Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

L-citrullin og Metformin i Duchennes muskeldystrofi

17. april 2018 opdateret af: University Hospital, Basel, Switzerland

"En dobbeltblind randomiseret placebokontrolleret effekt- og sikkerhedsundersøgelse af L-citrullin og metformin hos ambulante børn i alderen mellem 7 og 10 år med Duchennes muskeldystrofi"

Formålet med undersøgelsen er at vise, at indtagelse af L-citrullin og metformin forbedrer muskelfunktionen og forsinkelse af progression hos patienter med Duchennes muskelsvind.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en enkeltcenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse. Studiemedicinen består af L-citrullin og metformin, henholdsvis placebo givet oralt; 2,5 g L-citrullin eller placebo vil blive givet 3 gange dagligt, metformin indeholdende 250 mg eller placebo vil blive givet 3 gange dagligt. Undersøgelsens varighed er 26 uger og omfatter én screening og tre studiebesøg.

Ændring 1: Ændrede berettigelseskriterier

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

47

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Schweiz
    • BS
      • Basel, BS, Schweiz, 4031
        • University Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Molekylær diagnose af DMD
  • Patienter i alderen 6,5 - 10 år på tidspunktet for screening
  • Ambulant
  • Mulighed for at gå 150 m i 6 min gåafstand (6MWT)
  • D1 underdomæne af MFM-skalaen >40 %
  • stabil behandling med steroider i >6 måneder eller steroidnaive patienter

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere (3 måneder eller mindre) eller samtidig deltagelse i et andet terapeutisk forsøg
  • Brug af L-citrullin, L-arginin eller metformin inden for de sidste 3 måneder
  • Kendt individuel overfølsomhed over for L-citrullin eller metformin
  • kendt eller mistænkt malignitet
  • Anden kronisk sygdom eller klinisk relevant begrænsning af nyre-, lever-, hjertefunktion i henhold til undersøgerens skøn
  • start af kortisonbehandling eller ændring i dosis <6 måneder før screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 750 mg metformin og 7,5 g L-citrullin dagligt p.o.
7,5 g L-citrullin p.o. og 750 mg metformin dagligt p.o. (3x 2,5 g, henholdsvis 3x 250 mg) i 26 uger
Medicin: 750 mg metformin og 7,5 g L-citrullin dagligt p.o.
Placebo komparator: Placebo
metformin placebo og L-citrullin placebo 3 gange dagligt p.o. i 26 uger
Medicin: Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring af motorisk funktionsmål (MFM) D1 subscore (vurdering af stå og forflytninger)
Tidsramme: baseline til uge 26
baseline til uge 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring af MFM totalscore, D2 og D3 MFM subscores
Tidsramme: baseline til uge 26
baseline til uge 26
Gennemsnitlig ændring af seks minutters gåafstand (6MWD)
Tidsramme: baseline til uge 26
baseline til uge 26
Ændring af kvantitativ muskel-MR (Magnetic Resonance Imaging) inklusive muskelfedtindhold (MFC) og T2-tider for lårmuskler
Tidsramme: baseline til uge 26
baseline til uge 26
Ændring i plasma/urinkoncentrationen for markører for muskelnekrose, oxidativ stress, nitrosativ stress og ændring af mikroRNA (miRNA)
Tidsramme: baseline til uge 26
baseline til uge 26
Gennemsnitlig ændring af kvantitativ muskelkraft (QMT) af knæudvidelse og albuefleksion ved hjælp af håndholdt dynamometri (HHD)
Tidsramme: baseline til uge 26
baseline til uge 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Basel, Switzerland

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. november 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. november 2013

Først opslået (Skøn)

26. november 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. april 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2018

Sidst verificeret

1. april 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DMD02

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner