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L-citrulline et metformine dans la dystrophie musculaire de Duchenne

17 avril 2018 mis à jour par: University Hospital, Basel, Switzerland

"Une étude d'efficacité et d'innocuité randomisée en double aveugle et contrôlée par placebo de la L-citrulline et de la metformine chez des enfants ambulants âgés de 7 à 10 ans atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne"

Le but de l'étude est de montrer que la prise de L-citrulline et de metformine améliore la fonction musculaire et retarde la progression chez les patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude monocentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo. Le médicament à l'étude est constitué de L-citrulline et de metformine, respectivement un placebo administré par voie orale ; 2,5 g de L-citrulline ou un placebo seront administrés 3 fois par jour, de la metformine contenant 250 mg ou un placebo sera administré 3 fois par jour. La durée de l'étude est de 26 semaines et comprend un dépistage et trois visites d'étude.

Amendement 1 : Critères d'éligibilité modifiés

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

47

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Suisse
    • BS
      • Basel, BS, Suisse, 4031
        • University Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 10 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic moléculaire de la DMD
  • Patients âgés de 6,5 à 10 ans au moment du dépistage
  • Ambulant
  • Capacité de marcher 150 m dans la distance de marche de 6 min (6MWT)
  • Sous-domaine D1 de l'échelle MFM > 40 %
  • traitement stable avec des stéroïdes pendant > 6 mois ou patients naïfs de stéroïdes

Critère d'exclusion:

  • Participation antérieure (3 mois ou moins) ou concomitante à un autre essai thérapeutique
  • Utilisation de L-citrulline, L-arginine ou metformine au cours des 3 derniers mois
  • Hypersensibilité individuelle connue à la L-citrulline ou à la metformine
  • malignité connue ou suspectée
  • Autre maladie chronique ou limitation cliniquement pertinente des fonctions rénale, hépatique et cardiaque à la discrétion de l'investigateur
  • début du traitement à la cortisone ou modification de la posologie <6 mois avant le dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 750 mg de metformine et 7,5 g de L-citrulline par jour p.o.
7,5 g de L-citrulline p.o. et 750 mg de metformine par jour p.o. (3x 2,5 g, respectivement 3x 250 mg) pendant 26 semaines
Médicament: 750 mg de metformine et 7,5 g de L-citrulline par jour p.o.
Comparateur placebo: Placebo
placebo metformine et placebo L-citrulline 3 fois par jour p.o. pendant 26 semaines
Médicament: Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement moyen de la mesure de la fonction motrice (MFM) Sous-score D1 (évaluant la position debout et les transferts)
Délai: ligne de base à la semaine 26
ligne de base à la semaine 26

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement moyen du score total MFM, des sous-scores MFM D2 et D3
Délai: ligne de base à la semaine 26
ligne de base à la semaine 26
Changement moyen d'une distance de marche de six minutes (6MWD)
Délai: ligne de base à la semaine 26
ligne de base à la semaine 26
Modification de l'IRM musculaire quantitative (imagerie par résonance magnétique), y compris la teneur en graisse musculaire (MFC) et les temps T2 des muscles de la cuisse
Délai: ligne de base à la semaine 26
ligne de base à la semaine 26
Modification de la concentration plasmatique/urine des marqueurs de la nécrose musculaire, du stress oxydatif, du stress nitrosatif et de la modification du microARN (miARN)
Délai: ligne de base à la semaine 26
ligne de base à la semaine 26
Changement moyen de la force musculaire quantitative (QMT) de l'extension du genou et de la flexion du coude à l'aide de la dynamométrie portative (HHD)
Délai: ligne de base à la semaine 26
ligne de base à la semaine 26

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital, Basel, Switzerland

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2013

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 novembre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 novembre 2013

Première publication (Estimation)

26 novembre 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 avril 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 avril 2018

Dernière vérification

1 avril 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DMD02

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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