3 vezes ao dia, metformina contendo 250 mg ou placebo serão administrados 3 vezes ao dia. A duração do estudo é de 26 semanas e compreende uma triagem e três visitas de estudo.

Emenda 1: Critérios de elegibilidade alterados

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

47

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Suíça
    • BS
      • Basel, BS, Suíça, 4031
        • University Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 10 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico molecular da DMD
  • Pacientes de 6,5 a 10 anos de idade no momento da triagem
  • Ambulante
  • Capacidade de caminhar 150 m na distância de caminhada de 6 minutos (6MWT)
  • Subdomínio D1 da escala MFM >40%
  • tratamento estável com esteróides por > 6 meses ou pacientes virgens de esteróides

Critério de exclusão:

  • Participação anterior (3 meses ou menos) ou concomitante em outro ensaio terapêutico
  • Uso de L-citrulina, L-arginina ou metformina nos últimos 3 meses
  • Hipersensibilidade individual conhecida à L-citrulina ou metformina
  • malignidade conhecida ou suspeita
  • Outra doença crônica ou limitação clínica relevante da função renal, hepática ou cardíaca, de acordo com o critério do investigador
  • início do tratamento com cortisona ou mudança na dosagem <6 meses antes da triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: 750 mg de metformina e 7,5 g de L-citrulina diariamente p.o.
7,5 g L-citrulina p.o. e 750 mg de metformina diariamente p.o. (3x 2,5 g, respectivamente 3x 250 mg) por 26 semanas
Medicamento: 750 mg de metformina e 7,5 g de L-citrulina diariamente p.o.
Comparador de Placebo: Placebo
placebo de metformina e placebo de L-citrulina 3 vezes ao dia p.o. por 26 semanas
Medicamento: Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração média da medida da função motora (MFM) Subpontuação D1 (avaliando a posição em pé e as transferências)
Prazo: linha de base até a semana 26
linha de base até a semana 26

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração média da pontuação total MFM, subpontuações D2 e ​​D3 MFM
Prazo: linha de base até a semana 26
linha de base até a semana 26
Mudança média de seis minutos de caminhada (6MWD)
Prazo: linha de base até a semana 26
linha de base até a semana 26
Alteração da RM muscular quantitativa (imagem por ressonância magnética), incluindo conteúdo de gordura muscular (MFC) e tempos T2 dos músculos da coxa
Prazo: linha de base até a semana 26
linha de base até a semana 26
Alteração na concentração plasmática/urina para marcadores de necrose muscular, estresse oxidativo, estresse nitrosativo e alteração de microRNA (miRNA)
Prazo: linha de base até a semana 26
linha de base até a semana 26
Mudança média da força muscular quantitativa (QMT) da extensão do joelho e flexão do cotovelo usando dinamometria manual (HHD)
Prazo: linha de base até a semana 26
linha de base até a semana 26

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University Hospital, Basel, Switzerland

Investigadores

  • Investigador principal: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de outubro de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de março de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de novembro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de novembro de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

26 de novembro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de abril de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de abril de 2018

Última verificação

1 de abril de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DMD02

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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