Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

L-citrullin og metformin i Duchennes muskeldystrofi

17. april 2018 oppdatert av: University Hospital, Basel, Switzerland

"En dobbeltblind randomisert placebokontrollert effekt- og sikkerhetsstudie av L-citrullin og metformin hos ambulante barn i alderen 7 til 10 år med Duchennes muskeldystrofi"

Formålet med studien er å vise at inntak av L-citrullin og metformin forbedrer muskelfunksjonen og forsinket progresjon hos pasienter med Duchennes muskeldystrofi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en enkeltsenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie. Studiemedisinen består av L-citrullin og metformin, henholdsvis placebo gitt oralt; 2,5 g L-citrullin eller placebo vil bli gitt 3 ganger daglig, metformin som inneholder 250 mg eller placebo vil bli administrert 3 ganger daglig. Studiens varighet er 26 uker og omfatter én screening og tre studiebesøk.

Endring 1: Endrede kvalifikasjonskriterier

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

47

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Sveits
    • BS
      • Basel, BS, Sveits, 4031
        • University Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 10 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Molekylær diagnose av DMD
  • Pasienter 6,5 - 10 år ved screeningstidspunktet
  • Ambulant
  • Evne til å gå 150 m i 6 min gangavstand (6MWT)
  • D1-underdomene av MFM-skalaen >40 %
  • stabil behandling med steroider i >6 måneder eller steroidnaive pasienter

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere (3 måneder eller mindre) eller samtidig deltakelse i en annen terapeutisk studie
  • Bruk av L-citrullin, L-arginin eller metformin i løpet av de siste 3 månedene
  • Kjent individuell overfølsomhet overfor L-citrullin eller metformin
  • kjent eller mistenkt malignitet
  • Annen kronisk sykdom eller klinisk relevant begrensning av nyre-, lever-, hjertefunksjon i henhold til utrederens skjønn
  • start av kortisonbehandling eller endring i dose <6 måneder før screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 750 mg metformin og 7,5 g L-citrullin daglig p.o.
7,5 g L-citrullin p.o. og 750 mg metformin daglig p.o. (3x 2,5 g, henholdsvis 3x 250 mg) i 26 uker
Legemiddel: 750 mg metformin og 7,5 g L-citrullin daglig p.o.
Placebo komparator: Placebo
metformin placebo og L-citrullin placebo 3 ganger daglig p.o. i 26 uker
Legemiddel: Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring av motorisk funksjonsmål (MFM) D1 delscore (vurdere stående og forflytninger)
Tidsramme: baseline til uke 26
baseline til uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring av MFM totalscore, D2 og D3 MFM subscores
Tidsramme: baseline til uke 26
baseline til uke 26
Gjennomsnittlig endring på seks minutters gangavstand (6MWD)
Tidsramme: baseline til uke 26
baseline til uke 26
Endring av kvantitativ muskel-MR (Magnetic Resonance Imaging) inkludert muskelfettinnhold (MFC) og T2-tider for lårmuskler
Tidsramme: baseline til uke 26
baseline til uke 26
Endring i plasma/urinkonsentrasjonen for markører for muskelnekrose, oksidativt stress, nitrosativt stress og endring av mikroRNA (miRNA)
Tidsramme: baseline til uke 26
baseline til uke 26
Gjennomsnittlig endring av kvantitativ muskelkraft (QMT) av kneekstensjon og albuefleksjon ved bruk av håndholdt dynamometri (HHD)
Tidsramme: baseline til uke 26
baseline til uke 26

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Basel, Switzerland

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. november 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. november 2013

Først lagt ut (Anslag)

26. november 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. april 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. april 2018

Sist bekreftet

1. april 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DMD02

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere