Duchenne의 근이영양증에서 L-citrulline과 Metformin
2018년 4월 17일 업데이트: University Hospital, Basel, Switzerland
"Duchenne 근이영양증이 있는 7세에서 10세 사이의 걸을 수 있는 어린이에서 L-시트룰린과 메트포르민의 이중 맹검 무작위 위약 대조 효능 및 안전성 연구"
이 연구의 목적은 L-citrulline과 metformin의 섭취가 Duchenne 근이영양증 환자의 근육 기능과 진행 지연을 개선한다는 것을 보여주는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 단일 센터, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. 연구 약물은 L-시트룰린과 메트포르민으로 구성되며 각각 위약은 경구 투여됩니다. 2.5g L-시트룰린 또는 위약을 1일 3회, 메트포르민 250mg 또는 위약을 1일 3회 투여합니다. 연구 기간은 26주이며 1회의 스크리닝과 3회의 연구 방문을 포함합니다.
개정 1: 개정된 자격 기준
연구 유형
중재적
등록 (실제)
47
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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BS
-
Basel, BS, 스위스, 4031
- University Children's Hospital
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- DMD의 분자진단
- 스크리닝 시점에 6.5세 - 10세인 환자
- 걸을 수 있는
- 도보 6분 거리에 150m를 걸을 수 있는 능력(6MWT)
- MFM 척도의 D1 하위 영역 >40%
- 6개월 이상 스테로이드를 사용한 안정적인 치료 또는 스테로이드 무경험 환자
제외 기준:
- 이전(3개월 이하) 또는 다른 치료 시험에 동시 참여
- 지난 3개월 이내에 L-시트룰린, L-아르기닌 또는 메트포르민 사용
- L-시트룰린 또는 메트포르민에 대해 알려진 개별 과민증
- 알려진 또는 의심되는 악성
- 연구자의 재량에 따라 다른 만성 질환 또는 신장, 간, 심장 기능의 임상 관련 제한
- 코르티손 치료 시작 또는 용량 변경 < 스크리닝 전 6개월
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 750 mg 메트포르민 및 7.5 g L-시트룰린 매일 p.o.
7.5g L-시트룰린 p.o. 및 750 mg 메트포르민 매일 p.o. (3x 2.5 g, 각각 3x 250 mg) 26주 동안
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위약 비교기: 위약
메트포르민 위약 및 L-시트룰린 위약 매일 3회 p.o. 26주 동안
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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운동 기능 측정(MFM)의 평균 변화 D1 하위 점수(입상 및 전이 평가)
기간: 기준선에서 26주까지
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기준선에서 26주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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MFM 총점, D2 및 D3 MFM 하위 점수의 평균 변화
기간: 기준선에서 26주까지
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기준선에서 26주까지
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도보 6분 거리의 평균 변화(6MWD)
기간: 기준선에서 26주까지
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기준선에서 26주까지
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근육 지방 함량(MFC) 및 허벅지 근육의 T2 배를 포함한 정량적 근육 MRI(Magnetic Resonance Imaging)의 변화
기간: 기준선에서 26주까지
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기준선에서 26주까지
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근육 괴사, 산화 스트레스, 질산화 스트레스 및 마이크로RNA(miRNA)의 변화 마커에 대한 혈장/소변 농도의 변화
기간: 기준선에서 26주까지
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기준선에서 26주까지
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Hand Held Dynamometry (HHD)를 이용한 무릎 신전과 팔꿈치 굴곡의 정량적 근력(QMT)의 평균 변화
기간: 기준선에서 26주까지
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기준선에서 26주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Hafner P, Bonati U, Klein A, Rubino D, Gocheva V, Schmidt S, Schroeder J, Bernert G, Laugel V, Steinlin M, Capone A, Gloor M, Bieri O, Hemkens LG, Speich B, Zumbrunn T, Gueven N, Fischer D. Effect of Combination l-Citrulline and Metformin Treatment on Motor Function in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2019 Oct 2;2(10):e1914171. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2019.14171.
- Hafner P, Bonati U, Rubino D, Gocheva V, Zumbrunn T, Gueven N, Fischer D. Treatment with L-citrulline and metformin in Duchenne muscular dystrophy: study protocol for a single-centre, randomised, placebo-controlled trial. Trials. 2016 Aug 3;17(1):389. doi: 10.1186/s13063-016-1503-1.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 11월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 11월 20일
처음 게시됨 (추정)
2013년 11월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 4월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 4월 17일
마지막으로 확인됨
2018년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DMD02
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Duchenne 근이영양증(DMD)에 대한 임상 시험
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